Polaryx selecciona una CRO para el ensayo de canasta SOTERIA de fase 2 y planea iniciarlo en el primer semestre de 2026

Polaryx Therapeutics, Inc. (Nasdaq: PLYX) ha seleccionado a una destacada organización de investigación por contrato (CRO) para respaldar SOTERIA, su ensayo de canasta de fase 2, abierto y de un solo brazo, que evalúa PLX-200 en cuatro trastornos de almacenamiento lisosomal (LSD). La compañía planea iniciar el ensayo en el primer semestre de 2026.

El ensayo SOTERIA está diseñado para evaluar la seguridad, tolerabilidad y actividad clínica del principal candidato a fármaco de Polaryx, PLX-200, en CLN2, CLN3, la enfermedad de Krabbe y la enfermedad de Sandhoff, que en conjunto representan aproximadamente una cuarta parte de la población con LSD. Polaryx recibió una carta de autorización para proceder ('safe to proceed') de la FDA en octubre de 2025 y planea iniciar SOTERIA en el primer semestre de 2026 en centros de ensayo en Estados Unidos, Europa y Asia.

PLX-200 es un compuesto de administración oral compuesto por gemfibrozilo, un agente regulador de lípidos aprobado por la FDA perteneciente a la familia de los fibratos. La capacidad del gemfibrozilo para atravesar la barrera hematoencefálica ha sido documentada en ensayos preclínicos de terceros, y su uso seguro en adultos está bien establecido desde hace varias décadas, lo que, según Polaryx, acelera el desarrollo clínico y reduce los costes asociados.

El director médico de Polaryx declaró que la selección de un socio CRO marca un hito importante para la compañía, que continúa avanzando en el desarrollo clínico de SOTERIA y acercándose a la práctica clínica. El socio CRO aporta una experiencia significativa en el trabajo y la gestión de ensayos pediátricos y de enfermedades raras, así como relaciones profundas con líderes de opinión clave y grupos de defensa del paciente dedicados.

Para las cohortes de CLN2 y CLN3, aunque todo el ensayo es abierto, estas cohortes incorporarán análisis que comparan los datos de historia natural como brazo de control con el brazo tratado con PLX-200. Un estudio de historia natural es un estudio observacional previamente planificado destinado a seguir la evolución de la enfermedad. Si los datos demuestran una actividad clínica convincente, Polaryx podría solicitar una autorización de comercialización condicional.

Polaryx Therapeutics es una empresa biotecnológica en fase clínica centrada en el desarrollo de tratamientos de moléculas pequeñas y terapia génica cómodos para el paciente, dirigidos a trastornos de almacenamiento lisosomal huérfanos y poco frecuentes. Fundada en 2014, la empresa busca ofrecer tratamientos seguros, eficaces y cómodos para el paciente que aborden la fisiopatología subyacente de estas enfermedades catastróficas. Las acciones ordinarias de la compañía comenzaron a cotizar en el mercado de capitales Nasdaq el 2 de febrero de 2026. PLYX ha cotizado entre un mínimo de $2,20 y un máximo de $48,91; la acción cotiza actualmente a $3,64, con un aumento del 50,80%.