Ultragenyx recebe Carta de Resposta Incompleta da FDA para a terapia gênica UX111 e anuncia reestruturação

Ultragenyx Pharmaceutical recebeu uma Carta de Resposta Incompleta (Incomplete Response Letter, IRL) da U.S. Food and Drug Administration sobre seu pedido de comercialização reapresentado para a terapia gênica UX111 (rebisufligene etisparvovec) AAV9 para síndrome de Sanfilippo tipo A (MPS IIIA). A IRL solicita documentação adicional de suporte relacionada às suas respostas de CMC (Chemistry, Manufacturing and Controls) à CRL, que a empresa fornecerá em uma nova reapresentação.

A empresa havia reapresentado à FDA seu Biologics License Application para UX111, marcando um passo regulatório importante. A reapresentação inclui dados clínicos ampliados que mostram benefícios neurológicos sustentados e melhora de biomarcadores, além de um perfil de segurança adequado para a síndrome de Sanfilippo tipo A, que não possui terapias aprovadas. Dados de longo prazo do UX111 em crianças com síndrome de Sanfilippo Tipo A mostraram reduções sustentadas de biomarcadores e melhorias funcionais.

A Ultragenyx informou receita no quarto trimestre de $207 milhões, ante $165 milhões um ano antes, superando o consenso de $196,97 milhões. A empresa reportou prejuízo no quarto trimestre de $1,29 por ação, abaixo do consenso de $1,14. A receita de Crysvita foi de $145 milhões, a de Dojolvi atingiu $32 milhões e as vendas de Evkeeza foram de $17 milhões.

A empresa anunciou um plano estratégico de reestruturação que inclui uma redução de 10% na força de trabalho, afetando aproximadamente 130 funcionários. A reestruturação foi desenhada para reduzir despesas operacionais e alinhar recursos às oportunidades de maior impacto. A redução significativa e a reinversão parcial de despesas, bem como o crescimento planejado da receita a partir de lançamentos atuais e de novos produtos, têm como objetivo manter a empresa no caminho para alcançar lucratividade em 2027.

A Ultragenyx projeta vendas no ano fiscal de 2026 entre $730 milhões e $760 milhões, versus o consenso de $786,93 milhões. A receita de Crysvita é esperada entre $500 milhões e $520 milhões, refletindo o aumento da demanda global subjacente, parcialmente compensado pelo cronograma esperado dos padrões de pedidos no Brasil. A receita de Dojolvi é esperada em $100 milhões a $110 milhões.

Em 2026, espera-se que as despesas combinadas de P&D e SG&A fiquem estáveis ou caiam em baixos dígitos de um ano para o outro em relação a 2025. Isso inclui o impacto de reduções de gastos e aproximadamente $50 milhões para indenizações rescisórias, manufatura e outros encargos de reestruturação não recorrentes. Em 2027, espera-se que as despesas de P&D diminuam 38% em relação aos níveis de 2025, ou aproximadamente $280 milhões, impulsionadas pela conclusão de múltiplos estudos de fase 3 e pela redução de esforços de pesquisa em estágio inicial. Em base combinada, espera-se que as despesas de P&D e SG&A de 2027 diminuam pelo menos 15% versus 2025.

O preço-alvo para Ultragenyx Pharmaceutical foi definido em $60, mantendo a recomendação Buy para a ação. A estimativa aponta para um potencial de alta promissor de mais de 155% em relação ao nível vigente. Foi atribuída uma recomendação Overweight com preço-alvo de $44, o que implica potencial de alta de mais de 87%.

A $20,52 versus um preço-alvo consensual de $59,75, o preço está cerca de 66% abaixo do patamar que os analistas, como grupo, projetam. As ações da Ultragenyx Pharmaceutical caíram 10,21%, para $21,10, após o anúncio de resultados e a atualização da FDA.

A Ultragenyx Pharmaceutical desenvolve terapias inovadoras, com foco em identificar, adquirir e comercializar produtos para doenças genéticas raras e ultrarraras. A empresa dá grande ênfase à terapia gênica e cobre as diversas etapas de ensaios clínicos (clinical trials). Atualmente, a companhia está passando por alto consumo de caixa, com o objetivo de tornar-se lucrativa a partir de 2027.