Insilico Medicine anuncia candidato a fármaco para dor com IA e publica estudo sobre câncer raro

A Insilico Medicine, empresa de descoberta de fármacos impulsionada por inteligência artificial (IA) generativa em fase clínica, nomeou o ISM9528 como composto candidato pré-clínico (PCC) para o manejo da dor e publicou um estudo na npj Precision Oncology mostrando como a IA pode identificar alvos terapêuticos para um câncer raro dos seios paranasais. A empresa também firmou um acordo de pesquisa colaborativa com o Memorial Sloan Kettering Cancer Center (MSK) para descobrir novos alvos terapêuticos para malignidades gastroesofágicas.

Em 22 de julho de 2026, a Insilico anunciou a nomeação do ISM9528 como PCC para o manejo da dor. O ISM9528 é um potencial inibidor first-in-class, com penetração cerebral e administração oral, do alvo Target Z, que oferece uma abordagem terapêutica nova e não opioide ao atuar em um mecanismo biológico ainda não explorado. Identificado pelo PandaOmics, o mecanismo de IA da Insilico para identificação de alvos, o ISM9528 demonstrou eficácia superior ao tratamento padrão em estudos pré-clínicos, além de perfil de segurança favorável e propriedades DMPK promissoras. A pesquisa utilizou modelos de camundongos especializados que imitam mecanismos de dor humanos, demonstrando eficácia robusta e dose-dependente no manejo da dor, com potencial comparável ou superior às soluções atuais, incluindo morfina. Este é o 31º PCC nomeado pela Insilico desde 2021.

O programa de dor impulsionado por IA da empresa começou com o PandaOmics, que analisou conjuntos massivos de dados ômicos, textuais e multimodais e revelou um novo padrão relacionado à dor, destacando o alvo Target Z no portfólio atual da Insilico. Após a validação do alvo, a equipe utilizou o Chemistry42, a plataforma de química generativa da Insilico, para gerar novamente compostos com seletividade e propriedades ADMET otimizadas para a indicação de dor. Após ciclos iterativos de geração por IA, feedback humano e refinamento, o ISM9528 foi selecionado como composto líder. O fundador e CEO da empresa afirmou que ver um candidato não opioide superar a morfina em modelos pré-clínicos é um marco sem precedentes, e que a descoberta de alvos para dor crônica e enxaqueca historicamente leva mais de uma década, mas o PandaOmics mapeou esse caminho com precisão.

No estudo revisado por pares publicado na npj Precision Oncology, os pesquisadores realizaram a primeira caracterização molecular abrangente do carcinoma espinocelular de seios paranasais associado a papiloma invertido (IP-SNSCC), um subconjunto raro e agressivo dos cânceres de cabeça e pescoço. Conduzido com investigadores da Universidade de Chicago e da Universidade Johns Hopkins, o estudo integrou sequenciamento do exoma completo, sequenciamento de RNA, sequenciamento de DNA mitocondrial e priorização de alvos por IA. A análise revelou uma cascata coordenada de alterações biológicas que acompanham a transição para o câncer invasivo, incluindo alterações na regulação do ciclo celular, remodelação da matriz extracelular, perturbações na sinalização imunológica e reprogramação metabólica. Usando os algoritmos TargetID do PandaOmics, a equipe priorizou alvos clinicamente acionáveis com inibidores já aprovados pela FDA e novos alvos para futuros programas de descoberta de fármacos.

Em fevereiro de 2025, a Insilico e o MSK firmaram um acordo de pesquisa colaborativa com o objetivo de descobrir novos alvos terapêuticos para malignidades gastroesofágicas. O MSK contribui com dados genômicos, proteômicos e transcriptômicos de pacientes de alta qualidade e coortes clínicas profundamente anotadas, que são integrados ao PandaOmics. A colaboração está atualmente centrada na coleta, controle de qualidade e integração de dados, com fases subsequentes que preveem geração de hipóteses por IA, classificação de alvos e investigação biológica detalhada. O projeto também apoia a avaliação e o avanço dos alvos identificados em uma variedade de modalidades terapêuticas, incluindo biológicos e pequenas moléculas.

A Insilico também firmou parceria com a Takeda para usar o conjunto Pharma.AI na descoberta de fármacos em estágio inicial em múltiplas áreas terapêuticas. A colaboração concede à Takeda direitos mundiais exclusivos para desenvolver, fabricar e comercializar os candidatos identificados por meio do programa. O conjunto Pharma.AI inclui o PandaOmics para identificação de alvos, o Chemistry42 para desenho de moléculas de novo e o InClinico para previsão de ensaios clínicos. O acordo inclui aproximadamente US$ 60 milhões em pagamentos iniciais e de curto prazo, podendo chegar a cerca de US$ 600 milhões por meio de marcos pré-clínicos, clínicos, comerciais e de vendas, com royalties escalonados.

A empresa está apresentando na conferência AACR 2026 em San Diego, onde planeja discutir novos pipelines oncológicos, oportunidades de parceria e colaboração e o papel mais amplo da IA em terapêuticas.

Fundada em 2014, a Insilico Medicine usa IA em todo o ciclo de desenvolvimento. Seu pipeline inclui o Rentosertib (ISM001-055), um candidato projetado por IA para fibrose que está em ensaios de fase II desde 2025, e o ISM3312, um candidato imunomodulador para COVID-19 e outras infecções virais que concluiu a fase I em 2024. Outro candidato oncológico, o ISM3091, foi admitido para testes em pacientes. Enquanto a descoberta de fármacos em estágio inicial tradicionalmente exige em média 4,5 anos, a Insilico nomeou 20 candidatos pré-clínicos entre 2021 e 2024, com um prazo médio de 12 a 18 meses por programa e apenas 60 a 200 moléculas sintetizadas e testadas por programa. A empresa foi listada no Mercado Principal da Bolsa de Valores de Hong Kong em 30 de dezembro de 2025, sob o código de ações 3696.HK, e tem foco em fibrose, oncologia, imunologia, dor, obesidade e distúrbios metabólicos.