CellProthera bereitet Phase-III-Studie zur kardialen Stammzelltherapie vor und erwirbt Applikationskatheter
CellProthera plant, im 1. Quartal 2027 eine Phase-III-Studie zu ProtheraCytes bei Herzinsuffizienz nach Myokardinfarkt zu starten und dabei 300–400 Patienten an rund 50 Zentren in den USA und Europa einzuschließen. Zur präzisen transendokardialen Applikation erwarb das Unternehmen von Celyad Oncology einen Katheter für 5 Millionen € in meilensteinbasierten Raten, zuzüglich künftiger Royalties auf den Nettoumsatz.
CellProthera will im 1. Quartal 2027 eine Phase-III-Studie starten, in der das Potenzial seiner Stammzelltherapie bei Patienten mit Herzinsuffizienz nach Myokardinfarkt untersucht wird. Für diese Studie plant CellProthera, zwischen 300 und 400 Patienten an rund 50 Studienzentren in den USA und Europa einzuschließen – das Unternehmen prüft jedoch auch, einen Teil der Studie in einem asiatischen Land durchzuführen.
Die Studie wird Wirksamkeit und Sicherheit von CellProtheras ProtheraCytes bewerten, die darauf ausgelegt sind, geschädigtes Herzgewebe zu reparieren, zu schützen und dessen Regeneration sowie Revaskularisierung zu fördern, ohne dass Immunsuppressiva erforderlich sind. Die Therapie wurde zudem entwickelt, um das Ausmaß der Narbengewebebildung am Herzen zu reduzieren. Dies kann dazu beitragen, eine Erweiterung des Organs zu verhindern, während zuvor geschädigtes Gewebe wieder kontraktil werden kann.
Laut dem Studiendesign-Protokoll, das gemeinsam mit führenden Meinungsbildnern (key opinion leaders) im Bereich Herzinsuffizienz und Post-Myokardinfarkt erarbeitet wurde, hat die Studie bereits positives Feedback von US-Regulierungsbehörden erhalten. Eine solche Behandlungsoption könnte insbesondere für die 5–10% der Patienten vorteilhaft sein, die nach einem Herzinfarkt aufgrund einer Verzögerung bei der Behandlung eine ausgedehnte Schädigung des Herzgewebes erleiden.
CellProthera hat kürzlich von Celyad Oncology einen transendokardialen Katheter erworben, um in der Phase-III-Studie die direkte Applikation der CD34+-Stammzellen in das geschädigte Herzgewebe zu ermöglichen. Gemäß den Bedingungen der Vereinbarung wird CellProthera 5 Millionen € (5,93 Millionen $) in meilensteinbasierten Raten zahlen, zuzüglich künftiger Lizenzgebühren (Royalties) auf den Nettoumsatz.
Der transendokardiale Katheter wird es dem Unternehmen ermöglichen, die Stammzellen präzise und genau um die Narbe des Herzens zu injizieren. Damit ProtheraCytes ihre therapeutische Wirkung entfalten können, müssen sie am richtigen Ort verabreicht werden. Zwar erhöht dies die Komplexität von CellProtheras regulatorischen Verfahren, der Katheter stellt jedoch einen äußerst wichtigen Bestandteil der Studie dar.
Die autologe Behandlung wird aus CD34+-Zellen hergestellt, die aus dem peripheren Blut eines Patienten gewonnen werden. Obwohl CellProthera den Katheter in den Phase-I/II klinischen Studien (clinical trials) nicht eingesetzt hat, führte das Unternehmen Äquivalenz- und Kompatibilitätstests durch, um die Eignung für seinen therapeutischen Ansatz sicherzustellen; zudem wurde das Gerät selbst bereits in anderen klinischen Studien verwendet und zeigte dabei Sicherheit und Leistungsfähigkeit bei Patienten.
Sollte CellProthera eine behördliche Zulassung für ProtheraCytes erhalten, wäre der Katheter Teil der finalen Zulassung der Therapie – allerdings muss das Unternehmen zunächst eine CE-Kennzeichnung für den Katheter erlangen. Da dieser neuartige Katheter bei der Behandlung von Herzinsuffizienz nicht routinemäßig eingesetzt wird, plant CellProthera, Anwender vollständig in der Nutzung des Medizinprodukts zu schulen, bevor es im klinischen oder kommerziellen Umfeld angewendet wird.
Die Akquisition verschafft CellProthera mehr Kontrolle über seinen Prozess von der Herstellung bis zur Applikation und reduziert die Abhängigkeit des Unternehmens von der Verfügbarkeit von Drittanbieter-Geräten. Der Katheter soll in eine Applikationsplattform integriert werden, anstatt als eigenständiges Instrument betrachtet zu werden. Das Eigentum ermöglicht es dem Unternehmen, den Katheter und die damit verbundenen Verfahren an die Applikationsausrüstung von CellProthera anzupassen. Das Unternehmen kann standardisieren, wie die Therapie an den Zentren verabreicht wird, die Reproduzierbarkeit der Prozedur verbessern und einheitliche Schulungen sowie Qualitätskontrollen implementieren.
Die transendokardiale Applikation ist für ein breites Spektrum therapeutischer Wirkstoffe relevant, die eine präzise, lokalisierte Abgabe in das Herzgewebe erfordern, darunter andere regenerative Zelltherapien, Biologika und potenziell genbasierte Behandlungen.