인실리코 메디슨, AI 기반 통증 후보물질 선정…희귀암 연구 발표

임상 단계의 생성형 인공지능(AI) 기반 신약 개발 기업인 인실리코 메디슨(Insilico Medicine)은 통증 관리용 전임상 후보물질(PCC)로 ISM9528을 지명하고, npj Precision Oncology에 AI가 희귀 비강 부비동암에 대한 치료 표적을 식별할 수 있음을 보여주는 연구를 발표했다. 또한 이 회사는 위식도 악성종양에 대한 새로운 치료 표적을 발견하기 위해 **메모리얼 슬론 케터링 암센터(MSK)**와 공동 연구 협약을 체결했다.

2026년 7월 22일, 인실리코는 ISM9528을 통증 관리용 PCC로 지명했다고 발표했다. ISM9528은 이전에 탐구되지 않은 생물학적 메커니즘에 작용해 새로운 비오피오이드 치료 접근법을 제공하는, 잠재적 최초의 계열(first-in-class) 뇌 투과성 경구 투여 가능한 Target Z 억제제다. 인실리코의 표적 식별 AI 엔진인 PandaOmics를 통해 식별된 ISM9528은 전임상 연구에서 표준 치료법 대비 우수한 효능과 함께 유리한 안전성 프로필 및 유망한 DMPK 특성을 입증했다. 이 연구는 인간의 통증 메커니즘을 모방하는 특수 마우스 모델을 활용해 모르핀을 포함한 현재 솔루션과 견줄 만하거나 이를 능가할 잠재력을 지닌 강력하고 용량 의존적인 통증 관리 효능을 입증했다. 이는 2021년 이후 인실리코가 지명한 31번째 PCC에 해당한다.

이 회사의 AI 기반 통증 프로그램은 방대한 오믹스(omics), 텍스트 및 다중 모드 데이터 세트를 분석해 새로운 통증 관련 패턴을 발견하고 인실리코의 현재 포트폴리오에서 Target Z를 부각시킨 PandaOmics로 시작됐다. 표적 검증 후, 팀은 인실리코의 생성 화학 플랫폼인 Chemistry42를 배치해 통증 적응증에 최적화된 선택성과 ADMET 특성을 지닌 화합물을 재생성했다. AI 생성, 인간 피드백, 개선의 반복적 주기를 거쳐 ISM9528이 리드 화합물로 선택됐다. 회사의 창립자 겸 CEO는 비오피오이드 후보물질이 전임상 모델에서 모르핀을 능가하는 것은 전례 없는 이정표이며, 만성 통증과 편두통에 대한 표적 발견은 역사적으로 10년 이상 걸리지만 PandaOmics가 이 경로를 정확하게 매핑했다고 밝혔다.

npj Precision Oncology에 게재된 동료 검토 연구에서 연구진은 두경부암의 드물고 공격적인 아형인 역행성 유두종 관련 비강 부비동 편평세포암종(IP-SNSCC)에 대한 최초의 포괄적 분자 특성 규명을 수행했다. 시카고 대학교와 존스 홉킨스 대학교 연구진과 공동으로 진행된 이 연구는 전장 엑솜 시퀀싱, RNA 시퀀싱, 미토콘드리아 DNA 시퀀싱 및 AI 기반 표적 우선순위화를 통합했다. 분석 결과 침습성 암으로의 전이에 수반되는 세포 주기 조절 변화, 세포외 기질 리모델링, 면역 신호 교란, 대사 재프로그래밍을 포함한 생물학적 변화의 조율된 연쇄 반응이 밝혀졌다. 팀은 PandaOmics의 TargetID 알고리즘을 사용해 기존 FDA 승인 억제제가 있는 임상적으로 실행 가능한 표적과 향후 신약 개발 프로그램을 위한 새로운 표적의 우선순위를 정했다.

2025년 2월, 인실리코와 MSK는 위식도 악성종양에 대한 새로운 치료 표적 발견을 목표로 하는 공동 연구 협약을 체결했다. MSK는 고품질 환자 유전체, 단백질체, 전사체 데이터와 깊이 주석이 달린 임상 코호트를 제공하며, 이는 PandaOmics에 통합된다. 현재 협력은 데이터 수집, 품질 관리 및 통합에 중점을 두고 있으며, 이후 단계에서는 AI 기반 가설 생성, 표적 순위화 및 상세한 생물학적 조사가 예상된다. 이 프로젝트는 또한 생물학적 제제와 저분자 화합물을 포함한 다양한 치료 양식에 걸쳐 식별된 표적의 평가와 발전을 지원한다.

인실리코는 또한 다케다(Takeda)와 제휴해 여러 치료 영역에 걸친 초기 단계 신약 발견에 Pharma.AI 제품군을 사용하고 있다. 이 협력을 통해 다케다는 이 프로그램을 통해 식별된 후보물질을 개발, 제조 및 상업화할 수 있는 전 세계 독점 권리를 확보했다. Pharma.AI 제품군에는 표적 식별을 위한 PandaOmics, 신규 분자 설계를 위한 Chemistry42, 임상 시험 예측을 위한 InClinico가 포함된다. 이 계약에는 약 6천만 달러의 선불 및 단기 지급금이 포함되며, 전임상, 임상, 상업 및 판매 마일스톤을 통해 약 6억 달러에 달할 수 있고 단계별 로열티가 적용된다.

이 회사는 샌디에이고에서 열리는 AACR 2026 컨퍼런스에서 신규 종양학 파이프라인, 파트너십 및 협업 기회, 그리고 치료제 분야에서 AI의 광범위한 역할에 대해 논의할 예정이다.

2014년에 설립된 인실리코 메디슨은 개발 전 주기에 걸쳐 AI를 사용한다. 파이프라인에는 2025년 현재 2상 시험 중인 섬유증 치료용 AI 설계 후보물질 렌토서팁(Rentosertib, ISM001-055)과 2024년 1상을 완료한 COVID-19 및 기타 바이러스 감염용 면역조절 후보물질 ISM3312가 포함된다. 또 다른 종양학 후보물질인 ISM3091은 환자 대상 시험에 진입했다. 전통적인 초기 신약 발견은 평균 4.5년이 필요한 반면, 인실리코는 2021년부터 2024년까지 20개의 전임상 후보물질을 지명했으며, 프로그램당 평균 12~18개월, 프로그램당 60~200개의 분자만을 합성하고 테스트했다. 이 회사는 2025년 12월 30일 홍콩 증권거래소 메인 보드에 종목 코드 3696.HK로 상장했으며, 섬유증, 종양학, 면역학, 통증, 비만 및 대사 질환에 중점을 두고 있다.