FDA volta atrás em decisão sobre vacina contra gripe da Moderna e abandona exigência de aprovação baseada em dois estudos

A Food and Drug Administration voltou atrás e concordou em analisar, sob uma abordagem revisada, o pedido da Moderna para a primeira vacina contra gripe baseada em mRNA, anunciou a empresa na quarta-feira. A Moderna recebeu uma data-alvo do Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) de 5 de agosto de 2026, com a vacina potencialmente disponível para adultos nos EUA com 50 anos ou mais na temporada de gripe de 2026-2027.

Após receber uma carta de Refusal-to-File (RTF) da FDA, a Moderna agendou uma reunião Tipo A e propôs uma abordagem regulatória revisada para a vacina. O caminho proposto foi baseado em idade, buscando aprovação para adultos de 50 a 64 anos e aprovação acelerada para adultos com 65 anos ou mais, com a exigência pós-comercialização de conduzir um estudo adicional em adultos mais velhos. A empresa se reuniu com a FDA e a agência concordou em analisar a vacina depois que a Moderna concordou em conduzir um estudo adicional em pessoas mais idosas.

Cartas RTF são raras; de acordo com um estudo de 2021 com 2.475 solicitações, apenas 4% receberam uma carta RTF. Além disso, reuniões Tipo A são reservadas para questões urgentes. Quando um pedido de reunião Tipo A é submetido, a FDA é obrigada a responder em até 14 dias e, se concedido, agendar a reunião em até 30 dias. A Moderna solicitou a reunião há apenas oito dias.

A FDA inicialmente se recusou a analisar a submissão devido a uma discordância sobre o desenho do estudo da Moderna. A questão se concentrou no braço comparador, no qual a Moderna usou uma vacina padrão contra gripe em vez de uma vacina de alta dose ou adjuvada, que é recomendada preferencialmente para adultos com 65 anos ou mais. A Moderna reconheceu que, embora a FDA tenha recomendado incluir essa vacina em seu estudo, a agência não indicou que se recusaria a analisar a vacina de mRNA se o estudo prosseguisse conforme planejado.

Separadamente, a Food and Drug Administration planeja abandonar seu padrão de longa data de exigir dois estudos rigorosos para obter aprovação de novos medicamentos. Daqui para frente, a “posição padrão” da FDA será exigir um estudo para novos medicamentos e outros produtos de saúde inovadores, escreveram o Comissário da FDA e um alto vice em um artigo no New England Journal of Medicine publicado na quarta-feira.

O anúncio é o exemplo mais recente de mudanças em padrões e procedimentos históricos da FDA, com o objetivo declarado de cortar burocracia e acelerar a disponibilidade de novos medicamentos. Desde que chegou à agência em abril passado, o Comissário da FDA lançou uma série de diretrizes que, segundo ele, vão encurtar as análises da FDA, incluindo tornar obrigatório o uso de inteligência artificial por funcionários e oferecer avaliações de medicamentos em um mês para novas medicações que atendam a “interesses nacionais”.

No artigo publicado na quarta-feira, autoridades da FDA afirmam que abandonar a exigência de dois estudos reflete avanços modernos que tornaram a pesquisa de medicamentos “cada vez mais precisa e científica”. “Nesse contexto, depender excessivamente de dois estudos já não faz sentido”, escreveram. “Em 2026, há formas alternativas poderosas de ter confiança de que nossos produtos ajudam as pessoas a viver mais ou melhor do que exigir que os fabricantes os testem mais uma vez.” As autoridades da FDA previram que a mudança levaria a “um aumento no desenvolvimento de medicamentos”.

O ex-diretor de medicamentos da FDA disse que a mudança faz sentido e reflete o movimento, ao longo de décadas, da FDA em direção a se apoiar em um estudo, combinado com evidências de suporte, para diversas doenças com risco de vida, incluindo câncer. “O ponto científico é válido: à medida que avançamos para uma compreensão maior da biologia e da doença, não precisamos fazer dois estudos o tempo todo”, disse o ex-diretor, que liderou o centro de medicamentos da FDA por cerca de 20 anos antes de se aposentar em 2024.

O padrão de dois estudos para medicamentos remonta ao início da década de 1960, quando o Congresso aprovou uma lei exigindo que a FDA revisasse dados de “investigações adequadas e bem controladas” antes de liberar novos medicamentos. Por décadas, a agência interpretou essa exigência como significando pelo menos dois estudos, de preferência com um grande número de pacientes e tempo de seguimento significativo. O motivo para exigir o segundo estudo era confirmar que os resultados do primeiro ensaio não foram um acaso e poderiam ser reproduzidos.

Mas, a partir dos anos 1990, a FDA passou a aceitar cada vez mais estudos únicos para a aprovação de tratamentos para doenças raras ou fatais, que as empresas muitas vezes têm dificuldade de testar em grandes números de pacientes. Nos últimos cinco anos, cerca de 60% dos medicamentos inéditos aprovados a cada ano foram liberados com base em um único estudo. A mudança reflete leis aprovadas pelo Congresso que orientaram os reguladores a serem mais flexíveis ao revisar medicamentos para condições graves ou difíceis de tratar.

A nova política anunciada na quarta-feira deverá impactar principalmente medicamentos para doenças comuns que antes não eram elegíveis para padrões reduzidos de testagem. “Não são os cânceres e as doenças raras que serão afetados por isso”, observou o ex-diretor de medicamentos. “A agência já vem aprovando esses com base em um único estudo.”

A abordagem mais recente da liderança da FDA contrasta com ações recentes da agência sobre vacinas, terapias gênicas e outros tratamentos. A divisão de vacinas da FDA rejeitou uma série de terapias gênicas experimentais e medicamentos de biotecnologia, citando a necessidade de estudos adicionais ou de evidências mais definitivas. A tendência pressionou as ações de muitas empresas de biotecnologia e entrou em choque com declarações públicas que promovem a velocidade e a flexibilidade das análises da FDA.

O ex-diretor de medicamentos disse que a indústria farmacêutica terá de esperar para ver se a abordagem da FDA em relação a terapias experimentais promissoras muda. “A implementação será tudo”, disse ela. “Como a abordagem da agência não está clara e a indústria já está confusa, não acho que isso traga qualquer esclarecimento.”

Vacinas de mRNA são mais rápidas de desenvolver do que vacinas tradicionais. Às 15h30 (EST) em 18 de fevereiro, as ações da Moderna subiam 5,74% no dia, avançando US$ 2,52 para US$ 46,45.