Mesoblast e Satellos avançam em estudos de tratamento para distrofia muscular de Duchenne
A Mesoblast recebeu autorização do FDA para iniciar um estudo registracional de remestemcel-L-rknd em crianças com DMD, enquanto a Satellos começou a administrar doses no estudo de Fase 2 BASECAMP de SAT-3247. Os estudos incluem crianças de 5 a 9 anos e meninos ambulatórios de 7 a 9 anos, respectivamente.
Mesoblast recebeu autorização da U.S. Food and Drug Administration para iniciar um estudo clínico registracional de remestemcel-L-rknd em crianças com distrofia muscular de Duchenne, e a administração de doses começou em um estudo de Fase 2 de SAT-3247 em meninos com a doença. O estudo da Mesoblast pretende incluir 76 crianças de 5 a 9 anos, enquanto o estudo BASECAMP de SAT-3247 pretende incluir 51 meninos de 7 a 9 anos que conseguem caminhar.
A Mesoblast informou que os participantes de seu estudo serão designados aleatoriamente para receber infusões da terapia celular experimental ou placebo sete vezes ao longo de nove meses. O principal objetivo do estudo é determinar se a terapia celular melhora o desempenho no teste de levantar-se, uma medida padrão da função motora. O estudo será desenhado como registracional, o que significa que, se os resultados forem positivos, a Mesoblast espera usar os achados como base para solicitar a aprovação da terapia junto ao FDA.
A autorização do FDA para o estudo em DMD baseou-se em parte em dados de segurança que mostraram que a terapia foi, em geral, bem tolerada em crianças com doença do enxerto contra o hospedeiro. A decisão do FDA também levou em conta dados pré-clínicos que indicaram eficácia em modelos de DMD. Remestemcel-L-rknd contém células estromais mesenquimais derivadas da medula óssea de doadores saudáveis e é aprovado pelo FDA sob o nome Ryoncil para crianças a partir de 2 meses de idade com doença aguda do enxerto contra o hospedeiro de difícil tratamento. A Mesoblast afirmou que colaborará com o grupo de advocacy Parent Project Muscular Dystrophy para ajudar a identificar participantes para o estudo.
No estudo BASECAMP separado, os participantes serão designados aleatoriamente para tomar SAT-3247 em uma de duas doses, 60 ou 120 mg, ou placebo, diariamente por cerca de três meses. Os principais objetivos do estudo são avaliar a segurança e a tolerabilidade de SAT-3247 e analisar o efeito da terapia sobre a força muscular, medida por dinamometria. A empresa afirmou que o estudo foi desenhado para ser pivotal, o que significa que resultados positivos podem embasar pedidos de aprovação regulatória para SAT-3247.
Pacientes que receberam tratamentos como exon skippers, corticosteroides, Duvyzat e Elevidys podem ser elegíveis para o BASECAMP. O estudo incluirá centros em vários países, e alguns centros nos EUA já começaram o recrutamento. SAT-3247 tem como objetivo restaurar a capacidade das células-tronco musculares de produzir novo tecido muscular saudável.
A Satellos conduziu anteriormente um estudo de Fase 1 que testou SAT-3247 em cinco adultos com DMD com 20 anos ou mais, todos com doença relativamente avançada no início do estudo. Os resultados indicaram que a terapia levou a melhorias significativas na função muscular, principalmente um aumento de aproximadamente o dobro na força de preensão dos pacientes. Um estudo de longo prazo está agora em andamento para coletar dados adicionais sobre o uso da terapia nesses adultos.