FDA受理Bristol Myers Squibb两种CELMoD药物治疗多发性骨髓瘤的新药申请
FDA已受理Bristol Myers Squibb两种CELMoD药物iberdomide和mezigdomide用于复发/难治性多发性骨髓瘤的新药申请。Iberdomide获得优先审评，PDUFA日期为2026年8月17日；mezigdomide的PDUFA日期为2027年5月13日。申请基于3期数据，其中mezigdomide降低疾病进展风险52%。
美国食品药品监督管理局（FDA）已受理百时美施贵宝（Bristol Myers Squibb）旗下两种不同cereblon E3连接酶调节剂（CELMoD）药物的新药申请（NDA），用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤：iberdomide和mezigdomide。Iberdomide已获得突破性疗法认定和优先审评资格，其处方药使用者费用法案（PDUFA）目标行动日期为2026年8月17日。Mezigdomide的PDUFA日期为2027年5月13日。
Iberdomide的申请基于3期EXCALIBER-RRMM试验计划分析中微小残留病（MRD）阴性率的结果，该试验评估了iberdomide联合达雷妥尤单抗和地塞米松（IberDd）对比达雷妥尤单抗、硼替佐米和地塞米松（DVd）的疗效。研究仍在进行中，并继续评估无进展生存期。FDA对iberdomide的审评正在通过Project Orbis进行，允许国际卫生机构同步审评。
Mezigdomide的申请得到了3期SUCCESSOR-2试验阳性数据的支持，该试验显示mezigdomide联合卡非佐米和地塞米松（MeziKd）显著改善了无进展生存期。MeziKd组的中位无进展生存期为18.0个月，而卡非佐米联合地塞米松组为8.3个月（风险比0.48；p<0.0001），代表疾病进展或死亡风险降低52%。MeziKd的安全性特征与既往研究一致。该结果近期在2026年ASCO年会上公布，并发表于《柳叶刀》。
两种药物均为口服CELMoD，旨在调节cereblon以靶向降解Ikaros和Aiolos蛋白，增强骨髓瘤细胞杀伤和免疫刺激。Bristol Myers Squibb是唯一拥有已获批和商业化多发性骨髓瘤蛋白降解剂的公司，这些在研药物代表其蛋白降解平台的下一代产品。