BLA de garetosmab da Regeneron para FOP é aceita pela FDA com Priority Review
A Regeneron informou que a FDA aceitou o BLA de garetosmab para FOP e concedeu Priority Review, com decisão prevista até agosto de 2026. Dados do estudo de Fase 3 OPTIMA mostraram reduções substanciais de lesões ósseas em comparação com placebo.
A Regeneron Pharmaceuticals anunciou que seu Biologics License Application (BLA) para garetosmab, um tratamento para fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP), foi aceito pela U.S. Food and Drug Administration e recebeu Priority Review. A decisão da FDA é esperada até agosto de 2026. Garetosmab é um anticorpo monoclonal que tem como alvo um distúrbio genético ultrarraro sem terapias aprovadas.
A submissão do BLA é apoiada por dados do estudo de Fase 3 OPTIMA em pacientes adultos. Os resultados reportados ao longo de 56 semanas incluíram:
- Uma redução de 90% a 94% em novas lesões ósseas versus placebo.
- Uma redução de 99% no volume total de formação óssea anormal em uma análise post-hoc.
Ao neutralizar Activin A — uma proteína central para o crescimento ósseo na FOP —, garetosmab aborda a causa raiz da doença. A FOP normalmente leva a perda grave de mobilidade, e o artigo afirma uma idade mediana de sobrevida de 56 anos.
A Regeneron afirmou que pretende iniciar o estudo OPTIMA 2 mais tarde em 2026 para avaliar segurança e eficácia em populações pediátrica e adolescente. A condição afeta aproximadamente 1.000 pessoas nos EUA e na Europa.
Em 25 de fevereiro de 2026, a Regeneron fechou com alta de 1,57%. A ação foi negociada com um volume de US$ 0,59 bilhão, ficando em 207º lugar em atividade de negociação naquele dia.