Opus Genetics meldet Fortschritte in der Gentherapie-Pipeline; Ultragenyx kündigt Restrukturierung an

Opus Genetics gab positive frühe klinische Daten aus seinen Gentherapieprogrammen für erbliche Netzhauterkrankungen bekannt und veröffentlichte die Finanzergebnisse für das am 31. Dezember 2025 beendete Geschäftsjahr. Die FDA legte für die Phentolamine Ophthalmic Solution 0.75% des Unternehmens zur Behandlung der Presbyopie ein PDUFA-Aktionsdatum auf den 17. Oktober 2026 fest.

Das OPGx-BEST1-Gentherapieprogramm des Unternehmens für BEST1-assoziierte erbliche Netzhauterkrankungen zeigte günstige frühe Sicherheits- und erste Wirksamkeitsdaten. Positive initiale 3‑Monats-Daten des ersten Teilnehmenden der Phase‑1/2-Studie (BIRD-1) zeigten, dass OPGx-BEST1 gut vertragen wurde, ohne okulare Entzündung, ohne okulare oder therapiebedingte unerwünschte Ereignisse und ohne bislang beobachtete dosislimitierende Toxizitäten. Es wurden frühe Signale einer Verbesserung der Sehfunktion beobachtet, darunter ein umgerechnetem Gewinn von 12 Buchstaben in der Best Corrected Visual Acuity (BCVA) im behandelten Studienauge. Eine strukturelle Verbesserung der central subfield thickness (CST) wurde mit einer Abnahme um 23% im Studienauge beobachtet. Eine Rückbildung intraretinaler Flüssigkeit wurde zudem bereits nach 1 Monat in Arealen mit geringerer Atrophie gesehen. 3‑Monats-Ergebnisse der gesamten Kohorte 1 werden Mitte 2026 erwartet.

Die Rekrutierung läuft an mehreren US-Standorten; in der Phase‑1/2-Studie, die Patientinnen und Patienten mit sowohl dominanten als auch rezessiven Formen der BEST-Erkrankung einschließt, wurden bislang zwei Teilnehmende behandelt.

Für das OPGx-LCA5-Gentherapieprogramm bei Leber Congenital Amaurosis läuft die Rekrutierung weiter; bislang wurden mehrere Teilnehmende in eine Run-in-Phase für die zulassungsrelevante Phase‑3-Studie aufgenommen. Diese soll in einem einarmigen, 12‑monatigen Studiendesign mit adaptivem Design mit nur acht Teilnehmenden auskommen. Die Dosierung mit OPGx-LCA5 wird in der zweiten Hälfte des Jahres 2026 erwartet. Für Q1 2026 wird die Einreichung eines Antrags auf das Rare Disease Evidence Principles (RDEP)-Überprüfungsverfahren der FDA erwartet, das eine höhere Geschwindigkeit und Vorhersehbarkeit bei der Prüfung von Therapien zur Behandlung seltener Erkrankungen mit sehr kleinen Patientenkollektiven, hohem ungedecktem medizinischem Bedarf und einem bekannten genetischen Defekt ermöglichen soll. Die Präsentation von 6‑Monats-Daten der pädiatrischen Phase‑1/2-Kohorte wird auf der Konferenz der Association for Research in Vision and Ophthalmology (ARVO) im Mai 2026 erwartet.

Opus sicherte sich eine Finanzierung aus dem Healthcare Research and Innovation Fund von Abu Dhabi zur Durchführung einer klinischen Studie zur Untersuchung von OPGx-MERTK bei MERTK-assoziierter Retinitis pigmentosa, einer seltenen erblichen Netzhauterkrankung, die zu progredientem Sehverlust und letztlich zur Erblindung führt. Aktivitäten zur klinischen Entwicklung laufen. Präklinische Arbeiten laufen zudem für die breite Pipeline von Opus bei erblichen Netzhauterkrankungen im Zusammenhang mit genetischen Mutationen in RHO, CNGB1, RDH12-LCA und NMNAT1; ein bis zwei Programme sollen in diesem Jahr in die klinische Prüfung überführt werden.

Die FDA akzeptierte den ergänzenden New Drug Application (sNDA)-Antrag des Unternehmens für Phentolamine Ophthalmic Solution 0.75% zur Behandlung der Presbyopie und legte ein PDUFA-Aktionsdatum auf den 17. Oktober 2026 fest. LYNX-3, die zweite zulassungsrelevante Phase‑3-Studie bei keratorefraktiven Teilnehmenden mit Sehstörungen unter mesopischen Bedingungen mit geringem Kontrast (Störungen bei gedämpftem Licht), läuft; Topline-Ergebnisse werden in der ersten Hälfte 2026 erwartet.

Die Finanzierung durch namhafte Healthcare-Investoren soll die Liquiditätsreichweite von Opus bis ins Jahr 2028 verlängern.

