Affinia Therapeutics obtiene las designaciones Fast Track de la FDA y de medicamento huérfano de la EMA para AFTX-201

Affinia Therapeutics ha recibido la designación Fast Track (FTD) de la US Food and Drug Administration (FDA) para AFTX-201, un medicamento genético en investigación para el tratamiento de la miocardiopatía dilatada (DCM) asociada a Bcl-2-associated athanogene 3 (BAG3). La European Medicines Agency (EMA) también ha concedido a Affinia la designación de medicamento huérfano para AFTX-201.

AFTX-201 se está evaluando como una terapia génica intravenosa de administración única en adultos con BAG3 DCM confirmada genéticamente. La terapia administra un transgén BAG3 totalmente humano y de longitud completa utilizando la cápside de la compañía, diseñada para la transducción cardíaca a dosis de cinco a diez veces más bajas que las dosis de terapias génicas como AAV9 o AAVrh74.

Se encuentra en evaluación en el ensayo clínico de fase I/II UPBEAT en pacientes con BAG3 DCM. El ensayo, de un solo brazo, abierto y multicéntrico, evalúa la farmacodinámica, la tolerabilidad, la seguridad y la eficacia preliminar de AFTX-201. Incluye fases de exploración de dosis y de expansión de dosis. Todos los participantes reciben una única infusión intravenosa a una dosis respaldada por datos preclínicos. La seguridad se monitoriza durante 52 semanas tras la administración, con evaluaciones adicionales de farmacodinámica y eficacia.

El diseño del ensayo incorpora hallazgos preclínicos de prueba de concepto y medidas de supervisión, incluidas reglas de detención del protocolo, revisiones centrales de seguridad y un Data Safety Monitoring Board independiente. Los estudios preclínicos en un modelo animal de enfermedad demostraron que AFTX-201 aumentó los niveles de proteína BAG3 en el corazón y restauró por completo la función cardíaca.

La designación Fast Track tiene como objetivo acelerar el desarrollo de medicamentos que abordan necesidades médicas no cubiertas en enfermedades graves. Los programas a los que se concede la FTD reciben comentarios tempranos y frecuentes de la FDA durante el desarrollo y pueden presentar solicitudes de comercialización de manera continua. Si se cumplen los criterios, la FDA también puede otorgar aprobación acelerada o revisión prioritaria, lo que podría reducir el tiempo hasta la comercialización.

La EMA concede la designación de medicamento huérfano para fomentar el desarrollo de medicamentos destinados al tratamiento de enfermedades raras potencialmente mortales o crónicamente debilitantes que afectan a menos de 5 de cada 10.000 personas en la Unión Europea. Esta designación ofrece varios incentivos, entre ellos asistencia de protocolo, 10 años de exclusividad de mercado tras la autorización de comercialización, reducciones de tasas y otros incentivos financieros.

BAG3 DCM es una devastadora enfermedad cardíaca genética causada por una mutación en el gen BAG3 y que provoca pérdida de la función cardíaca a una edad temprana. La enfermedad afecta a más de 70.000 pacientes en las regiones de Canadá, E.U., U.S. y U.K. El gen BAG3, o Bcl2-associated athanogene 3, codifica una proteína que es crítica para la estructura y la función normales de las células cardíacas. Los pacientes con BAG3 DCM presentan una mutación en el gen BAG3 y una deficiencia de proteína BAG3 funcional, lo que conduce a una insuficiencia cardíaca de inicio temprano que progresa rápidamente. A pesar del estándar de atención actual, casi el 25% de los pacientes requiere un trasplante de corazón.

En octubre de 2025, Affinia Therapeutics recaudó $40m en una ronda de financiación Serie C, liderada por New Enterprise Associates.