Polaryx sélectionne un CRO pour l'essai de phase 2 en panier SOTERIA et prévoit son lancement au 1er semestre 2026

Polaryx Therapeutics, Inc. (Nasdaq : PLYX) a sélectionné un organisme de recherche sous contrat (CRO) de premier plan pour soutenir SOTERIA, son essai de phase 2, ouvert, à un seul bras, en panier, évaluant PLX-200 dans quatre maladies de surcharge lysosomale (MSL). La société prévoit de lancer l'essai au premier semestre 2026.

L'essai SOTERIA est conçu pour évaluer la sécurité, la tolérance et l'activité clinique du principal candidat médicament de Polaryx, PLX-200, dans la CLN2, la CLN3, la maladie de Krabbe et la maladie de Sandhoff, qui représentent ensemble environ un quart de la population atteinte de MSL. Polaryx a reçu une lettre « safe-to-proceed » (autorisation de poursuivre) de la FDA en octobre 2025 et prévoit de lancer SOTERIA au premier semestre 2026 sur des sites d'essai aux États-Unis, en Europe et en Asie.

PLX-200 est un composé administrable par voie orale composé de gemfibrozil, un agent régulateur des lipides approuvé par la FDA, appartenant à la famille des fibrates. La capacité du gemfibrozil à franchir la barrière hémato-encéphalique a été documentée dans des essais précliniques menés par des tiers, et son utilisation sûre chez l'adulte est bien établie depuis plusieurs décennies, ce qui, selon Polaryx, accélère le développement clinique et réduit les coûts associés.

Le directeur médical de Polaryx a déclaré que la sélection d'un partenaire CRO constitue une étape importante pour la société alors qu'elle continue de faire progresser le développement clinique de SOTERIA et de se rapprocher de la clinique. Le partenaire CRO apporte une expérience significative dans le travail avec et la gestion d'essais sur les MSL et les maladies pédiatriques rares, ainsi que des relations bien établies avec des leaders d'opinion clés dévoués et des groupes de défense des patients.

Pour les cohortes CLN2 et CLN3, bien que l'ensemble de l'essai soit en ouvert, ces cohortes intégreront des analyses comparant les données d'histoire naturelle comme bras témoin au bras traité par PLX-200. Une étude d'histoire naturelle est une étude observationnelle préétablie destinée à suivre l'évolution de la maladie. Si les données démontrent une activité clinique convaincante, Polaryx pourrait demander une autorisation de mise sur le marché conditionnelle.

Polaryx Therapeutics est une société de biotechnologie au stade clinique qui se concentre sur le développement de traitements par petites molécules et par thérapie génique, pratiques pour les patients, pour les maladies orphelines rares de surcharge lysosomale. Fondée en 2014, la société cherche à offrir des traitements sûrs, efficaces et pratiques pour les patients, qui s'attaquent à la physiopathologie sous-jacente de ces maladies catastrophiques. Les actions ordinaires de la société ont commencé à être négociées sur le Nasdaq Capital Market le 2 février 2026. PLYX a évolué entre un plus bas de 2,20 $ et un plus haut de 48,91 $ ; l'action se négocie actuellement à 3,64 $, en hausse de 50,80 %.