Opus Genetics, 유전자치료 파이프라인 진전 보고…Ultragenyx, 구조조정 발표

Opus Genetics는 유전성 망막질환에 대한 자사의 유전자치료 프로그램에서 긍정적인 초기 임상 데이터를 발표하고 2025년 12월 31일 종료 회계연도 재무 실적을 공개했다. FDA는 노안(presbyopia) 치료를 위한 회사의 Phentolamine Ophthalmic Solution 0.75%에 대해 2026년 10월 17일 PDUFA 조치일(action date)을 설정했다.

회사의 OPGx-BEST1 유전자치료 프로그램( BEST1 관련 유전성 망막질환)은 유리한 초기 안전성 및 초기 유효성 데이터를 보였다. 1/2상 임상시험(BIRD-1)에서 첫 번째 참가자의 3개월 초기 데이터에 따르면 OPGx-BEST1은 안구 염증이 없었고, 안구 또는 치료 관련 이상반응이 없었으며, 현재까지 용량 제한 독성도 관찰되지 않아 내약성이 양호했다. 기능적 시력 개선의 초기 신호도 관찰됐는데, 치료를 받은 시험 안(study eye)에서 최대교정시력(Best Corrected Visual Acuity, BCVA)이 12자(letter) 증가에 상응하는 개선을 보였다. 중심부 부구역 두께(central subfield thickness, CST)에서도 구조적 개선이 관찰돼 시험 안에서 23% 감소했다. 또한 위축이 덜한 부위에서는 1개월 시점부터 망막내액(intraretinal fluid) 소실도 확인됐다. 1코호트 전체의 3개월 결과는 2026년 중반에 나올 것으로 예상된다.

우성 및 열성 형태의 BEST disease 환자를 모두 포함하는 1/2상 임상시험에서 미국 내 여러 사이트에서 모집이 계속되고 있으며, 현재까지 2명의 참가자가 치료를 받았다.

Leber Congenital Amaurosis에 대한 OPGx-LCA5 유전자치료 프로그램은 모집이 진행 중이며, 현재까지 여러 참가자가 등록되어 확증 3상 임상시험을 위한 런인(run-in) 기간에 참여하고 있다. 해당 확증 3상은 적응형 설계(adaptive design)를 활용한 단일군(single arm) 12개월 연구로, 최소 8명까지 등록하는 것을 목표로 한다. OPGx-LCA5 투여는 2026년 하반기에 이뤄질 것으로 예상된다. FDA의 Rare Disease Evidence Principles(RDEP) 검토 절차에 대한 신청서는 2026년 1분기에 제출될 것으로 예상되며, 이는 충족되지 않은 의료 수요가 크고 알려진 유전적 결함에 의해 유발되며 환자 수가 매우 적은 희귀질환 치료제의 심사에서 속도와 예측 가능성을 높이기 위해 설계된 절차다. 1/2상 6개월 소아 코호트 데이터는 2026년 5월 Association for Research in Vision and Ophthalmology(ARVO) 학회에서 발표될 것으로 예상된다.

Opus는 진행성 시력 저하와 궁극적 실명을 유발하는 희귀 유전성 망막질환인 MERTK 관련 망막색소변성증(retinitis pigmentosa)에 대해 OPGx-MERTK를 평가하는 임상시험을 수행하기 위해 아부다비 Healthcare Research and Innovation Fund로부터 자금을 확보했다. 임상 개발 활동이 진행 중이다. 또한 RHO, CNGB1, RDH12-LCA, NMNAT1의 유전적 변이와 관련된 광범위한 유전성 망막질환 파이프라인에 대한 전임상 연구도 진행 중이며, 이 중 1~2개 프로그램이 올해 임상 시험에 진입하는 것을 목표로 하고 있다.

FDA는 노안 치료를 위한 **Phentolamine Ophthalmic Solution 0.75%**의 보충 신약허가신청(sNDA)을 접수했으며, 2026년 10월 17일 PDUFA 조치일을 설정했다. 각막굴절교정(keratorefractive) 대상자에서 박명(mesopic) 및 저대비 조건에서의 시각 장애(희미한 빛에서의 장애, dim light disturbances)를 평가하는 두 번째 확증 3상 시험인 LYNX-3는 진행 중이며, 주요 결과(topline results)는 2026년 상반기에 나올 것으로 예상된다.

