Polaryx wählt CRO für SOTERIA-Phase-2-Basketstudie aus, Start im 1. Halbjahr 2026 geplant
Polaryx Therapeutics hat eine CRO für seine SOTERIA-Phase-2-Basketstudie ausgewählt, die PLX-200 bei vier lysosomalen Speicherkrankheiten evaluiert. Der Studienstart ist in der ersten Hälfte des Jahres 2026 geplant, nachdem die FDA im Oktober 2025 ein Safe-to-Proceed-Schreiben erteilt hat.
Polaryx Therapeutics, Inc. (Nasdaq: PLYX) hat eine führende Auftragsforschungsorganisation (CRO) ausgewählt, um SOTERIA, seine offene, einarmige Basket-Studie zur Bewertung von PLX-200 bei vier lysosomalen Speicherkrankheiten (LSDs), zu unterstützen. Das Unternehmen plant, die Studie im ersten Halbjahr 2026 zu starten.
Die SOTERIA-Studie soll Sicherheit, Verträglichkeit und klinische Aktivität des führenden Arzneimittelkandidaten von Polaryx, PLX-200, bei CLN2, CLN3, Morbus Krabbe und Morbus Sandhoff bewerten, die zusammen etwa ein Viertel der LSD-Population ausmachen. Polaryx erhielt im Oktober 2025 ein Safe-to-Proceed-Schreiben der FDA und plant, SOTERIA im ersten Halbjahr 2026 an Studienstandorten in den USA, Europa und Asien zu starten.
PLX-200 ist eine oral verfügbare Verbindung, die Gemfibrozil enthält, ein von der FDA zugelassenes lipidsenkendes Mittel aus der Klasse der Fibrate. Die Fähigkeit von Gemfibrozil, die Blut-Hirn-Schranke zu überwinden, wurde in präklinischen Studien Dritter dokumentiert, und seine sichere Anwendung bei Erwachsenen ist seit mehreren Jahrzehnten gut belegt. Polaryx ist der Ansicht, dass dies die klinische Entwicklung beschleunigt und die damit verbundenen Kosten senkt.
Der Chief Medical Officer von Polaryx erklärte, dass die Auswahl eines CRO-Partners einen wichtigen Meilenstein für das Unternehmen darstelle, da es die klinische Entwicklung von SOTERIA weiter vorantreibe und der Klinik näher komme. Der CRO-Partner bringe wertvolle Erfahrung in der Arbeit mit und Verwaltung von LSD- und seltenen pädiatrischen Studien sowie enge Beziehungen zu engagierten Key Opinion Leadern und Patientenvertretungen mit.
Für die CLN2- und CLN3-Kohorten werden – obwohl die gesamte Studie offen ist – Analysen einbezogen, die Natural-History-Daten als Kontrollarm mit dem mit PLX-200 behandelten Arm vergleichen. Eine Natural-History-Studie ist eine geplante Beobachtungsstudie, die den Krankheitsverlauf verfolgen soll. Sollten die Daten eine überzeugende klinische Aktivität zeigen, könnte Polaryx eine bedingte Zulassung beantragen.
Polaryx Therapeutics ist ein biotechnologisches Unternehmen in der klinischen Phase, das sich auf die Entwicklung patientenfreundlicher niedermolekularer Medikamente und Gentherapien für seltene lysosomale Speicherkrankheiten konzentriert. Das 2014 gegründete Unternehmen will sichere, wirksame und patientenfreundliche Behandlungen entwickeln, die die zugrunde liegende Pathophysiologie dieser katastrophalen Erkrankungen adressieren. Die Stammaktien des Unternehmens werden seit dem 2. Februar 2026 am Nasdaq Capital Market gehandelt. PLYX bewegte sich zwischen einem Tiefststand von 2,20 $ und einem Höchststand von 48,91 $; die Aktie wird derzeit bei 3,64 $ gehandelt, ein Anstieg von 50,80 %.