Insilico Medicine designa un candidato para el dolor impulsado por IA y publica un estudio sobre un cáncer poco frecuente

Insilico Medicine, una empresa de descubrimiento de fármacos impulsada por inteligencia artificial (IA) generativa en fase clínica, ha designado ISM9528 como compuesto candidato preclínico (PCC) para el tratamiento del dolor y ha publicado un estudio en npj Precision Oncology que muestra cómo la IA puede identificar dianas terapéuticas para un cáncer sinonasal poco frecuente. La compañía también ha firmado un acuerdo de investigación colaborativa con el Memorial Sloan Kettering Cancer Center (MSK) para descubrir nuevas dianas terapéuticas para neoplasias gastroesofágicas.

El 22 de julio de 2026, Insilico anunció la designación de ISM9528 como PCC para el tratamiento del dolor. ISM9528 es un potencial inhibidor de primera clase (first-in-class), permeable al cerebro y de administración oral, de la diana Target Z, que ofrece un enfoque terapéutico novedoso y no opioide al actuar sobre un mecanismo biológico previamente inexplorado. Identificado mediante PandaOmics, el motor de IA de Insilico para la identificación de dianas, ISM9528 demostró una eficacia superior al tratamiento estándar en estudios preclínicos, junto con un perfil de seguridad favorable y propiedades DMPK prometedoras. La investigación utilizó modelos de ratón especializados que imitan los mecanismos del dolor humano, demostrando una eficacia analgésica robusta y dependiente de la dosis, con un potencial comparable o superior a las soluciones actuales, incluida la morfina. Este es el 31.º PCC designado por Insilico desde 2021.

El programa de dolor impulsado por IA de la empresa comenzó con PandaOmics, que analizó conjuntos masivos de datos ómicos, textuales y multimodales y descubrió un nuevo patrón relacionado con el dolor, destacando a Target Z en la cartera actual de Insilico. Tras la validación de la diana, el equipo empleó Chemistry42, la plataforma de química generativa de Insilico, para regenerar compuestos con una selectividad y propiedades ADMET optimizadas para la indicación de dolor. Tras ciclos iterativos de generación por IA, retroalimentación humana y refinamiento, ISM9528 fue seleccionado como compuesto líder. El fundador y CEO de la compañía declaró que ver a un candidato no opioide superar a la morfina en modelos preclínicos es un hito sin precedentes, y que el descubrimiento de dianas para el dolor crónico y la migraña históricamente lleva más de una década, pero PandaOmics mapeó esta vía con precisión.

En el estudio revisado por pares publicado en npj Precision Oncology, los investigadores realizaron la primera caracterización molecular integral del carcinoma espinocelular sinonasal asociado a papiloma invertido (IP-SNSCC), un subconjunto raro y agresivo de los cánceres de cabeza y cuello. Realizado con investigadores de la Universidad de Chicago y la Universidad Johns Hopkins, el estudio integró secuenciación del exoma completo, secuenciación de ARN, secuenciación de ADN mitocondrial y priorización de dianas impulsada por IA. El análisis reveló una cascada coordinada de cambios biológicos que acompañan la transición al cáncer invasivo, incluidas alteraciones en la regulación del ciclo celular, remodelación de la matriz extracelular, alteraciones en la señalización inmunitaria y reprogramación metabólica. Mediante los algoritmos TargetID de PandaOmics, el equipo priorizó dianas clínicamente accionables con inhibidores ya aprobados por la FDA y nuevas dianas para futuros programas de descubrimiento de fármacos.

En febrero de 2025, Insilico y MSK firmaron un acuerdo de investigación colaborativa destinado a descubrir nuevas dianas terapéuticas para neoplasias gastroesofágicas. MSK aporta datos genómicos, proteómicos y transcriptómicos de pacientes de alta calidad y cohortes clínicas profundamente anotadas, que se integran en PandaOmics. La colaboración se centra actualmente en la recopilación de datos, el control de calidad y la integración, y las fases posteriores prevén la generación de hipótesis impulsada por IA, la clasificación de dianas y la investigación biológica detallada. El proyecto también respalda la evaluación y el avance de las dianas identificadas en una variedad de modalidades terapéuticas, incluidos productos biológicos y moléculas pequeñas.

Insilico también se ha asociado con Takeda para utilizar la suite Pharma.AI en el descubrimiento de fármacos en fase temprana en múltiples áreas terapéuticas. La colaboración otorga a Takeda derechos mundiales exclusivos para desarrollar, fabricar y comercializar los candidatos identificados a través del programa. La suite Pharma.AI incluye PandaOmics para la identificación de dianas, Chemistry42 para el diseño de moléculas de novo e InClinico para la predicción de ensayos clínicos. El acuerdo incluye aproximadamente US$ 60 millones en pagos iniciales y a corto plazo, y podría alcanzar alrededor de US$ 600 millones mediante hitos preclínicos, clínicos, comerciales y de ventas, con regalías escalonadas.

La compañía presentará sus avances en la conferencia AACR 2026 en San Diego, donde planea discutir nuevas líneas de investigación oncológica, oportunidades de asociación y colaboración, y el papel más amplio de la IA en terapéutica.

Fundada en 2014, Insilico Medicine utiliza la IA en todo el ciclo de desarrollo. Su cartera incluye Rentosertib (ISM001-055), un candidato diseñado con IA para la fibrosis que se encuentra en ensayos de fase II a partir de 2025, e ISM3312, un candidato inmunomodulador para la COVID-19 y otras infecciones virales que completó la fase I en 2024. Otro candidato oncológico, ISM3091, fue admitido a pruebas con pacientes. Mientras que el descubrimiento tradicional de fármacos en fase temprana suele requerir un promedio de 4,5 años, Insilico ha designado 20 candidatos preclínicos entre 2021 y 2024, con un plazo promedio de 12 a 18 meses por programa y solo de 60 a 200 moléculas sintetizadas y probadas por programa. La empresa cotizó en la Bolsa de Valores de Hong Kong el 30 de diciembre de 2025, con el código bursátil 3696.HK, y se centra en fibrosis, oncología, inmunología, dolor, y obesidad y trastornos metabólicos.