Garetosmab, da Regeneron, recebe Revisão Prioritária da FDA para doença óssea rara FOP
A FDA aceitou para Revisão Prioritária o Biologics License Application da Regeneron para garetosmab no tratamento de adultos com fibrodysplasia ossificans progressiva, com data-alvo de decisão em agosto de 2026. O pedido é apoiado por dados do estudo de Fase 3 OPTIMA.
A U.S. Food and Drug Administration aceitou, sob Revisão Prioritária, o Biologics License Application para garetosmab para o tratamento de adultos com fibrodysplasia ossificans progressiva. A data-alvo para a decisão da FDA é agosto de 2026.
Garetosmab é um anticorpo monoclonal que bloqueia a Activin A, uma proteína identificada como crítica no desenvolvimento de lesões de ossificação heterotópica em pessoas com FOP. Se aprovado, garetosmab seria o primeiro e único tratamento disponível com evidências de reduzir o número e o volume de novas lesões ósseas heterotópicas em adultos com FOP.
O BLA é respaldado por resultados positivos de Fase 3 do OPTIMA, que mostraram grandes reduções em novas lesões ósseas heterotópicas e no volume em comparação com placebo. O estudo de Fase 3 OPTIMA demonstrou redução de 94% em novas lesões de HO na dose de 3 mg/kg e redução de 90% em novas lesões de HO na dose de 10 mg/kg. O estudo também mostrou redução superior a 99% no volume total médio de novas lesões de HO.
O perfil de segurança mostrou reações adversas comuns, incluindo epistaxe e aumento do crescimento de pelos. Reações adversas frequentes ocorrendo em 30% ou mais dos pacientes incluíram epistaxe, hipertricose, abscesso e acne. Eventos adversos graves emergentes do tratamento foram relatados em 3 pacientes tratados com garetosmab.
A FOP é uma doença genética implacável e ultrarrara em que músculos, tendões, ligamentos e outros tecidos conjuntivos são progressivamente infiltrados por formação óssea anormal, um processo conhecido como HO, que resulta em disfunção significativa dessas estruturas e deformidade esquelética. A HO da mandíbula, coluna, quadril e caixa torácica pode dificultar falar, comer, andar ou respirar, levando à perda de peso. Aproximadamente 900 pacientes têm diagnóstico de FOP no mundo.