Polaryx、SOTERIA第2相バスケット試験のCROを選定、2026年上半期の開始を計画

Polaryx Therapeutics, Inc.（Nasdaq: PLYX）は、4つのリソソーム蓄積症（LSD）を対象にPLX-200を評価する第2相非盲検・単群バスケット試験であるSOTERIAを支援するため、大手医薬品開発業務受託機関（CRO）を選定した。同社は2026年上半期に本試験の開始を計画している。

SOTERIA試験は、Polaryxの主要候補薬PLX-200について、CLN2、CLN3、クラッベ病、サンドホフ病における安全性、忍容性、臨床活性を評価するようにデザインされている。これらの疾患は合わせてLSD患者の約4分の1を占める。Polaryxは2025年10月にFDAから「安全に開始可能（safe to proceed）」のレターを受け取っており、米国・欧州・アジアの試験施設で2026年上半期にSOTERIAを開始する計画である。

PLX-200は、フィブラート系のFDA承認脂質調整薬であるゲムフィブロジルからなる経口投与可能な化合物である。ゲムフィブロジルが血液脳関門を通過する能力は第三者による前臨床試験で証明されており、成人における安全な使用は数十年にわたり確立されている。Polaryxはこれにより臨床開発が加速され、関連コストが削減されると考えている。

Polaryxの最高医学責任者（CMO）は、CROパートナーの選定は、SOTERIAの臨床開発を進め、臨床実施に近づく上で重要なマイルストーンであると述べた。CROパートナーは、LSDおよび希少小児試験の実施・管理における豊富な経験と、主要なオピニオンリーダーや患者支援団体との深い関係をもたらす。

CLN2およびCLN3コホートについては、試験全体が非盲検であるものの、これらのコホートでは、自然歴データを対照群としてPLX-200治療群と比較する解析が組み込まれる。自然歴研究は、疾患の経過を追跡することを目的とした事前計画された観察研究である。データが説得力のある臨床活性を示した場合、Polaryxは条件付き販売承認を求める可能性がある。

Polaryx Therapeuticsは、希少なオーファン指定のリソソーム蓄積症に対する患者にやさしい低分子薬および遺伝子治療の開発に注力する臨床段階のバイオテクノロジー企業である。2014年に設立された同社は、これらの壊滅的な疾患の根底にある病態生理に取り組む、安全で効果的かつ患者にやさしい治療法を提供しようとしている。同社の普通株式は2026年2月2日にNasdaq Capital Marketでの取引を開始した。PLYXは安値2.20ドルから高値48.91ドルの範囲で取引され、現在は3.64ドルで、50.80%上昇している。