Affinia Therapeutics的AFTX-201获FDA快速通道资格与EMA孤儿药资格认定
Affinia Therapeutics的在研基因治疗AFTX-201已获得FDA快速通道资格认定与EMA孤儿药资格认定，用于治疗BAG3相关扩张型心肌病这一罕见遗传性心脏病。该疗法目前在I/II期UPBEAT临床试验中作为一次性静脉输注进行评估，临床前研究显示可提高心脏BAG3蛋白水平并恢复心功能。
Affinia Therapeutics已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的快速通道资格认定（fast track designation，FTD），用于AFTX-201——一款正在研究中、用于治疗Bcl-2相关抗凋亡基因3（Bcl-2-associated athanogene 3，BAG3）相关扩张型心肌病（dilated cardiomyopathy，DCM）的基因药物。欧洲药品管理局（EMA）也已向Affinia授予AFTX-201的孤儿药资格认定（Orphan Drug designation）。
AFTX-201正在成人基因确证BAG3 DCM患者中，作为一次性静脉给药的基因治疗进行评估。该疗法通过公司开发的衣壳递送一段完全人源、全长BAG3转基因（transgene），该衣壳经过工程化设计，可在比AAV9或AAVrh74等基因疗法低5-10倍的剂量下实现对心脏的转导（cardiac transduction）。
目前，该疗法正在BAG3 DCM患者的I/II期UPBEAT临床试验中接受评估。该单臂、开放标签、多中心试验正在评估AFTX-201的药效动力学（pharmacodynamics）、耐受性、安全性以及初步疗效。试验包含剂量探索和剂量扩展阶段。所有受试者均接受一次静脉输注，剂量由临床前数据支持。给药后安全性将监测52周，并进行额外的药效动力学与疗效评估。
该试验设计纳入了临床前概念验证（proof-of-concept）结果与监督措施，包括方案停止规则、中心化安全性审查以及独立的数据安全监测委员会（Data Safety Monitoring Board）。在动物疾病模型中的临床前研究显示，AFTX-201可提高心脏中BAG3蛋白水平，并完全恢复心脏功能。
快速通道资格认定旨在加速用于解决严重疾病中未满足医疗需求的药物开发。获得FTD的项目在研发过程中可更早且更频繁地获得FDA反馈，并可滚动提交上市申请（marketing applications）。如满足相关标准，FDA还可授予加速批准或优先审评，从而可能缩短上市时间。
EMA授予孤儿药资格认定，旨在鼓励开发用于治疗危及生命或长期致残、且在欧盟中患病率低于每10,000人中5人的罕见疾病的药物。该认定可提供多项激励措施，包括方案援助、获得上市许可后10年的市场独占期、费用减免以及其他财务激励。
BAG3 DCM是一种由BAG3基因突变所致的毁灭性遗传性心脏病，可导致患者在年轻时即出现心功能丧失。该疾病在加拿大、欧盟、美国和英国地区影响超过70,000名患者。BAG3（即Bcl2-associated athanogene 3）基因编码一种对心肌细胞正常结构与功能至关重要的蛋白。BAG3 DCM患者携带BAG3基因突变，功能性BAG3蛋白缺乏，导致早发性心力衰竭并快速进展。尽管已有当前标准治疗，仍有近25%的患者需要心脏移植。
2025年10月，Affinia Therapeutics在由New Enterprise Associates领投的C轮融资中筹集了$40m。