Insilico Medicine、AI創薬による疼痛治療薬候補を発表し希少がん研究を公表
Insilico Medicineは、31番目となるAI駆動の前臨床疼痛治療薬候補ISM9528を指名し、稀な鼻副鼻腔がんの標的発見研究を発表し、MSKおよびTakedaとの提携を進めた。同社はまた、AACR 2026でがんプログラムを発表する予定である。
臨床段階にある生成AI（人工知能）駆動型の創薬企業であるInsilico Medicineは、疼痛管理のための前臨床候補化合物（PCC）としてISM9528を指名し、AIが稀な鼻副鼻腔がんの治療標的を特定できることを示す研究をnpj Precision Oncologyに発表した。また、同社は胃食道悪性腫瘍の新たな治療標的を発見するため、**Memorial Sloan Kettering Cancer Center（MSK）**との共同研究契約を締結した。
2026年7月22日、Insilicoは疼痛管理のためのPCCとしてISM9528の指名を発表した。ISM9528は、これまで未開拓の生物学的メカニズムに作用することで新規の非オピオイド治療アプローチを提供する、ファースト・イン・クラスとなる可能性のある脳浸透性・経口投与可能なTarget Z阻害剤である。Insilicoの標的特定AIエンジンであるPandaOmicsによって特定されたISM9528は、前臨床試験において標準治療と比較して優れた有効性を示し、良好な安全性プロファイルと有望なDMPK特性も示した。研究では、ヒトの疼痛メカニズムを模倣する特殊なマウスモデルを用い、モルヒネを含む既存の治療法に匹敵またはそれを上回る可能性を秘めた、用量依存的で強力な疼痛管理効果が実証された。これは、Insilicoが2021年以降に指名した31番目のPCCとなる。
同社のAI駆動型疼痛プログラムは、オミクス、テキスト、マルチモーダルデータの大規模データセットを分析し、新たな疼痛関連パターンを発見してInsilicoの現在のポートフォリオにおけるTarget Zを浮き彫りにしたPandaOmicsから始まった。標的の検証後、チームはInsilicoの生成化学プラットフォームであるChemistry42を展開し、疼痛適応症向けに選択性とADMET特性を最適化した化合物を再生成した。AI生成、人間のフィードバック、洗練の反復サイクルを経て、ISM9528がリード化合物として選ばれた。同社の創業者兼CEOは、前臨床モデルにおいて非オピオイド候補がモルヒネを上回る成績を示したのは前例のないマイルストーンであり、慢性疼痛と片頭痛の標的発見は歴史的に10年以上かかるが、PandaOmicsはこの経路を正確にマッピングしたと述べた。
npj Precision Oncologyに掲載された査読付き研究では、研究者らが頭頸部がんの稀で攻撃的なサブセットである内反性乳頭腫関連鼻副鼻腔扁平上皮癌（IP-SNSCC）の初の包括的な分子特性解析を行った。シカゴ大学とジョンズ・ホプキンス大学の研究者と共同で実施されたこの研究は、全エクソームシークエンシング、RNAシークエンシング、ミトコンドリアDNAシークエンシング、AI駆動の標的優先順位付けを統合した。解析により、浸潤癌への移行に伴う生物学的変化の連携カスケードが明らかになり、細胞周期制御の変化、細胞外マトリックス再編成、免疫シグナル伝達の破綻、代謝リプログラミングなどが含まれた。チームはPandaOmicsのTargetIDアルゴリズムを用いて、既存のFDA承認阻害剤を持つ臨床的に実行可能な標的と、将来の創薬プログラムのための新規標的を優先順位付けした。
2025年2月、InsilicoとMSKは、胃食道悪性腫瘍の新たな治療標的の発見を目的とした共同研究契約を締結した。MSKは、高品質の患者ゲノム、プロテオーム、トランスクリプトームデータと、詳細に注釈付けされた臨床コホートを提供し、これらはPandaOmicsに統合される。この共同研究は現在、データ収集、品質管理、統合を中心に行われており、その後の段階ではAI駆動の仮説生成、標的ランキング、詳細な生物学的調査が想定されている。このプロジェクトはまた、生物学的製剤や低分子医薬品など、さまざまな治療モダリティにわたって特定された標的の評価と進展を支援する。
Insilicoはまた、複数の治療領域にわたる初期段階の創薬にPharma.AIスイートを利用するため、Takedaと提携している。この提携により、Takedaは、本プログラムを通じて特定された候補を開発、製造、商業化するための世界独占権を取得する。Pharma.AIスイートには、標的特定のためのPandaOmics、de novo分子設計のためのChemistry42、臨床試験予測のためのInClinicoが含まれる。本契約には、前払い金および短期支払いとして約6,000万米ドルが含まれ、前臨床、臨床、商業、販売のマイルストーンにより約6億米ドルに達する可能性があり、段階的ロイヤルティが適用される。
同社はサンディエゴで開催されるAACR 2026会議で発表を行い、新規のがんパイプライン、提携・協力の機会、治療におけるAIの幅広い役割について議論する予定である。
2014年に設立されたInsilico Medicineは、開発サイクル全体にわたってAIを活用している。そのパイプラインには、2025年時点で第II相試験中のAI設計による線維症治療薬候補Rentosertib (ISM001-055) や、2024年に第I相試験を完了したCOVID-19およびその他のウイルス感染症向け免疫調節候補ISM3312が含まれる。もう1つのがん治療薬候補ISM3091は患者試験への参加が承認された。従来の初期段階の創薬には平均4.5年かかるのが一般的だが、Insilicoは2021年から2024年にかけて20の前臨床候補を指名し、プログラムあたりの平均期間は12〜18か月、プログラムあたりわずか60〜200分子の合成・試験にとどめている。同社は2025年12月30日に香港証券取引所メインボードに証券コード3696.HKで上場し、線維症、がん、免疫学、疼痛、肥満および代謝性疾患に注力している。