Ocugen divulga dados da Fase 2 para terapia gênica OCU410 em atrofia geográfica

A Ocugen divulgou dados do estudo de Fase 2 para sua terapia gênica investigacional OCU410 para atrofia geográfica secundária à degeneração macular relacionada à idade seca. Os dados mostraram sinais de eficácia, mas ficaram abaixo dos resultados interinos anteriores, com a coorte ótima de dose média demonstrando uma redução de 31% no crescimento da lesão versus controle. A empresa planeja iniciar um estudo de Fase 3 registrativo no terceiro trimestre de 2026, mantendo seu objetivo de três submissões de Biologics License Application (BLA) em três anos.

O estudo envolveu 51 pacientes com 50 anos ou mais randomizados para receber dose média ou alta de OCU410 ou nenhum tratamento. O tratamento reduziu a perda da zona elipsoide em 27%, sugerindo preservação da estrutura dos fotorreceptores ligada à função visual. Na análise de subgrupo de indivíduos com lesões de atrofia geográfica basais entre 5 mm² e 17,5 mm², a dose média mostrou redução de 33% no crescimento da lesão em comparação com o controle, com reduções similares no grupo de dose alta.

Os dados divulgados na terça-feira vieram mais baixos do que os dados interinos divulgados em janeiro. Os dados interinos haviam mostrado uma redução de 46% no crescimento da lesão (dose média + alta vs. controle) em 12 meses, enquanto a dose média alcançou redução de 54% na lesão e a dose alta 36% em comparação com o controle naquela leitura anterior. Nos dados atuais, 55% dos pacientes alcançaram redução de mais de 30% no tamanho da lesão versus o grupo controle.

A Ocugen planeja uma chamada especial para apresentar os dados completos do estudo ArMaDa de Fase 2 para OCU410. A empresa foi recentemente adicionada ao Índice S&P Biotechnology Select Industry, aumentando sua visibilidade entre investidores de biotecnologia. Novas coberturas de analistas começaram a focar no pipeline de terapia gênica da Ocugen, particularmente nos programas que visam doenças retinianas.

A empresa está avançando com múltiplos candidatos a terapia gênica para doenças oculares, incluindo OCU400 e OCU410ST. O OCU400 está em desenvolvimento de Fase 3 e representa uma abordagem diferenciada para terapia gênica oftálmica baseada em tecnologia de receptor nuclear hormonal. Os programas da empresa visam áreas de alta necessidade médica não atendida em doenças retinianas.

As ações da Ocugen caíram 11,48% para US$ 1,85 após a divulgação dos dados. Nos últimos 12 meses, as ações aumentaram 182% e atualmente estão posicionadas mais próximas de suas máximas de 52 semanas do que das mínimas. A ação carrega uma classificação de Compra com preço-alvo médio de US$ 7,55 de acordo com o consenso de analistas, com cobertura recente incluindo classificações positivas da Oppenheimer e Canaccord Genuity.

A empresa enfrenta queima de caixa contínua e um alerta de continuidade operacional em seus registros financeiros de 2025, sublinhando que financiamento futuro e potencial diluição permanecem riscos-chave juntamente com patrimônio líquido negativo dos acionistas. Todos os programas principais, incluindo OCU410 e OCU400, ainda estão em desenvolvimento clínico, portanto, quaisquer dados decepcionantes ou atraso regulatório poderiam rapidamente mudar o sentimento após o recente aumento no preço das ações.