FDA propõe nova via de aprovação para terapias personalizadas de doenças raras

Autoridades federais de saúde apresentaram na segunda-feira uma proposta para estimular o desenvolvimento de tratamentos personalizados para pacientes com doenças de difícil tratamento, incluindo condições genéticas raras que há muito a indústria farmacêutica considera pouco lucrativas. As diretrizes preliminares da Food and Drug Administration, se implementadas, criariam uma nova via para terapias sob medida que foram testadas apenas em um pequeno número de pacientes, devido aos desafios de conduzir estudos maiores.

O anúncio da FDA menciona especificamente a edição gênica, embora autoridades da agência tenham dito que a nova abordagem também poderia ser usada por outros medicamentos e terapias. Trata-se de uma mudança há muito buscada por pacientes, defensores e pesquisadores voltados a doenças raras, que muitas vezes não se encaixam no modelo de negócios da indústria farmacêutica nem no sistema tradicional de aprovação de medicamentos da FDA.

"É nossa prioridade remover barreiras e exercer flexibilidade regulatória para incentivar avanços científicos e entregar mais curas e tratamentos significativos para pacientes que sofrem de doenças raras", afirmou o comissário da FDA, Marty Makary, em um comunicado.

O anúncio ocorre uma semana depois de Makary dizer que a FDA abandonaria seu padrão, vigente há décadas, de exigir dois ensaios clínicos para revisões padrão de medicamentos. Essa foi a mudança mais recente em uma série de alterações nas normas e padrões da FDA, muitas das quais não passaram pelos procedimentos federais tradicionalmente usados para atualizar regras da agência.

Autoridades seniores da FDA disseram que as mudanças recentes, incluindo a via proposta na segunda-feira, não constituem novos padrões da FDA. A FDA aceitará comentários sobre seu rascunho de orientação por 60 dias, antes de começar a finalizá-lo.

Nos últimos anos, pesquisadores acadêmicos demonstraram que conseguem usar tecnologias emergentes para corrigir defeitos individuais no código genético de um paciente. No ano passado, uma equipe do Children's Hospital of Philadelphia e da University of Pennsylvania desenvolveu uma terapia usando CRISPR, a ferramenta de edição gênica vencedora do Prêmio Nobel, para tratar um bebê nascido com uma doença rara que faz com que a amônia se acumule no sangue.

Tradicionalmente, a FDA exige que as empresas farmacêuticas demonstrem a segurança e a eficácia de seus tratamentos experimentais em estudos clínicos que comparam um grupo de pacientes que recebe a terapia com outros que recebem um tratamento simulado (sham) ou uma intervenção alternativa. Quanto mais pacientes incluídos, mais robusta é a evidência.

Mas, para condições que podem afetar uma fração minúscula de pessoas no mundo, as empresas geralmente têm pouco incentivo para investir milhões de dólares necessários para concluir um estudo e conduzi-lo pelo processo de aprovação da FDA, o que pode levar uma década ou mais.

A via anunciada na segunda-feira criaria um processo padronizado para autorizar tratamentos experimentais e, de forma importante, oferecer às empresas a possibilidade de comercializá-los.

A FDA já autoriza o uso de medicamentos experimentais no que é chamado de "uso compassivo", para pessoas sem outras opções médicas. Mas o processo é difícil de navegar e proíbe estritamente que empresas ou pesquisadores obtenham lucro com tratamentos que não foram avaliados pela FDA.

O nome da nova via — mecanismo plausível — faz referência aos critérios que os reguladores da FDA exigirão antes de dar sinal verde a quaisquer terapias experimentais.

Autoridades da FDA afirmam que a abordagem será reservada para condições bem compreendidas e nas quais haja uma razão plausível para acreditar que a terapia atuará na biologia genética ou celular subjacente da doença. Os pesquisadores também devem confirmar que a terapia de fato atingiu a anomalia genética ou biológica do paciente.