CellProthera prépare un essai de phase III de thérapie par cellules souches cardiaques et acquiert un cathéter d’administration

CellProthera s’apprête à débuter au T1 2027 une étude de phase III évaluant le potentiel de sa thérapie par cellules souches chez des patients souffrant d’insuffisance cardiaque après un infarctus du myocarde. Pour cette étude, CellProthera espère inclure entre 300 et 400 patients sur environ 50 centres aux États-Unis et en Europe – même si l’entreprise étudie également la possibilité de mener une partie de l’étude dans un pays asiatique.

L’essai évaluera l’efficacité et la sécurité des ProtheraCytes de CellProthera, conçus pour réparer, protéger et favoriser la régénération et la revascularisation du tissu cardiaque lésé sans recourir à des immunosuppresseurs. La thérapie a également été développée pour réduire le niveau de formation de tissu cicatriciel au niveau du cœur. Cela peut contribuer à empêcher la dilatation de l’organe, tout en permettant aux tissus auparavant endommagés de redevenir contractiles.

Selon la conception du protocole d’essai élaborée avec des leaders d’opinion clés dans les domaines de l’insuffisance cardiaque et de la prise en charge post-infarctus du myocarde, l’étude a déjà reçu des retours positifs des autorités réglementaires américaines. Une option thérapeutique de ce type pourrait être particulièrement bénéfique pour les 5 à 10 % de patients présentant des lésions étendues du tissu cardiaque après une crise cardiaque, en raison d’un retard de prise en charge.

CellProthera a récemment acquis auprès de Celyad Oncology un cathéter transendocardique afin de faciliter l’administration directe des cellules souches CD34+ dans le tissu cardiaque endommagé dans le cadre de l’étude de phase III. Selon les termes de l’accord, CellProthera versera 5 millions d’euros (5,93 millions de dollars) en paiements échelonnés conditionnés à l’atteinte de jalons, ainsi que des redevances futures sur les ventes nettes.

Le cathéter transendocardique permettra à l’entreprise d’injecter les cellules souches avec précision et exactitude autour de la cicatrice du cœur. Pour que les ProtheraCytes exercent leur effet thérapeutique, ils doivent être administrés au bon endroit. Bien que cela ajoute une couche de complexité aux démarches réglementaires de CellProthera, le cathéter constitue une composante très importante de l’essai.

Le traitement autologue est dérivé de cellules CD34+ prélevées dans le sang périphérique du patient. Bien que CellProthera n’ait pas utilisé le cathéter lors des essais cliniques de phase I/II, l’entreprise a réalisé des tests d’équivalence et de compatibilité afin de s’assurer qu’il convenait à son approche thérapeutique ; par ailleurs, le dispositif a déjà été utilisé dans d’autres études cliniques, avec des résultats démontrant sa sécurité et ses performances chez les patients.

Si CellProthera obtenait une autorisation réglementaire pour ses ProtheraCytes, le cathéter ferait partie de l’approbation finale de la thérapie – même si l’entreprise devra d’abord obtenir un marquage CE pour le cathéter. Comme ce nouveau cathéter n’est pas utilisé de façon routinière dans le traitement de l’insuffisance cardiaque, CellProthera prévoit de former entièrement les opérateurs à l’utilisation du dispositif médical avant son déploiement en contexte clinique ou commercial.

Cette acquisition confère à CellProthera un contrôle accru de son processus, de la fabrication à l’administration, en réduisant la dépendance de l’entreprise à la disponibilité d’un dispositif auprès de tiers. Le cathéter sera intégré à une plateforme d’administration plutôt que d’être considéré comme un outil autonome. La propriété permet à l’entreprise d’adapter le cathéter et les procédures associées aux équipements d’administration de CellProthera. L’entreprise peut standardiser la manière dont la thérapie est administrée entre les centres, améliorer la reproductibilité des procédures et mettre en place des formations et des contrôles qualité cohérents.

L’administration transendocardique est pertinente pour un large éventail d’agents thérapeutiques nécessitant une administration précise et localisée dans le tissu cardiaque, notamment d’autres thérapies cellulaires régénératives, des produits biologiques et, potentiellement, des traitements fondés sur des gènes.