Opus Genetics relata avanços no pipeline de terapia gênica; Ultragenyx anuncia reestruturação

Opus Genetics anunciou dados clínicos iniciais positivos de seus programas de terapia gênica para doenças retinianas hereditárias e divulgou resultados financeiros do ano encerrado em 31 de dezembro de 2025. A FDA definiu a data de ação PDUFA em 17 de outubro de 2026 para a Phentolamine Ophthalmic Solution 0.75% da empresa para o tratamento da presbiopia.

O programa de terapia gênica OPGx-BEST1 da empresa para doença retiniana hereditária relacionada ao BEST1 apresentou dados iniciais favoráveis de segurança e eficácia inicial. Dados iniciais positivos de três meses do primeiro participante do ensaio de Fase 1/2 (BIRD-1) demonstraram que OPGx-BEST1 foi bem tolerado, sem inflamação ocular, sem eventos adversos oculares ou relacionados ao tratamento e sem toxicidades limitantes de dose observadas até o momento. Foram observados sinais precoces de melhora da visão funcional, incluindo um ganho equivalente a 12 letras na Best Corrected Visual Acuity (BCVA) no olho do estudo tratado. Observou-se melhora estrutural na espessura do subcampo central (CST), com uma redução de 23% no olho do estudo. A resolução de fluido intrarretiniano também foi observada já em 1 mês em áreas com menor atrofia. Os resultados de três meses de toda a Coorte 1 são esperados para meados de 2026.

O recrutamento segue em andamento em vários centros nos EUA, com dois participantes tratados até o momento no ensaio de Fase 1/2, que inclui pacientes com formas dominante e recessiva da doença de BEST.

No programa de terapia gênica OPGx-LCA5 para Amaurose Congênita de Leber, o recrutamento está em andamento, com vários participantes inscritos até o momento em um período de run-in para o estudo pivotal de Fase 3, cujo objetivo é incluir apenas oito participantes em um estudo de braço único, com duração de 12 meses, utilizando um desenho adaptativo. A dosagem com OPGx-LCA5 é esperada para o segundo semestre de 2026. Espera-se que um pedido seja submetido no 1º trimestre de 2026 para o processo de revisão de Rare Disease Evidence Principles (RDEP) junto à FDA, concebido para proporcionar maior rapidez e previsibilidade na avaliação de terapias destinadas a tratar doenças raras com populações de pacientes muito pequenas, com significativa necessidade médica não atendida e impulsionadas por um defeito genético conhecido. A apresentação de dados de seis meses da coorte pediátrica de Fase 1/2 é esperada na conferência da Association for Research in Vision and Ophthalmology (ARVO) em maio de 2026.

A Opus obteve financiamento do Healthcare Research and Innovation Fund de Abu Dhabi para conduzir um ensaio clínico avaliando OPGx-MERTK para retinose pigmentar relacionada ao MERTK, uma doença retiniana hereditária rara que causa perda progressiva da visão e eventual cegueira. As atividades de desenvolvimento clínico estão em andamento. O trabalho pré-clínico segue em andamento para o amplo pipeline da Opus em doenças retinianas hereditárias relacionadas a mutações genéticas em RHO, CNGB1, RDH12-LCA e NMNAT1, com um a dois programas planejados para entrar em testes clínicos ainda este ano.

A FDA aceitou a supplemental New Drug Application (sNDA) da empresa para Phentolamine Ophthalmic Solution 0.75% para o tratamento da presbiopia e definiu a data de ação PDUFA em 17 de outubro de 2026. O LYNX-3, o segundo ensaio pivotal de Fase 3 em participantes queratorrefrativos com perturbações visuais em condições mesópicas de baixo contraste (perturbações em luz fraca), está em andamento, com resultados principais esperados para o primeiro semestre de 2026.

Espera-se que o financiamento de investidores de destaque no setor de saúde estenda o caixa da Opus até 2028.

