Polaryx 为 SOTERIA 二期篮式试验选定 CRO，拟于 2026 年上半年启动

Polaryx Therapeutics, Inc.（纳斯达克代码：PLYX）已选定一家领先的合同研究组织（CRO）来支持 SOTERIA 试验。该试验是一项评估 PLX-200 在四种溶酶体贮积症（LSDs）中疗效的二期、开放标签、单臂篮式试验。公司计划于 2026 年上半年启动该试验。

SOTERIA 试验旨在评估 Polaryx 的主要候选药物 PLX-200 在 CLN2、CLN3、克拉伯病和桑德霍夫病中的安全性、耐受性和临床活性，这些疾病合计约占溶酶体贮积症患者群体的四分之一。Polaryx 于 2025 年 10 月收到 FDA 的“可继续开展研究”函件，并计划于 2026 年上半年在美国、欧洲和亚洲的试验中心启动 SOTERIA 试验。

PLX-200 是一种可口服的化合物，由吉非罗齐组成，后者是 FDA 批准的贝特类调脂药。吉非罗齐穿越血脑屏障的能力已在第三方临床前试验中得到证实，其在成人中的安全应用已有数十年充分验证。Polaryx 认为，这些优势可加速临床开发并降低相关成本。

Polaryx 的首席医疗官表示，选定 CRO 合作伙伴标志着公司向前迈出了重要里程碑，公司将继续推进 SOTERIA 的临床开发并更接近临床阶段。该 CRO 合作伙伴在管理和开展溶酶体贮积症及罕见儿科试验方面拥有丰富经验，并与专注于该领域的权威意见领袖和患者倡导组织建立了深厚关系。

对于 CLN2 和 CLN3 队列，尽管整个试验为开放标签设计，但这些队列将纳入分析，将自然病史数据作为对照组与 PLX-200 治疗组进行比较。自然病史研究是一项预先计划的观察性研究，旨在追踪疾病进展过程。如果数据显示出令人信服的临床活性，Polaryx 可能会寻求附条件上市许可。

Polaryx Therapeutics 是一家临床阶段的生物技术公司，专注于为罕见溶酶体贮积症开发对患者友好的小分子和基因疗法。公司成立于 2014 年，致力于提供安全、有效且对患者友好的治疗方法，解决这些灾难性疾病的基础病理生理学问题。公司普通股于 2026 年 2 月 2 日在纳斯达克资本市场开始交易。PLYX 的股价交易区间为最低 2.20 美元至最高 48.91 美元；该股目前报 3.64 美元，上涨 50.80%。