Opus Genetics informa avances en su cartera de terapia génica; Ultragenyx anuncia una reestructuración

Opus Genetics anunció datos clínicos iniciales positivos de sus programas de terapia génica para enfermedades retinianas hereditarias y presentó resultados financieros del año finalizado el 31 de diciembre de 2025. La FDA fijó una fecha de acción PDUFA del 17 de octubre de 2026 para la Phentolamine Ophthalmic Solution 0.75% de la compañía para el tratamiento de la presbicia.

El programa de terapia génica OPGx-BEST1 de la compañía para la enfermedad retiniana hereditaria asociada a BEST1 mostró datos iniciales favorables de seguridad y eficacia preliminar. Los datos positivos iniciales a tres meses del primer participante en el ensayo de Fase 1/2 (BIRD-1) demostraron que OPGx-BEST1 fue bien tolerado, sin inflamación ocular, sin acontecimientos adversos oculares ni relacionados con el tratamiento, y sin toxicidades limitantes de dosis observadas hasta la fecha. Se observaron señales tempranas de mejoría funcional de la visión, incluido un aumento equivalente de 12 letras en la agudeza visual mejor corregida (BCVA) en el ojo del estudio tratado. Se observó una mejoría estructural en el grosor del subcampo central (CST), con una disminución del 23% en el ojo del estudio. También se observó la resolución de líquido intrarretiniano ya al mes en zonas con menor atrofia. Se esperan resultados a tres meses del Cohorte 1 completo a mediados de 2026.

El reclutamiento continúa en múltiples centros de Estados Unidos, con dos participantes tratados hasta la fecha en el ensayo de Fase 1/2, que incluye pacientes con formas dominantes y recesivas de la enfermedad de BEST.

Para el programa de terapia génica OPGx-LCA5 para la amaurosis congénita de Leber, el reclutamiento continúa y múltiples participantes se han inscrito hasta la fecha en un periodo de preparación (run-in) para el ensayo pivotal de Fase 3, cuyo objetivo es incluir a tan solo ocho participantes en un estudio de un solo brazo de 12 meses que utiliza un diseño adaptativo. Se espera la dosificación con OPGx-LCA5 en la segunda mitad de 2026. Se espera presentar una solicitud en el 1T de 2026 para el proceso de revisión Rare Disease Evidence Principles (RDEP) de la FDA, diseñado para aportar mayor rapidez y previsibilidad en la revisión de terapias destinadas a tratar enfermedades raras con poblaciones de pacientes muy pequeñas, con una necesidad médica no satisfecha significativa y impulsadas por un defecto genético conocido. Se prevé la presentación de los datos del cohorte pediátrico a seis meses de Fase 1/2 en el congreso de la Association for Research in Vision and Ophthalmology (ARVO) en mayo de 2026.

Opus aseguró financiación del Healthcare Research and Innovation Fund de Abu Dabi para realizar un ensayo clínico que evalúe OPGx-MERTK para la retinitis pigmentosa relacionada con MERTK, una enfermedad retiniana hereditaria rara que provoca pérdida progresiva de la visión y ceguera eventual. Las actividades de desarrollo clínico están en marcha. Continúa el trabajo preclínico para la amplia cartera de Opus en enfermedades retinianas hereditarias relacionadas con mutaciones genéticas en RHO, CNGB1, RDH12-LCA y NMNAT1, con uno o dos programas previstos para iniciar pruebas clínicas este año.

La FDA aceptó la solicitud suplementaria de nuevo fármaco (sNDA) de la compañía para Phentolamine Ophthalmic Solution 0.75% para el tratamiento de la presbicia y fijó una fecha de acción PDUFA del 17 de octubre de 2026. LYNX-3, el segundo ensayo pivotal de Fase 3 en participantes queratorrefractivos con alteraciones visuales en condiciones mesópicas de bajo contraste (alteraciones con luz tenue), continúa en curso, con resultados principales (topline) previstos para la primera mitad de 2026.

Se espera que la financiación de destacados inversores del sector sanitario amplíe la autonomía de caja (cash runway) de Opus hasta 2028.