Separadamente, a Ultragenyx Pharmaceutical Inc. divulgou resultados financeiros do trimestre e do ano encerrados em 31 de dezembro de 2025. A empresa reportou US$ 207 milhões em receita total no quarto trimestre de 2025, o que representa crescimento de 25% em comparação com o mesmo período de 2024. A receita total do ano encerrado em 31 de dezembro de 2025 foi de US$ 673 milhões, o que representa crescimento de 20% em comparação com o ano anterior.

A receita de Crysvita no quarto trimestre de 2025 foi de US$ 145 milhões, incluindo vendas de produto de US$ 40 milhões na América Latina e Türkiye. No ano completo de 2025, a receita de Crysvita foi de US$ 481 milhões, o que representa crescimento de 17% em relação ao ano anterior. Isso inclui vendas de produto de US$ 177 milhões na América Latina e Türkiye, o que representa crescimento de 31% em relação ao ano anterior.

A receita de Dojolvi no quarto trimestre de 2025 foi de US$ 32 milhões. A receita de Dojolvi em 2025 foi de US$ 96 milhões, o que representa crescimento de 9% em comparação com o ano anterior. A receita de Evkeeza no quarto trimestre de 2025 foi de US$ 17 milhões. A receita de Evkeeza em 2025 foi de US$ 59 milhões, o que representa crescimento de 84% em comparação com o ano anterior, à medida que a demanda continua a se consolidar após os lançamentos nos territórios da empresa fora dos Estados Unidos. A receita de Mepsevii no quarto trimestre de 2025 foi de US$ 13 milhões, e a receita do ano completo de 2025 foi de US$ 37 milhões.

As despesas operacionais totais no quarto trimestre de 2025 foram de US$ 321 milhões. As despesas operacionais totais do ano encerrado em 31 de dezembro de 2025 foram de US$ 1,2 bilhão, incluindo US$ 153 milhões de remuneração baseada em ações não caixa. As despesas de pesquisa e desenvolvimento no ano foram de US$ 750 milhões, e as despesas de vendas, gerais e administrativas foram de US$ 349 milhões.

O prejuízo líquido no quarto trimestre de 2025 foi de US$ 129 milhões, ou US$ 1,29 por ação (básica e diluída), em comparação com um prejuízo líquido no quarto trimestre de 2024 de US$ 133 milhões, ou US$ 1,39 por ação (básica e diluída). O prejuízo líquido do ano encerrado em 31 de dezembro de 2025 foi de US$ 575 milhões, ou US$ 5,83 por ação (básica e diluída), em comparação com um prejuízo líquido no ano anterior de US$ 569 milhões, ou US$ 6,29 por ação (básica e diluída).

Caixa, equivalentes de caixa e títulos negociáveis somavam US$ 737 milhões em 31 de dezembro de 2025. No ano encerrado em 31 de dezembro de 2025, o caixa líquido utilizado nas operações foi de US$ 466 milhões.

A Ultragenyx anunciou que a receita total de 2026 dos produtos atuais deve ficar entre US$ 730 milhões e US$ 760 milhões. A empresa iniciou um plano de reestruturação estratégica para reduzir significativamente e direcionar despesas e quadro de pessoal, reiterando um caminho para a lucratividade em 2027. A empresa afirmou que os catalisadores de 2026 incluem duas aprovações potenciais e dados pivotais de Fase 3 esperados do estudo Aspire de Fase 3 do GTX-102 para síndrome de Angelman.

Em 29 de dezembro de 2025, a Ultragenyx anunciou que tanto seus estudos de Fase III Orbit quanto Cosmic não alcançaram significância estatística nos desfechos primários de redução da taxa anualizada de fraturas clínicas em comparação com placebo ou bisfosfonatos, respectivamente. A empresa atribuiu o fracasso do estudo a uma baixa taxa de fraturas no grupo placebo do Orbit e a uma tendência que ficou aquém da significância estatística no Cosmic. Em 9 de julho de 2025, a Ultragenyx havia revelado que o estudo de Fase III Orbit não alcançou significância estatística na segunda análise interina e que os estudos de Fase III Orbit e Cosmic avançariam para a análise final.