Insilico Medicine dévoile un candidat analgésique conçu par IA et publie une étude sur un cancer rare

Insilico Medicine, société de découverte de médicaments à un stade clinique basée sur l'intelligence artificielle (IA) générative, a sélectionné ISM9528 comme composé candidat préclinique (PCC) pour la prise en charge de la douleur et a publié une étude dans npj Precision Oncology montrant comment l'IA peut identifier des cibles thérapeutiques pour un cancer sinonasal rare. La société a également conclu un accord de recherche collaborative avec le Memorial Sloan Kettering Cancer Center (MSK) afin de découvrir de nouvelles cibles thérapeutiques pour les tumeurs malignes gastro-œsophagiennes.

Le 22 juillet 2026, Insilico a annoncé la sélection d'ISM9528 comme PCC pour la prise en charge de la douleur. ISM9528 est un inhibiteur potentiel de première classe, à pénétration cérébrale, administrable par voie orale, ciblant la cible Z, qui offre une approche thérapeutique novatrice, non opioïde, en agissant sur un mécanisme biologique jusqu'alors inexploré. Identifié par PandaOmics, le moteur d'IA d'Insilico pour l'identification de cibles, ISM9528 a démontré une efficacité supérieure au traitement standard dans les études précliniques, ainsi qu'un profil de sécurité favorable et des propriétés DMPK prometteuses. La recherche a utilisé des modèles de souris spécialisés imitant les mécanismes de la douleur humaine, démontrant une efficacité robuste et dose-dépendante dans la gestion de la douleur, avec un potentiel comparable ou supérieur aux solutions actuelles, y compris la morphine. Il s'agit du 31e PCC sélectionné par Insilico depuis 2021.

Le programme de gestion de la douleur piloté par l'IA de la société a commencé avec PandaOmics, qui a analysé d'énormes ensembles de données omiques, textuelles et multimodales et a mis en évidence un nouveau schéma lié à la douleur, mettant en avant la cible Z dans le portefeuille actuel d'Insilico. Après la validation de la cible, l'équipe a déployé Chemistry42, la plateforme de chimie générative d'Insilico, pour générer de nouveaux composés avec une sélectivité et des propriétés ADMET optimisées pour l'indication de la douleur. Après des cycles itératifs de génération par IA, de retour d'information humain et d'affinage, ISM9528 a été sélectionné comme composé principal. Le fondateur et PDG de la société a déclaré que voir un candidat non opioïde surpasser la morphine dans des modèles précliniques constitue une étape sans précédent, et que la découverte de cibles pour la douleur chronique et la migraine prend historiquement plus d'une décennie, mais PandaOmics a cartographié précisément cette voie.

Dans l'étude évaluée par des pairs publiée dans npj Precision Oncology, les chercheurs ont réalisé la première caractérisation moléculaire complète du carcinome épidermoïde sinonsal associé au papillome inversé (IP-SNSCC), un sous-ensemble rare et agressif des cancers de la tête et du cou. Menée avec des investigateurs de l'Université de Chicago et de l'Université Johns Hopkins, l'étude a intégré le séquençage de l'exome entier, le séquençage de l'ARN, le séquençage de l'ADN mitochondrial et la priorisation des cibles par IA. L'analyse a révélé une cascade coordonnée de changements biologiques accompagnant la transition vers un cancer invasif, notamment des altérations de la régulation du cycle cellulaire, un remodelage de la matrice extracellulaire, des perturbations de la signalisation immunitaire et une reprogrammation métabolique. À l'aide des algorithmes TargetID de PandaOmics, l'équipe a priorisé des cibles cliniquement exploitables avec des inhibiteurs déjà approuvés par la FDA et de nouvelles cibles pour de futurs programmes de découverte de médicaments.

En février 2025, Insilico et MSK ont conclu un accord de recherche collaborative visant à découvrir de nouvelles cibles thérapeutiques pour les tumeurs malignes gastro-œsophagiennes. MSK apporte des données génomiques, protéomiques et transcriptomiques de patients de haute qualité ainsi que des cohortes cliniques profondément annotées, qui sont intégrées dans PandaOmics. La collaboration est actuellement centrée sur la collecte de données, le contrôle qualité et l'intégration, les phases suivantes prévoyant la génération d'hypothèses par IA, le classement des cibles et une investigation biologique détaillée. Le projet soutient également l'évaluation et l'avancement des cibles identifiées dans une gamme de modalités thérapeutiques, notamment les produits biologiques et les petites molécules.

Insilico s'est également associé à Takeda pour utiliser la suite Pharma.AI dans le cadre de la découverte de médicaments à un stade précoce dans plusieurs domaines thérapeutiques. La collaboration donne à Takeda des droits mondiaux exclusifs pour développer, fabriquer et commercialiser les candidats identifiés dans le cadre du programme. La suite Pharma.AI comprend PandaOmics pour l'identification de cibles, Chemistry42 pour la conception de molécules de novo et InClinico pour la prédiction d'essais cliniques. L'accord comprend environ 60 millions de dollars américains de paiements initiaux et à court terme et pourrait atteindre environ 600 millions de dollars américains grâce à des étapes précliniques, cliniques, commerciales et de vente, avec des redevances échelonnées.

La société présente ses travaux à la conférence AACR 2026 à San Diego, où elle prévoit de discuter de nouveaux pipelines en oncologie, d'opportunités de partenariats et de collaborations, et du rôle plus large de l'IA en thérapeutique.

Fondée en 2014, Insilico Medicine utilise l'IA à toutes les étapes du cycle de développement. Son pipeline comprend le Rentosertib (ISM001-055), un candidat conçu par IA pour la fibrose, en essais de phase II en 2025, et l'ISM3312, un candidat immunomodulateur pour la COVID-19 et d'autres infections virales, qui a terminé la phase I en 2024. Un autre candidat en oncologie, l'ISM3091, a été admis aux tests sur les patients. Alors que la découverte de médicaments à un stade précoce traditionnelle nécessite en moyenne 4,5 ans, Insilico a sélectionné 20 candidats précliniques de 2021 à 2024, avec un délai moyen de 12 à 18 mois par programme et seulement 60 à 200 molécules synthétisées et testées par programme. La société a été cotée sur le marché principal de la Bourse de Hong Kong le 30 décembre 2025, sous le code 3696.HK, et se concentre sur la fibrose, l'oncologie, l'immunologie, la douleur, ainsi que l'obésité et les troubles métaboliques.