폴라릭스, SOTERIA 2상 바스켓 임상 CRO 선정… 2026년 상반기 개시 계획

폴라릭스 테라퓨틱스(Polaryx Therapeutics, Inc., Nasdaq: PLYX)는 4가지 라이소좀 축적 질환(LSD)에서 PLX-200을 평가하는 2상 공개 라벨, 단일군 바스켓 임상시험인 SOTERIA를 지원할 선도적인 임상시험수탁기관(CRO)을 선정했다. 회사는 2026년 상반기에 임상시험을 개시할 계획이다.

SOTERIA 임상시험은 폴라릭스의 주요 후보 약물인 PLX-200을 CLN2, CLN3, 크라베병(Krabbe disease), 샌드호프병(Sandhoff disease)에서 평가하여 안전성, 내약성 및 임상적 활성을 평가하도록 설계되었으며, 이 질환들은 전체 LSD 환자군의 약 4분의 1을 차지한다. 폴라릭스는 2025년 10월 FDA로부터 ‘safe to proceed’ 서한을 받았으며, 미국, 유럽, 아시아의 임상시험 기관에서 2026년 상반기에 SOTERIA를 개시할 계획이다.

PLX-200은 FDA 승인된 피브레이트 계열 지질 조절제인 젬피브로질(gemfibrozil)로 구성된 경구 투여 화합물이다. 젬피브로질이 혈액뇌장벽을 통과할 수 있는 능력은 제3자 전임상 시험에서 입증되었으며, 수십 년간 성인에서 안전하게 사용되어 왔다. 폴라릭스는 이를 통해 임상 개발이 가속화되고 관련 비용이 절감될 것으로 기대하고 있다.

폴라릭스의 최고의학책임자(CMO)는 CRO 파트너 선정이 SOTERIA의 임상 개발을 계속 진전시키고 임상 단계에 더 가까워지는 중요한 이정표라고 밝혔다. CRO 파트너는 LSD 및 희귀 소아 임상시험을 관리한 의미 있는 경험과 함께 전문 핵심 의견 리더 및 환자 옹호 단체와의 깊은 관계를 보유하고 있다.

CLN2 및 CLN3 코호트의 경우 전체 임상시험이 공개 라벨이지만, 이 코호트는 자연경과 데이터를 대조군으로 PLX-200 치료군과 비교 분석하는 방식을 통합할 것이다. 자연경과 연구는 질병의 경과를 추적하기 위한 사전 계획된 관찰 연구이다. 데이터가 설득력 있는 임상 활성을 입증하는 경우, 폴라릭스는 조건부 판매 허가를 추진할 수 있다.

폴라릭스 테라퓨틱스는 희귀 외래성 라이소좀 축적 질환을 위한 환자 친화적인 저분자 및 유전자 치료제 개발에 주력하는 임상 단계 생명공학 기업이다. 2014년에 설립된 이 회사는 이러한 치명적 질환의 근본 병태생리를 해결하는 안전하고 효과적이며 환자 친화적인 치료법을 제공하고자 한다. 회사의 보통주는 2026년 2월 2일 나스닥 캐피털 마켓에서 거래를 시작했다. PLYX는 최저 2.20달러에서 최고 48.91달러 사이에서 거래되었으며, 현재 주가는 3.64달러로 50.80% 상승했다.