Ultragenyx corta 10% da equipe após FDA rejeitar pedido de terapia gênica
A Ultragenyx anunciou a demissão de 130 funcionários (10% da equipe) como parte de uma reestruturação para apoiar a rentabilidade em 2027. A FDA voltou a rejeitar o pedido de aprovação da terapia gênica UX111 para síndrome de Sanfilippo Tipo A, citando preocupações de fabricação e considerando a reapresentação da empresa incompleta.
Ultragenyx disse na quinta-feira que vai cortar 130 postos de trabalho, ou 10% de sua força de trabalho, como parte de uma reestruturação corporativa destinada a apoiar a rentabilidade em 2027, impulsionada pelo crescimento de receita de seu portfólio de medicamentos para doenças raras. A empresa também informou que a Food and Drug Administration rejeitou mais uma vez seu pedido de aprovação para uma terapia gênica para um distúrbio degenerativo raro, com base em preocupações de fabricação.
A reestruturação manterá as despesas estáveis ou ligeiramente menores em 2026 em comparação com 2025, o que incluirá cerca de US$ 50 milhões em custos de reestruturação. As despesas em 2027 devem cair 15% em relação a 2025, disse a empresa. Executivos afirmaram que projetam um aumento de receita neste ano entre 8% e 13%.
A terapia gênica chamada UX111 para o distúrbio neurodegenerativo síndrome de Sanfilippo Tipo A foi rejeitada devido a preocupações de fabricação, e executivos informaram que a resposta enviada no mês passado foi considerada “incompleta” pela FDA. A agência solicitou “documentação de apoio adicional”, disse a empresa.
A Ultragenyx provou ser bem-sucedida quando se trata de levar tratamentos para doenças raras ao mercado — quatro até o momento. No entanto, não conseguiu converter esse sucesso de desenvolvimento em lucro. Registrou prejuízo líquido de US$ 575 milhões sobre uma receita anual de US$ 673 milhões.
Executivos da empresa estabeleceram a meta de alcançar lucro em 2027. Contratempos recentes, porém, mudaram as expectativas de crescimento de receita. Um medicamento que ela estava co-desenvolvendo com a Mereo Biopharma falhou em um ensaio clínico de Fase 3 (Phase 3) no distúrbio ósseo incomum osteogênese imperfeita.
Com a aprovação de UX111, a Ultragenyx poderia receber um “priority review voucher”, que potencialmente poderia vender para outra empresa, oferecendo uma fonte adicional de receita.
Se a empresa mantiver os níveis de despesas de 2025 em US$ 1,2 bilhão, ainda assim perderá mais de US$ 400 milhões caso atinja sua projeção de receita de US$ 730 milhões a US$ 760 milhões. No entanto, a Ultragenyx espera uma queda acentuada nos custos de pesquisa e desenvolvimento (P&D) em 2027 — de 38% ou US$ 280 milhões — à medida que vários ensaios em estágio avançado forem concluídos e os esforços de pesquisa em estágio inicial diminuírem.
Espera-se que os custos de marketing aumentem, porém, à medida que a empresa trabalha para apoiar os lançamentos de vários novos produtos. As ações caíram até 11% na manhã de sexta-feira.