Polaryx seleciona CRO para ensaio de cesta SOTERIA de Fase 2 e planeja início no 1º semestre de 2026

A Polaryx Therapeutics, Inc. (Nasdaq: PLYX) selecionou uma importante organização de pesquisa contratada (CRO) para apoiar o SOTERIA, seu ensaio de cesta de braço único, aberto, de Fase 2, que avalia o PLX-200 em quatro doenças de armazenamento lisossômico (LSDs). A empresa planeja iniciar o ensaio no primeiro semestre de 2026.

O ensaio SOTERIA foi desenhado para avaliar a segurança, tolerabilidade e atividade clínica do principal candidato a fármaco da Polaryx, o PLX-200, na doença de CLN2, CLN3, doença de Krabbe e doença de Sandhoff, que juntas representam aproximadamente um quarto da população com LSDs. A Polaryx recebeu uma carta "safe to proceed" da FDA em outubro de 2025 e planeja iniciar o SOTERIA no primeiro semestre de 2026, em centros de estudo nos Estados Unidos, Europa e Ásia.

O PLX-200 é um composto de administração oral composto por gemfibrozil, um agente regulador de lipídios aprovado pela FDA da família dos fibratos. A capacidade do gemfibrozil de atravessar a barreira hematoencefálica foi documentada em ensaios pré-clínicos de terceiros, e seu uso seguro em adultos está bem estabelecido há várias décadas, o que a Polaryx acredita acelerar o desenvolvimento clínico e reduzir os custos associados.

O diretor médico da Polaryx afirmou que a seleção de um parceiro CRO representa um marco importante para a empresa, que continua avançando o desenvolvimento clínico do SOTERIA e se aproximando da clínica. O parceiro CRO traz experiência significativa no trabalho com ensaios de LSD e doenças pediátricas raras, bem como relacionamentos profundamente enraizados com líderes de opinião dedicados e grupos de defesa de pacientes.

Para as coortes de CLN2 e CLN3, embora todo o ensaio seja aberto, essas coortes incorporarão análises que comparam dados de história natural como braço de controle ao braço tratado com PLX-200. Um estudo de história natural é um estudo observacional pré-planejado que visa acompanhar o curso da doença. Caso os dados demonstrem atividade clínica convincente, a Polaryx poderá buscar autorização de comercialização condicional.

A Polaryx Therapeutics é uma empresa de biotecnologia em estágio clínico focada no desenvolvimento de tratamentos com pequenas moléculas e terapia gênica, amigáveis ao paciente, para doenças raras órfãs de armazenamento lisossômico. Fundada em 2014, a empresa busca oferecer tratamentos seguros, eficazes e amigáveis ao paciente que abordem a fisiopatologia subjacente dessas doenças catastróficas. As ações ordinárias da empresa começaram a ser negociadas no Nasdaq Capital Market em 2 de fevereiro de 2026. A PLYX já negociou entre um mínimo de US$ 2,20 e um máximo de US$ 48,91; a ação está atualmente sendo negociada a US$ 3,64, com alta de 50,80%.