FDA emite Carta de Resposta Completa para bitopertin da Disc Medicine em EPP
A FDA emitiu uma Complete Response Letter para o NDA de bitopertin da Disc Medicine para protoporfiria eritropoiética (EPP), informando que não pode aprovar o pedido na forma atual. O órgão citou preocupações relacionadas ao uso de desfechos substitutos, apesar da análise pela via de aprovação acelerada e no âmbito do programa-piloto Commissioner's National Priority Voucher.
A Food and Drug Administration (FDA) dos EUA emitiu uma Complete Response Letter (CRL) à Disc Medicine referente ao seu New Drug Application (NDA) para bitopertin, um tratamento em investigação para protoporfiria eritropoiética (EPP). A CRL indica que a FDA concluiu a exame do pedido, mas não pode aprová-lo em sua forma atual.
O bitopertin estava sob avaliação para aprovação acelerada e como parte do programa-piloto Commissioner's National Priority Voucher (CNPV). A aprovação acelerada se baseia em haver evidência de efeito sobre o desfecho substituto (surrogate endpoint) proposto (% de mudança no PPIX livre de metal no sangue total) e em o desfecho substituto proposto, incluindo a magnitude da mudança, ser razoavelmente provável de predizer um benefício clínico.
A CRL de 13 de fevereiro orienta a Disc a buscar a aprovação tradicional do medicamento para protoporfiria eritropoiética com base em desfechos clínicos. A carta de resposta completa sugere que os desafios da via de aprovação acelerada podem estar profundamente enraizados demais para serem superados pelo novo Commissioner's National Priority Voucher.
As ações da Disc Medicine encerraram a sexta-feira em queda de 21,9%, a US$ 55,95, depois de terem despencado até 39% com a notícia do revés regulatório. Esse desdobramento destaca os obstáculos regulatórios enfrentados por empresas farmacêuticas que buscam aprovação para terapias inovadoras.