유명 헬스케어 투자자들로부터의 자금 조달로 Opus의 현금 가용 기간(cash runway)은 2028년까지 연장될 것으로 예상된다.

별도로, Ultragenyx Pharmaceutical Inc.는 2025년 12월 31일 종료 분기 및 연간 재무 실적을 보고했다. 회사는 2025년 4분기 총매출이 2억 700만 달러로, 2024년 같은 기간 대비 25% 증가했다고 밝혔다. 2025년 12월 31일 종료 연간 총매출은 6억 7,300만 달러로, 전년 대비 20% 성장했다.

Crysvita의 2025년 4분기 매출은 1억 4,500만 달러였으며, 여기에는 라틴아메리카 및 튀르키예(Türkiye)에서의 제품 판매 4,000만 달러가 포함된다. 2025년 연간 Crysvita 매출은 4억 8,100만 달러로 전년 대비 17% 증가했다. 여기에는 라틴아메리카 및 튀르키예에서의 제품 판매 1억 7,700만 달러가 포함되며, 이는 전년 대비 31% 성장한 수치다.

Dojolvi의 2025년 4분기 매출은 3,200만 달러였다. 2025년 Dojolvi 매출은 9,600만 달러로 전년 대비 9% 증가했다. Evkeeza의 2025년 4분기 매출은 1,700만 달러였다. Evkeeza의 2025년 매출은 5,900만 달러로 전년 대비 84% 증가했는데, 이는 미국 외 회사 관할 지역에서 출시 이후 수요가 계속 증가한 데 따른 것이다. Mepsevii의 2025년 4분기 매출은 1,300만 달러였고, 2025년 연간 매출은 3,700만 달러였다.

2025년 4분기 총영업비용은 3억 2,100만 달러였다. 2025년 12월 31일 종료 연간 총영업비용은 12억 달러였으며, 여기에는 현금 유출이 없는 주식 기반 보상(stock-based compensation) 1억 5,300만 달러가 포함됐다. 연간 연구개발(R&D) 비용은 7억 5,000만 달러였고, 판매·일반·관리(SG&A) 비용은 3억 4,900만 달러였다.

2025년 4분기 순손실은 1억 2,900만 달러(기본 및 희석 주당 1.29달러)로, 2024년 4분기 순손실 1억 3,300만 달러(기본 및 희석 주당 1.39달러)와 비교됐다. 2025년 12월 31일 종료 연간 순손실은 5억 7,500만 달러(기본 및 희석 주당 5.83달러)로, 전년도 순손실 5억 6,900만 달러(기본 및 희석 주당 6.29달러)와 비교됐다.

2025년 12월 31일 기준 현금, 현금성 자산 및 시장성 유가증권은 7억 3,700만 달러였다. 2025년 12월 31일 종료 연간 영업활동으로 사용된 순현금은 4억 6,600만 달러였다.

Ultragenyx는 2026년 현재 제품에서의 총매출이 7억 3,000만~7억 6,000만 달러가 될 것으로 예상된다고 밝혔다. 회사는 비용과 인력을 크게 줄이고 지출을 집중하기 위한 전략적 구조조정 계획을 시작했으며, 2027년 흑자 전환(profitability) 경로를 재확인했다. 또한 2026년의 주요 촉매(catalysts)로 2건의 잠재적 승인과 Angelman syndrome을 대상으로 한 GTX-102 3상 Aspire 연구에서의 확증 3상 데이터 발표를 언급했다.

2025년 12월 29일, Ultragenyx는 setrusumab의 Osteogenesis Imperfecta 대상 3상 Orbit 및 Cosmic 연구가 각각 위약(placebo) 또는 비스포스포네이트(bisphosphonates) 대비 연간화 임상 골절률(annualized clinical fracture rate) 감소라는 1차 평가변수에서 통계적 유의성(statistical significance)을 달성하지 못했다고 발표했다. 회사는 Orbit에서 위약군의 골절률이 낮았던 점과, Cosmic에서 유의성 기준에는 미치지 못한 추세(trend)가 나타난 점을 실패 요인으로 들었다. 앞서 2025년 7월 9일 Ultragenyx는 3상 Orbit 연구가 두 번째 중간 분석(second interim analysis)에서 통계적 유의성을 달성하지 못했으며, Orbit 및 Cosmic 연구가 최종 분석(final analysis)으로 진행될 것이라고 공개한 바 있다.