CB-011 비저장형 CAR-T 치료제, 다발성 골수종에서 높은 반응률 확인... 2026 탠덤 미팅에서 CAR-T 발전 발표
I CaMMouflage 시험의 업데이트된 데이터에 따르면, 면역 위장술을 적용한 최초의 동종 anti-BCMA CAR-T 치료제인 CB-011은 재발/불응성 다발성 골수종에서 약 92%의 전체 반응률을 달성했다. 2026 탠덤 미팅에서는 림프종과 CLL에서 EB-103, KITE-753, LV20.19 CAR-T 구조체의 발전도 강조되었다. 별도로, NXC-201은 AL 아밀로이드증에서 95%의 완전 반응률을 보고했다.
면역 위장술을 적용한 최초의 동종 anti-BCMA 키메릭 항원 수용체(CAR) T세포 치료제인 CB-011은 1상 CaMMouflage 시험에서 재발 또는 불응성 다발성 골수종으로 이전에 많은 치료를 받은 환자에서 높은 전체 반응률을 달성했다. ASTCT와 CIBMTR의 2026 탠덤 미팅-이식 및 세포 치료 학회에서 발표된 업데이트된 데이터는 약 92%의 전체 반응률과 강력한 완전 반응률, 그리고 이식편대숙주질환(GVHD) 부재를 보여주었다.
CB-011은 Cas12a CRISPR 하이브리드 RNA-DNA 유전자 편집 기술을 사용하여 제조된다. 그 면역 위장 전략에는 T세포 매개 거부를 줄이기 위한 베타-2 마이크로글로불린 녹아웃과 자연살해세포 매개 거부를 약화시키기 위한 베타-2 마이크로글로불린-HLA-E 융합 펩티드 삽입이 포함된다. HLA 클래스 I 표면 단백질이 제거됨에 따라, CB-011은 본질적으로 6/12 HLA 일치를 모방한다. 이 치료법은 건강한 기부자를 사용하며, 각 제조 배치에서 여러 용량을 생산할 수 있어 적격성 결정과 림프감소 요법 사이의 대기 시간을 제거한다.
CaMMouflage 시험의 용량 단계별 결과에서 48명의 환자가 치료받았다. 선택된 림프감소 요법 요법(시클로포스파미드 500 mg/m² 및 플루다라빈 30 mg/m²를 3일간 매일 투여한 후 CB-011 4억 5천만 CAR T세포)을 받은 35명의 환자 중 30명은 BCMA 비노출 환자였다. 이 BCMA 비노출 환자들의 전체 반응률은 70%였으며, 43%는 완전 반응 또는 엄격한 완전 반응을 달성했다. 매우 좋은 부분 반응 이상의 비율은 50%였고, 평가 가능한 21명 환자 중 57%는 최소 잔존 질환(MRD) 음성을 달성했다. 선량 제한 독성은 보고되지 않았다.
연구 조사자들은 매우 관리 가능한 안전 프로파일과 고유 면역계의 빠른 회복을 동반한 깊고 지속적인 반응을 지적했다. 시험 중 실시된 설문 조사에 따르면, 이 제품의 비저장 특성, 제조 대기 시간 부재, 그리고 깊고 유망한 반응이 환자 모집의 신속한 이유 중 상위 세 가지였다.
1상 CaMMouflage 연구에는 프로테아좀 억제제, 면역조절제, anti-CD38 항체를 포함해 이전에 최소 3줄 이상의 치료를 받은 다발성 골수종 환자가 등록되었다. 이전에 CAR T세포 치료 및/또는 BCMA 표적 치료를 받은 지 3개월 미만인 환자는 대상에서 제외되었다.
탠덤 미팅에서의 광범위한 CAR-T 환경
2026 탠덤 미팅에서는 혈액암 전반에 걸쳐 여러 차세대 CAR-T 치료법이 강조되었다.
공격성 B세포 림프종에서 CD19 TCR 유사 CAR-T 구조체인 EB-103은 1상 시험(NCT06343311)에서 권장 용량으로 100%의 전체 및 완전 반응률을 달성했으며, 주로 1/2등급의 사이토카인 방출 증후군(CRS)이 나타났고 고등급 신경독성은 없었다.
이중 표적 CD19/CD20 CAR T세포 치료제 KITE-753은 1상 연구(NCT04989803)에서 높은 완전 반응률과 3등급 이상의 CRS 또는 면역 효과세포 관련 신경독성 증후군(ICANS) 부재를 보였으며, 약 13일로 빠른 제조 일정을 보였다.
만성 림프구 백혈병(CLL)에서 LV20.19 CAR-T 구조체는 이전에 많은 치료를 받은 환자에서 깊은 반응을 나타냈으며, 1/2상 시험(NCT04186520)에서 높은 MRD 음성율과 장기간의 무진행 생존을 보였다. 그러나 새로운 염증 증후군인 면역 효과세포 관련 혈구탐식 증후군 유사 증후군(IEC-HS)이 관찰되었다.
CAR-T 외에도, 자가 재극성화 대식세포 치료제 RB-1355는 1상 시험에서 이전에 많은 치료를 받은 림프종에서 빠른 제조와 최소 독성으로 전신 활성을 입증했다.
NXC-201, AL 아밀로이드증에서 95% 완전 반응률 보고
별도의 발표에서, Immix Biopharma는 스테릭 최적화된 BCMA 표적 CAR-T 세포 치료제 NXC-201이 재발/불응성 AL 아밀로이드증 대상 NEXICART-2 2상 시험에서 95%의 완전 반응률(20명 중 19명)을 달성했다고 발표했다. ASH 2025에서 이전에 발표된 4명의 MRD 음성 환자는 모두 이후 완전 반응으로 전환했으며, 모든 완전 반응은 투여 후 1년 이내에 달성되었다. 완전 반응에 도달한 환자 중 현재까지 재발은 관찰되지 않았다. 이전 치료 줄 수 중앙값은 4줄이었다.
NXC-201은 미국 FDA로부터 돌파구 치료 지정 및 재생의료 첨단 치료 지정을 받았으며, FDA와 유럽 의약품청(EMA)으로부터 희귀 의약품 지정을 받았다. NEXICART-2 시험은 등록용 설계의 45명 환자 대상 연구이다. 다음 업데이트는 2026년 9월 말에 예상되며, 1년 추적 데이터는 2027년 3월 말까지 예상되어 생물학적 제제 허가 신청 및 상업적 출시를 지원할 예정이다.