CellProthera, 2027년 1분기 심부전 대상 심장 줄기세포 치료제 3상 준비…전달 카테터 인수

CellProthera는 2027년 1분기(Q1 2027)에 심근경색 후 심부전 환자에서 자사의 줄기세포 치료제 가능성을 평가하는 3상 연구를 시작할 예정이다. 이번 연구에서 CellProthera는 미국과 유럽 전역 약 50개 기관에서 300~400명의 환자를 등록하길 희망하고 있으며, 아시아 국가에서 연구 일부를 진행하는 방안도 검토 중이다.

이번 임상시험은 CellProthera의 ProtheraCytes의 유효성과 안전성을 평가한다. ProtheraCytes는 면역억제제 없이 손상된 심장 조직을 복구하고 보호하며 재생과 혈관재생(revascularization)을 촉진하도록 설계됐다. 이 치료제는 또한 심장 내 흉터 조직 형성 수준을 낮추기 위해 개발됐다. 이는 장기의 확장(리모델링)을 막는 데 도움이 될 수 있으며, 이전에 손상됐던 조직이 다시 수축할 수 있도록 한다.

심부전 및 심근경색 후 분야의 주요 의견 선도자(KOL)들과 함께 마련한 임상시험 프로토콜 설계에 따르면, 이번 연구는 이미 미국 규제당국으로부터 긍정적인 피드백을 받았다. 이러한 치료 옵션은 치료가 지연되면서 심장마비(심근경색) 이후 광범위한 심장 조직 손상을 겪는 5~10%의 환자에게 특히 유익할 수 있다.

CellProthera는 최근 3상 연구에서 CD34+ 줄기세포를 손상된 심장 조직에 직접 전달할 수 있도록 Celyad Oncology로부터 경심내막(transendocardial) 카테터를 인수했다. 계약 조건에 따라 CellProthera는 마일스톤(단계별) 달성에 따른 분할 지급 방식으로 €5 million($5.93 million)을 지급하며, 순매출(net sales)에 대한 향후 로열티도 추가로 지급한다.

경심내막 카테터는 심장 흉터 주변에 줄기세포를 정밀하고 정확하게 주입할 수 있게 한다. ProtheraCytes가 치료 효과를 나타내려면 적절한 위치에 투여돼야 한다. 이는 CellProthera의 규제 절차에 복잡성을 더할 수 있지만, 카테터는 임상시험에서 매우 중요한 구성 요소다.

이 자가(autologous) 치료는 환자의 말초혈액(peripheral blood)에서 채취한 CD34+ 세포로부터 유래한다. CellProthera는 1/2상 임상시험에서는 이 카테터를 사용하지 않았지만, 자사의 치료 접근법에 적합한지 확인하기 위해 동등성 및 적합성(equivalence and compatibility) 시험을 수행했다. 또한 해당 기기 자체는 다른 임상 연구에서 이미 사용된 바 있으며, 환자에서의 안전성과 성능이 입증됐다.

CellProthera가 ProtheraCytes에 대한 규제 승인을 확보할 경우, 카테터는 치료제의 최종 승인에 포함될 예정이다. 다만 회사는 먼저 해당 카테터에 대한 CE 마크를 획득해야 한다. 이 신형 카테터는 심부전 치료에서 일상적으로 사용되지 않기 때문에, CellProthera는 임상 또는 상업적 환경에 적용하기 전에 의료기기 사용법에 대해 시술자(operator)들을 완전히 교육할 계획이다.

이번 인수로 CellProthera는 제조에서 전달까지 공정을 더 폭넓게 통제할 수 있게 돼, 제3자 기기 공급 가능성에 대한 의존도를 낮추게 됐다. 카테터는 단독 도구로 취급되기보다는 전달 플랫폼(delivery platform)에 통합될 예정이다. 소유권 확보를 통해 회사는 카테터와 관련 절차를 CellProthera의 전달 장비에 맞게 조정할 수 있다. 또한 센터 간 투여 방식을 표준화하고, 시술의 재현성을 개선하며, 일관된 교육과 품질 관리 체계를 구현할 수 있다.

경심내막 투여(transendocardial administration)는 심장 조직 내 정밀한 국소 전달이 필요한 다양한 치료제에 적용 가능하며, 다른 재생 세포 치료제, 바이오의약품(biologics), 그리고 잠재적으로 유전자 기반 치료(gene-based treatments)까지 포함한다.