Separat berichtete Ultragenyx Pharmaceutical Inc. über Finanzergebnisse für das Quartal und das am 31. Dezember 2025 beendete Geschäftsjahr. Das Unternehmen meldete für das vierte Quartal 2025 einen Gesamtumsatz von 207 Millionen US‑Dollar, was einem Wachstum von 25% gegenüber dem gleichen Zeitraum 2024 entspricht. Der Gesamtumsatz für das am 31. Dezember 2025 beendete Jahr lag bei 673 Millionen US‑Dollar, was einem Wachstum von 20% gegenüber dem Vorjahr entspricht.

Der Umsatz mit Crysvita betrug im vierten Quartal 2025 145 Millionen US‑Dollar, einschließlich Produktverkäufen von 40 Millionen US‑Dollar aus Lateinamerika und der Türkiye. Der Crysvita-Umsatz im Gesamtjahr 2025 lag bei 481 Millionen US‑Dollar, was einem Wachstum von 17% gegenüber dem Vorjahr entspricht. Darin enthalten sind Produktverkäufe von 177 Millionen US‑Dollar aus Lateinamerika und der Türkiye, was einem Wachstum von 31% gegenüber dem Vorjahr entspricht.

Der Umsatz mit Dojolvi betrug im vierten Quartal 2025 32 Millionen US‑Dollar. Der Dojolvi-Umsatz 2025 lag bei 96 Millionen US‑Dollar, was einem Wachstum von 9% gegenüber dem Vorjahr entspricht. Der Umsatz mit Evkeeza betrug im vierten Quartal 2025 17 Millionen US‑Dollar. Der Evkeeza-Umsatz 2025 lag bei 59 Millionen US‑Dollar, was einem Wachstum von 84% gegenüber dem Vorjahr entspricht, da die Nachfrage nach Markteinführungen in den Territorien des Unternehmens außerhalb der Vereinigten Staaten weiter zunimmt. Der Umsatz mit Mepsevii betrug im vierten Quartal 2025 13 Millionen US‑Dollar, und der Umsatz im Gesamtjahr 2025 lag bei 37 Millionen US‑Dollar.

Die gesamten Betriebsausgaben im vierten Quartal 2025 betrugen 321 Millionen US‑Dollar. Die gesamten Betriebsausgaben für das am 31. Dezember 2025 beendete Jahr lagen bei 1,2 Milliarden US‑Dollar, einschließlich 153 Millionen US‑Dollar nicht zahlungswirksamer, aktienbasierter Vergütung. Die Forschungs- und Entwicklungsausgaben betrugen im Jahr 750 Millionen US‑Dollar, die Vertriebs-, allgemeinen und Verwaltungsaufwendungen 349 Millionen US‑Dollar.

Der Nettoverlust im vierten Quartal 2025 betrug 129 Millionen US‑Dollar bzw. 1,29 US‑Dollar je Aktie (unverwässert und verwässert), verglichen mit einem Nettoverlust im vierten Quartal 2024 von 133 Millionen US‑Dollar bzw. 1,39 US‑Dollar je Aktie (unverwässert und verwässert). Der Nettoverlust für das am 31. Dezember 2025 beendete Jahr betrug 575 Millionen US‑Dollar bzw. 5,83 US‑Dollar je Aktie (unverwässert und verwässert), verglichen mit einem Nettoverlust im Vorjahr von 569 Millionen US‑Dollar bzw. 6,29 US‑Dollar je Aktie (unverwässert und verwässert).

Liquide Mittel, Zahlungsmitteläquivalente und marktfähige Wertpapiere beliefen sich zum 31. Dezember 2025 auf 737 Millionen US‑Dollar. Im am 31. Dezember 2025 beendeten Jahr betrug der Netto-Mittelabfluss aus betrieblicher Tätigkeit 466 Millionen US‑Dollar.

Ultragenyx gab bekannt, dass der Gesamtumsatz aus aktuellen Produkten im Jahr 2026 voraussichtlich zwischen 730 Millionen und 760 Millionen US‑Dollar liegen wird. Das Unternehmen leitete einen strategischen Restrukturierungsplan ein, um Ausgaben und Personalbestand deutlich zu reduzieren und zu fokussieren, und bekräftigte den Weg zur Profitabilität im Jahr 2027. Das Unternehmen erklärte, dass zu den Katalysatoren 2026 zwei potenzielle Zulassungen sowie erwartete zulassungsrelevante Phase‑3-Daten aus der GTX-102-Phase‑3-Aspire-Studie bei Angelman-Syndrom gehören.

Am 29. Dezember 2025 gab Ultragenyx bekannt, dass sowohl die Phase‑III-Orbit- als auch die Cosmic-Studie die statistische Signifikanz gegenüber den primären Endpunkten—Reduktion der annualisierten klinischen Frakturrate im Vergleich zu Placebo bzw. Bisphosphonaten—nicht erreicht hatten. Das Unternehmen führte das Studienversagen auf eine niedrige Frakturrate in der Placebogruppe von Orbit sowie auf einen Trend zurück, der in Cosmic knapp unter der statistischen Signifikanz blieb. Am 9. Juli 2025 hatte Ultragenyx mitgeteilt, dass die Phase‑III-Orbit-Studie in der zweiten Interimsanalyse die statistische Signifikanz nicht erreicht habe und dass die Phase‑III-Orbit- und Cosmic-Studien in Richtung finaler Analyse fortgeführt würden.