Affinia Therapeutics recebe designações Fast Track da FDA e de Medicamento Órfão da EMA para AFTX-201
A Affinia Therapeutics recebeu a designação Fast Track da FDA e a designação de Medicamento Órfão da EMA para AFTX-201, uma terapia gênica investigacional para cardiomiopatia dilatada associada ao gene BAG3. A empresa avalia o tratamento no ensaio de Fase I/II UPBEAT como infusão intravenosa de dose única em adultos com BAG3 DCM confirmada geneticamente.
Affinia Therapeutics recebeu a designação Fast Track (FTD) da US Food and Drug Administration (FDA) para AFTX-201, um medicamento genético em investigação para o tratamento da cardiomiopatia dilatada (DCM) associada à Bcl-2-associated athanogene 3 (BAG3). A European Medicines Agency (EMA) também concedeu à Affinia a designação de Medicamento Órfão para AFTX-201.
AFTX-201 está sendo avaliada como uma terapia gênica intravenosa de dose única em adultos com BAG3 DCM confirmada geneticamente. A terapia entrega um transgene BAG3 totalmente humano, de comprimento completo, usando o capsídeo da empresa, projetado para transdução cardíaca em doses cinco a dez vezes menores do que as doses de terapias gênicas como AAV9 ou AAVrh74.
Ela está em avaliação no ensaio clínico (clinical trial) de Fase I/II UPBEAT em pacientes com BAG3 DCM. O estudo, de braço único, aberto e multicêntrico, avalia a farmacodinâmica, a tolerabilidade, a segurança e a eficácia preliminar de AFTX-201. Ele tem fases de exploração de dose e expansão de dose. Todos os participantes recebem uma única infusão intravenosa em uma dose sustentada por dados pré-clínicos. A segurança é monitorada por 52 semanas após a administração, com avaliações adicionais de farmacodinâmica e eficácia.
O desenho do estudo incorpora achados pré-clínicos de prova de conceito e medidas de supervisão, incluindo regras de interrupção do protocolo, revisões centrais de segurança e um Comitê Independente de Monitoramento de Segurança de Dados. Estudos pré-clínicos em um modelo animal de doença demonstraram que AFTX-201 aumentou os níveis da proteína BAG3 no coração e restaurou completamente a função cardíaca.
A designação Fast Track visa acelerar medicamentos que atendam a necessidades médicas não atendidas em condições graves. Programas que recebem FTD obtêm retorno precoce e frequente da FDA durante o desenvolvimento e podem submeter pedidos de registro de forma contínua (rolling basis). Se os critérios forem atendidos, a FDA também pode conceder aprovação acelerada ou revisão prioritária, potencialmente reduzindo o tempo até a chegada ao mercado.
A EMA concede a designação de Medicamento Órfão para incentivar o desenvolvimento de medicamentos destinados ao tratamento de condições raras com risco de vida ou cronicamente debilitantes que afetem menos de 5 em 10.000 indivíduos na União Europeia. Essa designação oferece diversos incentivos, incluindo assistência de protocolo, 10 anos de exclusividade de mercado após a autorização de comercialização, reduções de taxas e outros incentivos financeiros.
BAG3 DCM é uma doença cardíaca genética devastadora causada por uma mutação no gene BAG3, resultando em perda da função cardíaca em idade jovem. A doença afeta mais de 70.000 pacientes nas regiões do Canadá, E.U., U.S. e U.K. O gene BAG3, ou Bcl2-associated athanogene 3, codifica uma proteína que é crítica para a estrutura e a função normais das células cardíacas. Pacientes com BAG3 DCM apresentam uma mutação no gene BAG3 e uma deficiência de proteína BAG3 funcional, resultando em insuficiência cardíaca de início precoce que progride rapidamente. Apesar do padrão de tratamento atual, quase 25% dos pacientes precisam de um transplante cardíaco.
Em outubro de 2025, a Affinia Therapeutics captou US$ 40m em uma rodada de financiamento Série C, liderada pela New Enterprise Associates.