FDA、Bristol Myers Squibbの多発性骨髄腫向け2つのCELMoD剤のNDAを受理
FDAは、Bristol Myers Squibbが再発・難治性多発性骨髄腫向けに開発した2つのCELMoD剤、iberdomideとmezigdomideのNDAを受理した。Iberdomideには優先審査が付与され、PDUFA日は2026年8月17日、mezigdomideは2027年5月13日。第3相試験のデータが裏付けとなっている。
米国食品医薬品局（FDA）は、Bristol Myers Squibbが再発・難治性多発性骨髄腫の治療のために提出した、2つの異なるセレブロンE3リガーゼモジュレーター（CELMoD）剤、iberdomideおよびmezigdomideの新薬承認申請（NDA）を受理した。Iberdomideには画期的治療薬指定および優先審査が付与され、処方薬使用者料金法（PDUFA）の目標日は2026年8月17日である。MezigdomideのPDUFA日は2027年5月13日である。
Iberdomideの申請は、第3相EXCALIBER-RRMM試験における最小残存病変（MRD）陰性率の計画分析結果に基づく。この試験では、iberdomideとdaratumumabおよびdexamethasoneの併用（IberDd）を、daratumumab、bortezomib、dexamethasone併用（DVd）と比較評価している。試験は現在も進行中であり、無増悪生存期間の評価を継続している。Iberdomideの審査はProject Orbisの下で行われ、国際的な保健当局による同時審査が可能となる。
Mezigdomideの申請は、第3相SUCCESSOR-2試験の良好なデータに支えられている。この試験では、mezigdomideとcarfilzomibおよびdexamethasoneの併用（MeziKd）が無増悪生存期間を有意に改善することが示された。MeziKd群の中央PFSは18.0カ月で、carfilzomibとdexamethasone単独群の8.3カ月に対し、ハザード比0.48（p<0.0001）であり、疾患進行または死亡のリスクを52%減少させた。MeziKdの安全性プロファイルは先行試験と一致していた。結果は最近、2026年ASCO年次総会で発表され、The Lancet誌に掲載された。
両剤ともに経口CELMoDであり、セレブロンを調節してIkarosおよびAiolosタンパク質を標的に分解し、骨髄腫細胞の殺傷と免疫刺激を強化するよう設計されている。Bristol Myers Squibbは、多発性骨髄腫に対して承認・商業化されたタンパク質分解薬剤を有する唯一の企業であり、これらの治験薬はそのタンパク質分解プラットフォームの次世代を代表するものである。