FDA, Bristol Myers Squibb의 두 가지 CELMoD 제제에 대한 다발성 골수종 신약승인신청 수락
FDA가 Bristol Myers Squibb의 재발/불응성 다발성 골수종 치료제인 두 가지 CELMoD 제제 iberdomide와 mezigdomide에 대한 신약승인신청을 수락했다. Iberdomide는 우선심사 대상이며 PDUFA 목표일은 2026년 8월 17일, mezigdomide는 2027년 5월 13일이다. 신청은 mezigdomide의 52% PFS 위험 감소를 포함한 3상 데이터에 기반한다.
미국 식품의약국(FDA)이 Bristol Myers Squibb의 재발 또는 불응성 다발성 골수종 치료를 위한 두 가지 distinct한 cereblon E3 리가제 조절제(CELMoD)인 iberdomide와 mezigdomide에 대한 신약승인신청을 수락했다. Iberdomide는 혁신치료제 지정 및 우선심사를 받았으며, 처방의약품신청자수수료법(PDUFA) 목표 조치일은 2026년 8월 17일이다. Mezigdomide의 PDUFA 날짜는 2027년 5월 13일이다.
Iberdomide의 신청은 iberdomide와 daratumumab 및 dexamethasone 병용요법(IberDd)을 daratumumab, bortezomib, dexamethasone 병용요법(DVd)과 비교 평가한 3상 EXCALIBER-RRMM 임상시험의 최소잔존질환(MRD) 음성률에 대한 계획된 분석 결과에 기반한다. 연구는 진행 중이며 무진행생존기간을 계속 평가하고 있다. FDA의 iberdomide 검토는 Project Orbis 아래 진행되어 국제 보건 당국의 동시 검토를 가능하게 한다.
Mezigdomide의 신청은 mezigdomide와 carfilzomib 및 dexamethasone 병용요법(MeziKd)이 무진행생존기간을 유의하게 개선한 3상 SUCCESSOR-2 임상시험의 긍정적 데이터에 의해 뒷받침된다. MeziKd군의 중앙 PFS는 18.0개월, carfilzomib과 dexamethasone 단독군은 8.3개월이었다(위험비 0.48; p<0.0001). 이는 질병 진행 또는 사망 위험을 52% 감소시킨 것이다. MeziKd의 안전성 프로파일은 이전 연구와 일치했다. 결과는 최근 2026 ASCO 연례 회의에서 발표되었고 The Lancet에 게재되었다.
두 제제 모두 Ikaros 및 Aiolos 단백질의 표적 분해를 위해 cereblon을 조절하도록 설계된 경구용 CELMoD로, 골수종 세포 사멸 및 면역 자극을 강화한다. Bristol Myers Squibb는 다발성 골수종에 대해 승인되고 상용화된 단백질 분해제를 보유한 유일한 회사이며, 이들 연구용 약물은 회사의 단백질 분해 플랫폼의 차세대 제품을 대표한다.