调查揭示多发性骨髓瘤CAR T细胞治疗中桥接疗法的真实世界实践

一项针对11个国家48个中心的跨国调查显示，对于等待CAR T细胞治疗的多发性骨髓瘤患者，桥接治疗很常见但高度个体化，大多数中心为超过85%的患者提供桥接治疗。调查发现方案标准化程度有限，40%的中心报告"完全没有标准化"，只有4%在5分制量表上选择"非常标准化"。大多数中心描述的典型桥接持续时间为1-2个月，81%在单采后一周内立即开始。

蛋白酶体抑制剂是最常报告的桥接选择，占90%，其次是免疫调节药物，占85%。化疗方案和双特异性抗体各占75%，而单克隆抗体占69%，放疗占63%。重要的是，所有有使用双特异性抗体经验的中心都回应称，这些药物应成为大多数患者的标准治疗，在桥接治疗中显示出特别优越的疗效。

方案选择主要由既往治疗和耐药模式驱动，占92%，其次是基线疾病负荷占77%和髓外疾病占69%。较少强调细胞遗传学风险占31%，生化标志物占21%，骨髓受累占21%。在桥接期间，监测主要依赖游离轻链占96%和血清M蛋白占94%，经常使用影像学检查占75%和临床症状评估占67%。

大多数中心在桥接治疗进展后仍会继续进行CAR-T治疗，超过95%继续走向输注。约四成的中心在进展发生时选择暂停并重新评估时机。桥接期间的决策最常反映达到目标血清标志物降低占75%，快速疾病进展信号占73%，治疗相关毒性占54%，影像学改善占52%，较少见的是骨髓浆细胞负荷减少占21%。

产品可获得性在各中心不均衡，cilta-cel报告占60%，ide-cel占38%。值得注意的是，16%表示除临床试验外无法获得，这突显了在欧洲部分地区持续存在的获取瓶颈。大多数中心每年输注10-30名多发性骨髓瘤患者，65%目前未参加专注于桥接治疗的试验或注册研究。

方法的异质性、多发性骨髓瘤特异性前瞻性数据的缺乏以及早期转诊适应症的不断演变，都支持需要建立共识和指导实践的证据。该调查旨在描述当前实践模式、方案选择的理由以及多发性骨髓瘤CAR-T治疗前桥接治疗的感知风险和益处。