Opus Genetics、遺伝子治療パイプラインの進展を報告；Ultragenyxは再編を発表

Opus Geneticsは、遺伝性網膜疾患に対する同社の遺伝子治療プログラムから得られた初期の臨床データが良好であると発表し、2025年12月31日終了年度の財務結果を公表した。FDAは、老視（presbyopia）の治療を目的とする同社のPhentolamine Ophthalmic Solution 0.75%について、2026年10月17日をPDUFAのアクション日として設定した。

同社のBEST1関連遺伝性網膜疾患に対するOPGx-BEST1遺伝子治療プログラムでは、早期の安全性および初期有効性データが良好であることが示された。第1/2相試験（BIRD-1）に参加した最初の被験者における最初の3カ月データは前向きで、OPGx-BEST1は忍容性が良好で、眼内炎症は認められず、眼または治療関連の有害事象はなく、これまでのところ用量制限毒性も観察されていないことを示した。機能的視機能の改善を示唆する早期シグナルも観察され、治療眼において最良矯正視力（BCVA）で同等の12文字の改善が認められた。中心サブフィールド厚（CST）には構造的改善がみられ、治療眼で23%の減少が観察された。網膜内液も、萎縮が少ない領域では1カ月という早期から消失が確認された。コホート1全体の3カ月結果は2026年半ばに得られる見込みである。

米国の複数施設で被験者募集が継続しており、優性および劣性の両方のBEST病患者を含む第1/2相試験では、これまでに2人が治療を受けている。

Leber先天性黒内障（Leber Congenital Amaurosis）に対するOPGx-LCA5遺伝子治療プログラムでは、主要第3相試験に向けた導入（run-in）期間として募集が進行中で、これまでに複数の被験者が登録されている。同試験は、アダプティブデザインを用いた単群・12カ月の試験で、登録数は最少で8人を目標としている。OPGx-LCA5の投与開始は2026年後半が見込まれる。既知の遺伝子欠損に起因し、未充足の医療ニーズが大きい極めて少数の患者集団を対象とする希少疾患治療薬の審査について、より迅速性と予見可能性を高めることを目的としたFDAのRare Disease Evidence Principles（RDEP）審査プロセスに向け、2026年第1四半期に申請を提出する見込みである。第1/2相の小児コホートにおける6カ月データは、2026年5月のAssociation for Research in Vision and Ophthalmology（ARVO）学会で発表される見込みである。

Opusは、進行性の視力低下と最終的な失明を来す希少な遺伝性網膜疾患であるMERTK関連網膜色素変性に対してOPGx-MERTKを評価する臨床試験を実施するため、アブダビのHealthcare Research and Innovation Fundから資金提供を確保した。臨床開発活動は進行中である。RHO、CNGB1、RDH12-LCA、NMNAT1の遺伝子変異に関連する、同社の幅広い遺伝性網膜疾患パイプラインについても前臨床研究が継続しており、1～2つのプログラムが今年中に臨床試験入りすることを目標としている。

FDAは、老視の治療を目的とする**Phentolamine Ophthalmic Solution 0.75%**の追加新薬承認申請（sNDA）を受理し、2026年10月17日をPDUFAのアクション日として設定した。薄明視下の低コントラスト条件（薄暗い環境での視覚障害）における視覚障害を有する角膜屈折矯正（keratorefractive）対象者を組み入れた第2の主要第3相試験であるLYNX-3は進行中で、主要結果（topline）は2026年前半に得られる見込みである。

著名なヘルスケア投資家からの資金調達により、Opusの手元資金の運用期間（キャッシュランウェイ）は2028年まで延長される見通しである。

一方で、Ultragenyx Pharmaceutical Inc.は、2025年12月31日終了四半期および通期の財務結果を報告した。同社は2025年第4四半期の総収益が2億700万ドルで、2024年同期間比で25%増加したと報告した。2025年12月31日終了年度の総収益は6億7300万ドルで、前年から20%の増加となった。

Crysvitaの2025年第4四半期の収益は1億4500万ドルで、この中にはラテンアメリカおよびTürkiyeからの製品売上4000万ドルが含まれる。2025年通期のCrysvita収益は4億8100万ドルで、前年から17%増加した。この中にはラテンアメリカおよびTürkiyeからの製品売上1億7700万ドルが含まれ、前年から31%増加した。

Dojolviの2025年第4四半期の収益は3200万ドルであった。2025年のDojolvi収益は9600万ドルで、前年から9%増加した。Evkeezaの2025年第4四半期の収益は1700万ドルであった。米国外の同社テリトリーでの上市後に需要が引き続き拡大していることから、2025年のEvkeeza収益は5900万ドルとなり、前年から84%増加した。Mepseviiの2025年第4四半期の収益は1300万ドルで、2025年通期の収益は3700万ドルであった。

2025年第4四半期の総営業費用は3億2100万ドルであった。2025年12月31日終了年度の総営業費用は12億ドルで、この中には非現金の株式報酬1億5300万ドルが含まれる。通期の研究開発費は7億5000万ドル、販売費および一般管理費は3億4900万ドルであった。

2025年第4四半期の純損失は1億2900万ドルで、希薄化後を含む基本1株当たり損失は1.29ドルであった。これに対し、2024年第4四半期の純損失は1億3300万ドルで、基本および希薄化後1株当たり損失は1.39ドルであった。2025年12月31日終了年度の純損失は5億7500万ドルで、基本および希薄化後1株当たり損失は5.83ドルであった。前年の純損失は5億6900万ドルで、基本および希薄化後1株当たり損失は6.29ドルであった。

2025年12月31日時点の現金、現金同等物および有価証券は7億3700万ドルであった。2025年12月31日終了年度における営業活動による純キャッシュ使用額は4億6600万ドルであった。

Ultragenyxは、現行製品からの2026年通期収益が7億3000万～7億6000万ドルになる見通しを発表した。同社は、費用と人員を大幅に削減し、かつ重点化するための戦略的再編計画を開始し、2027年の黒字化に向けた道筋を改めて示した。同社は、2026年のカタリストとして、2件の承認可能性と、Angelman症候群を対象とするGTX-102の第3相Aspire試験から得られる主要第3相データが見込まれることを挙げた。

2025年12月29日、Ultragenyxは、第III相Orbit試験およびCosmic試験のいずれも、主要評価項目である年間臨床骨折率の低下について、それぞれプラセボまたはビスホスホネートとの比較で統計学的有意差を達成しなかったと発表した。同社は、この試験不成功の要因として、Orbitにおけるプラセボ群の骨折率が低かったこと、ならびにCosmicで統計学的有意差にわずかに届かない傾向（trend）がみられたことを挙げた。2025年7月9日には、Ultragenyxは、第III相Orbit試験が第2回中間解析で統計学的有意差を達成しなかったこと、ならびに第III相OrbitおよびCosmic試験が最終解析に向けて進むことを明らかにしていた。