现货型CAR-T疗法CB-011治疗多发性骨髓瘤显示出高缓解率；2026年Tandem会议展示更广泛的CAR-T进展

首款整合了免疫隐匿技术的异基因抗BCMA嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法CB-011，在一项针对重度预治疗的复发或难治性多发性骨髓瘤患者的I期CaMMouflage试验中，实现了高总体缓解率。在2026年Tandem会议——ASTCT和CIBMTR联合举办的移植与细胞治疗会议上公布的新数据显示，其总体缓解率约为92%，完全缓解率高，且未发生移植物抗宿主病（GVHD）。

CB-011采用Cas12a CRISPR杂交RNA-DNA基因组编辑技术制造。其免疫隐匿策略包括敲除β2-微球蛋白以减少T细胞介导的排斥反应，并插入β2-微球蛋白-HLA-E融合肽以减弱自然杀伤细胞介导的排斥反应。由于I类HLA表面蛋白被移除，CB-011实质上模拟了6/12 HLA匹配状态。该疗法使用健康供体，每批次生产可产生多剂产品，消除了确定资格与淋巴细胞清除治疗之间的等待时间。

在CaMMouflage试验的剂量递增结果中，共治疗了48例患者。在35例接受了选定淋巴细胞清除方案——环磷酰胺500 mg/m²和氟达拉滨30 mg/m²，每日一次，连续3天，随后输注CB-011 4.5亿CAR T细胞——的患者中，有30例未接受过BCMA治疗。这些未接受过BCMA治疗的患者总体缓解率为70%，其中43%达到完全缓解或严格完全缓解。非常好的部分缓解或更好缓解的比例为50%，在21例可评估患者中，有57%达到了微小残留病（MRD）阴性。未报告剂量限制性毒性。

研究研究者指出，该疗法缓解深度持久、安全性特征可控且原生免疫系统恢复迅速。试验期间进行的一项调查发现，该产品的“现货”特性、无需生产等待时间以及深度且前景良好的缓解，是患者快速入组的前三大原因。

I期CaMMouflage研究纳入了至少接受过三线治疗（包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗CD38抗体）的多发性骨髓瘤患者。在3个月内接受过CAR T细胞治疗和/或BCMA靶向药物的患者不符合入组条件。

Tandem会议上的更广泛CAR-T治疗格局

2026年Tandem会议重点展示了多种针对血液系统癌症的下一代CAR-T疗法。

在侵袭性B细胞淋巴瘤领域，CD19 TCR模拟CAR-T构建体EB-103在一项I期试验（NCT06343311）中，以其推荐剂量实现了100%的总体和完全缓解率，主要为1/2级细胞因子释放综合征（CRS），未发生高级别神经毒性。

双靶点CD19/CD20 CAR T细胞疗法KITE-753在一项I期研究（NCT04989803）中显示出高完全缓解率，且无3级或以上CRS或免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS），其生产周期快速，约为13天。

在慢性淋巴细胞白血病（CLL）中，LV20.19 CAR-T构建体在一项I/II期试验（NCT04186520）中，对重度预治疗患者产生了深度缓解，MRD阴性率高，且无进展生存期长。然而，观察到一种新的炎症综合征——免疫效应细胞相关噬血细胞性淋巴组织细胞增生症样综合征（IEC-HS）。

除CAR-T外，自体复极巨噬细胞疗法RB-1355在一项I期试验中，在重度预治疗的淋巴瘤患者中显示出全身活性，具有快速生产和低毒性的特点。

NXC-201在AL淀粉样变性中报告95%完全缓解率

另一项进展是，Immix Biopharma宣布其经过空间优化的BCMA靶向CAR-T细胞疗法NXC-201，在用于治疗复发/难治性AL淀粉样变性的NEXICART-2 II期试验中，达到了95%的完全缓解率（20例患者中有19例）。此前在ASH 2025上报告的4例MRD阴性患者，此后均已转为完全缓解。所有完全缓解均在给药后一年的随访内达到。对于达到完全缓解的患者，迄今未观察到复发。患者既往接受的治疗线数中位数为四线。

NXC-201已获得美国FDA的突破性疗法认定和再生医学先进疗法认定，以及FDA和欧洲药品局的孤儿药认定。NEXICART-2试验是一项具有注册研究设计的45例患者研究。下一次数据更新预计在2026年9月底，预计2027年3月底前将获得1年随访数据，以支持生物制品许可申请的提交和商业化上市。