Por separado, Ultragenyx Pharmaceutical Inc. informó resultados financieros del trimestre y del año finalizados el 31 de diciembre de 2025. La compañía reportó 207 millones de dólares en ingresos totales en el cuarto trimestre de 2025, lo que representa un crecimiento del 25% en comparación con el mismo periodo de 2024. Los ingresos totales del año finalizado el 31 de diciembre de 2025 fueron de 673 millones de dólares, lo que representa un crecimiento del 20% respecto al año anterior.

Los ingresos de Crysvita en el cuarto trimestre de 2025 fueron de 145 millones de dólares, lo que incluye ventas de producto por 40 millones de dólares procedentes de América Latina y Türkiye. Los ingresos de Crysvita en todo 2025 fueron de 481 millones de dólares, lo que representa un crecimiento del 17% respecto al año anterior. Esto incluye ventas de producto por 177 millones de dólares procedentes de América Latina y Türkiye, lo que representa un crecimiento del 31% frente al año anterior.

Los ingresos de Dojolvi en el cuarto trimestre de 2025 fueron de 32 millones de dólares. Los ingresos de Dojolvi en 2025 fueron de 96 millones de dólares, lo que representa un crecimiento del 9% respecto al año anterior. Los ingresos de Evkeeza en el cuarto trimestre de 2025 fueron de 17 millones de dólares. Los ingresos de Evkeeza en 2025 fueron de 59 millones de dólares, lo que representa un crecimiento del 84% respecto al año anterior, a medida que la demanda sigue aumentando tras los lanzamientos en los territorios de la compañía fuera de Estados Unidos. Los ingresos de Mepsevii en el cuarto trimestre de 2025 fueron de 13 millones de dólares, y los ingresos de todo 2025 fueron de 37 millones de dólares.

Los gastos operativos totales del cuarto trimestre de 2025 fueron de 321 millones de dólares. Los gastos operativos totales del año finalizado el 31 de diciembre de 2025 fueron de 1,2 mil millones de dólares, incluidos 153 millones de dólares de compensación basada en acciones no monetaria. Los gastos de investigación y desarrollo del año fueron de 750 millones de dólares, y los gastos de venta, generales y administrativos fueron de 349 millones de dólares.

La pérdida neta del cuarto trimestre de 2025 fue de 129 millones de dólares, o 1,29 dólares por acción básica y diluida, en comparación con una pérdida neta del cuarto trimestre de 2024 de 133 millones de dólares, o 1,39 dólares por acción básica y diluida. La pérdida neta del año finalizado el 31 de diciembre de 2025 fue de 575 millones de dólares, o 5,83 dólares por acción básica y diluida, en comparación con una pérdida neta del año anterior de 569 millones de dólares, o 6,29 dólares por acción, básica y diluida.

El efectivo, equivalentes de efectivo y valores negociables ascendían a 737 millones de dólares a 31 de diciembre de 2025. En el año finalizado el 31 de diciembre de 2025, el efectivo neto utilizado en operaciones fue de 466 millones de dólares.

Ultragenyx anunció que se espera que los ingresos totales de 2026 procedentes de los productos actuales se sitúen entre 730 millones y 760 millones de dólares. La compañía inició un plan de reestructuración estratégica para reducir de forma significativa y focalizar los gastos y la plantilla, reiterando una senda hacia la rentabilidad en 2027. La compañía indicó que los catalizadores de 2026 incluyen dos posibles aprobaciones y los datos pivotal esperados de Fase 3 del estudio Aspire de Fase 3 de GTX-102 para el síndrome de Angelman.

El 29 de diciembre de 2025, Ultragenyx anunció que tanto sus estudios de Fase III Orbit como Cosmic no alcanzaron significación estadística frente a los objetivos primarios de reducción de la tasa anualizada de fracturas clínicas en comparación con placebo o con bisfosfonatos, respectivamente. La compañía atribuyó el fracaso del estudio a una baja tasa de fracturas en el grupo placebo de Orbit y a una tendencia que quedó por debajo de la significación estadística en Cosmic. El 9 de julio de 2025, Ultragenyx había revelado que el estudio de Fase III Orbit no alcanzó significación estadística en el segundo análisis intermedio y que los estudios de Fase III Orbit y Cosmic avanzarían hacia el análisis final.