FDA 提议为定制化罕见病疗法开辟新审批路径
FDA 提议建立一种新的“合理解制”路径，允许通过极少数患者测试来批准定制化罕见病疗法。此举旨在鼓励基因编辑等前沿技术的商业化应用，打破传统审批系统对罕见病药物开发的束缚。
美国联邦卫生官员近日提出一项提案，旨在推动针对难治性疾病（包括制药行业长期认为无利可图的罕见遗传病）的定制化疗法开发。如果这些初步指南得到实施，FDA 将为这类仅在少数患者中测试过的“定制”疗法创建一个名为“合理解制”（plausible mechanism）的新审批路径。
该路径特别提到了基因编辑技术，但也适用于其他药物和疗法。这标志着罕见病患者、倡导者和研究人员长期以来寻求的转变，因为这些疾病往往不符合制药行业的商业模式或 FDA 传统的药物审批系统。与现有的“同情使用”（compassionate use）制度不同，新路径将允许公司将这些实验性疗法商业化，而“同情使用”制度严格禁止研究人员从中获利。
所谓“合理解制”，是指监管机构要求实验性疗法必须针对已知且被充分理解的病情，并且有理由认为该疗法能作用于疾病底层的遗传或细胞生物学。研究人员还必须确认疗法成功靶向了患者的遗传或生物学异常。这一举措旨在消除障碍并行使监管灵活性，以鼓励科学进步，并为罕见病患者提供更多治愈手段。