Ultragenyx divulga dados positivos de longo prazo da terapia gênica UX111 na síndrome de Sanfilippo tipo A
A Ultragenyx Pharmaceutical anunciou dados clínicos positivos de longo prazo para a terapia gênica UX111 na síndrome de Sanfilippo tipo A, com até 8.5 anos de acompanhamento mostrando reduções sustentadas de biomarcadores e melhorias funcionais. A empresa reapresentou seu BLA à FDA dos EUA em janeiro de 2026.
Em 3 de fevereiro, a Ultragenyx Pharmaceutical anunciou dados positivos de longo prazo para UX111, que é uma terapia gênica AAV9 em investigação para a síndrome de Sanfilippo tipo A (MPS IIIA). Isso demonstra reduções sustentadas de heparam sulfato no líquido cefalorraquidiano (CSF-HS) e melhorias significativas na função clínica.
Com até 8.5 anos de acompanhamento, o estudo mostrou que as crianças tratadas alcançaram uma redução mediana de 63.98% no CSF-HS e apresentaram uma separação sem precedentes em relação aos dados de história natural, especificamente no que diz respeito a habilidades cognitivas, de comunicação e motoras.
Pacientes mais jovens e aqueles em estágios mais precoces da doença apresentaram os efeitos de tratamento mais robustos, enquanto crianças mais velhas mantiveram habilidades funcionais críticas, como comunicação verbal e deambulação independente, muito além da idade típica de declínio observada em pares não tratados. O perfil de segurança do UX111 permanece favorável e bem tolerado.
Após esses resultados encorajadores, a Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ:RARE) reapresentou seu BLA à FDA dos EUA em janeiro de 2026, buscando aprovação acelerada para UX111. A submissão inclui os dados funcionais e de biomarcadores mais recentes de longo prazo para apoiar o benefício clínico da terapia gênica em diferentes idades de pacientes e gravidades da doença. A empresa prevê um período de revisão de até seis meses conforme as diretrizes da FDA, com uma data de ação do PDUFA esperada no T3 de 2026.
A Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ:RARE) é uma empresa biofarmacêutica que identifica, adquire, desenvolve e comercializa novos produtos para o tratamento de doenças genéticas raras e ultrarraras na América do Norte, América Latina, Europa, Oriente Médio, África e Ásia-Pacífico.