Affinia Therapeutics obtient les désignations Fast Track de la FDA et médicament orphelin de l’EMA pour AFTX-201

Affinia Therapeutics a obtenu de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis la désignation fast track (FTD) pour AFTX-201, un médicament de thérapie génique en cours d’évaluation pour le traitement de la cardiomyopathie dilatée (DCM) associée à Bcl-2-associated athanogene 3 (BAG3). L’Agence européenne des médicaments (EMA) a également accordé à Affinia la désignation de médicament orphelin pour AFTX-201.

AFTX-201 est évalué comme une thérapie génique intraveineuse administrée en une seule fois chez des adultes présentant une BAG3 DCM confirmée génétiquement. Le traitement délivre un transgène BAG3 entièrement humain et de pleine longueur au moyen de la capside propriétaire de l’entreprise, conçue pour la transduction cardiaque à des doses 5 à 10 fois inférieures à celles de thérapies géniques telles que AAV9 ou AAVrh74.

Il fait l’objet d’une évaluation dans l’essai clinique de phase I/II UPBEAT chez des patients atteints de BAG3 DCM. Cet essai multicentrique, ouvert, à bras unique, évalue la pharmacodynamie, la tolérance, la sécurité et l’efficacité préliminaire de AFTX-201. Il comprend des phases d’exploration de dose et d’expansion de dose. Tous les participants reçoivent une perfusion intraveineuse unique à une dose étayée par des données précliniques. La sécurité est surveillée pendant 52 semaines après l’administration, avec des évaluations supplémentaires de la pharmacodynamie et de l’efficacité.

La conception de l’essai intègre des résultats précliniques de preuve de concept ainsi que des mesures de supervision, notamment des règles d’arrêt du protocole, des revues centralisées de sécurité et un comité indépendant de surveillance de la sécurité des données. Des études précliniques menées sur un modèle animal de la maladie ont montré que AFTX-201 augmentait les niveaux de protéine BAG3 dans le cœur et restaurait complètement la fonction cardiaque.

La désignation fast track vise à accélérer le développement de médicaments répondant à des besoins médicaux non satisfaits dans des maladies graves. Les programmes bénéficiant d’une FTD reçoivent un retour précoce et fréquent de la FDA au cours du développement et peuvent soumettre les demandes d’autorisation de mise sur le marché de manière continue. Si les critères sont remplis, la FDA peut également accorder une approbation accélérée ou un examen prioritaire, réduisant potentiellement le délai de mise sur le marché.

L’EMA accorde la désignation de médicament orphelin afin d’encourager le développement de médicaments destinés au traitement de maladies rares mettant en jeu le pronostic vital ou entraînant une invalidité chronique, qui touchent moins de 5 personnes sur 10 000 dans l’Union européenne. Cette désignation offre plusieurs incitations, notamment une assistance protocolaire, 10 ans d’exclusivité commerciale après l’autorisation de mise sur le marché, des réductions de frais et d’autres incitations financières.

BAG3 DCM est une maladie cardiaque génétique dévastatrice causée par une mutation du gène BAG3, entraînant une perte de la fonction cardiaque à un jeune âge. La maladie touche plus de 70 000 patients au Canada, dans l’Union européenne, aux États-Unis et au Royaume-Uni. Le gène BAG3, ou Bcl2-associated athanogene 3, code une protéine essentielle à la structure et au fonctionnement normaux des cellules cardiaques. Les patients atteints de BAG3 DCM présentent une mutation du gène BAG3 et un déficit en protéine BAG3 fonctionnelle, ce qui entraîne une insuffisance cardiaque précoce évoluant rapidement. Malgré la prise en charge standard actuelle, près de 25 % des patients nécessitent une transplantation cardiaque.

En octobre 2025, Affinia Therapeutics a levé $40m lors d’un tour de financement de série C, mené par New Enterprise Associates.