FDA, 모더나 독감 백신 결정 번복…신약 승인 시 '2건 임상시험' 요건 폐지

FDA가 입장을 번복하고 모더나의 첫 mRNA 기반 독감 백신 신청을 수정된 접근 방식으로 검토하기로 합의했다고 모더나가 수요일 발표했다. 모더나는 2026년 8월 5일을 PDUFA(Prescription Drug User Fee Act) 목표일로 배정받았으며, 해당 백신은 2026-2027 독감 시즌에 미국 50세 이상 성인을 대상으로 출시될 가능성이 있다.

FDA로부터 RTF(Refusal-to-File) 서한을 받은 후, 모더나는 Type A 회의를 주선하고 백신에 대한 수정된 규제 접근 방식을 제안했다. 제안된 경로는 연령을 기준으로, 50~64세 성인에 대한 승인과 65세 이상 고령층에 대한 가속 승인을 추구했으며, 고령층을 대상으로 추가 연구를 수행하라는 시판 후 요건이 포함됐다. 모더나는 FDA와 회의를 가졌고, 고령층 대상 추가 연구를 수행하기로 합의한 후 FDA가 백신 검토에 동의했다.

RTF 서한은 드물다. 2021년 연구에 따르면 2,475건의 신청 중 4%만이 RTF 서한을 받았다. 또한 Type A 회의는 긴급한 문제를 위해 예약된다. Type A 회의 요청이 제출되면 FDA는 14일 이내에 응답해야 하며, 승인될 경우 30일 이내에 회의를 일정에 배정해야 한다. 모더나는 불과 8일 전에 회의를 요청했다.

FDA가 당초 신청 검토를 거부한 것은 모더나의 임상시험 설계를 둘러싼 이견 때문이었다. 쟁점은 비교군에 있었는데, 모더나는 65세 이상 고령층에 우선 권장되는 고용량 또는 면역증강 백신 대신 표준 독감 백신을 사용했다. 모더나는 FDA가 임상시험에 해당 백신을 포함할 것을 권고했지만, 시험이 계획대로 진행될 경우 mRNA 백신 검토를 거부하겠다는 의사를 밝히지는 않았다고 인정했다.

별도로, FDA는 신약 승인을 위해 수십 년간 요구해온 2건의 엄격한 임상시험 기준을 폐지할 계획이다. 앞으로 FDA의 '기본 입장(default position)'은 신약 및 기타 새로운 건강 제품에 대해 단일 임상시험을 요구하는 것이라고 FDA 국장과 고위 부국장이 수요일 발표된 NEJM(New England Journal of Medicine) 기고문에서 밝혔다.

이번 발표는 관료주의 축소와 신약 가용성 가속화를 목표로 FDA의 오랜 기준과 절차를 변경하는 최근 사례 중 가장 최신의 것이다. 지난 4월 FDA에 부임한 이후, FDA 국장은 직원들의 AI 사용 의무화와 '국가적 이익'에 부응하는 신약에 대한 1개월 약물 평가 제공 등 FDA 검토 기간을 단축하겠다는 일련의 지시를 내려왔다.

수요일 발표된 기고문에서 FDA 관계자들은 2건 임상시험 요건 폐지가 약물 연구를 '점점 더 정밀하고 과학적으로' 만든 현대적 발전을 반영한다고 밝혔다. "이러한 환경에서 두 건의 임상시험에 지나치게 의존하는 것은 더 이상 합리적이지 않다"고 그들은 썼다. "2026년에는 제조업체에 제품을 다시 테스트하도록 요구하는 것보다 제품이 사람들이 더 오래, 더 잘 살도록 돕는다는 확신을 얻을 수 있는 강력한 대안적 방법이 존재한다." FDA 관계자들은 이러한 변화가 '신약 개발의 급증'으로 이어질 것이라고 예측했다.

FDA 전 약물국장은 이러한 변화가 합리적이며, 암을 포함한 다양한 생명을 위협하는 질환에 대해 단일 임상시험과 뒷받침하는 증거에 의존하는 방향으로 FDA가 수십 년간 추구해온 변화를 반영한다고 말했다. "생물학과 질병에 대한 이해가 깊어짐에 따라 항상 두 건의 임상시험을 수행할 필요는 없다는 과학적 관점은 타당하다"고 2024년 은퇴하기 전까지 약 20년간 FDA 약물센터를 이끌었던 전 국장은 말했다.

약물에 대한 2건 임상시험 기준은 1960년대 초로 거슬러 올라간다. 당시 의회는 신약 승인 전 FDA가 '적절하고 잘 통제된 조사'의 데이터를 검토하도록 요구하는 법안을 통과시켰다. 수십 년간 FDA는 이 요구사항을 가급적 많은 환자 수와 상당한 추적 관찰 기간을 포함한 최소 2건의 임상시험으로 해석했다. 두 번째 임상시험을 요구한 이유는 첫 번째 시험 결과가 우연이 아니며 재현 가능하다는 것을 확인하기 위해서였다.

그러나 1990년대부터 FDA는 대규모 환자 대상 시험을 수행하기 어려운 회귀성 또는 치명적 질환 치료제 승인을 위해 단일 임상시험을 점차 수용하기 시작했다. 지난 5년간 매년 승인된 최초 계열(first-of-a-kind) 신약의 약 60%는 단일 임상시험만으로 허가를 받았다. 이러한 변화는 규제 당국이 중증 또는 치료가 어려운 질환에 대한 약물을 검토할 때 더 유연하게 대응하도록 지시한 의회의 법률을 반영한다.

수요일 발표된 새 정책은 주로 이전에는 축소된 시험 기준을 적용받지 못했던 일반 질환용 약물에 영향을 미칠 것이다. "암과 회귀 질환은 이번 정책의 영향을 받지 않을 것"이라고 전 약물국장은 지적했다. "FDA는 이미 해당 질환들에 대해 단일 임상시험으로 승인을 진행해왔다."

FDA 지도부의 이번 최신 접근 방식은 백신, 유전자 치료제 및 기타 치료제에 대한 기관의 최근 조치와 대조를 이룬다. FDA의 백신 부서는 추가 연구 또는 보다 확정적인 증거를 이유로 일련의 실험적 유전자 치료제와 바이오텍 의약품을 거부해왔다. 이러한 추세는 많은 바이오텍 기업들의 주가에 부담이 되었으며, FDA 검토의 속도와 유연성을 강조하는 공개 발언과 충돌해왔다.

전 약물국장은 제약업계가 유망한 실험적 치료제에 대한 FDA의 접근 방식이 어떻게 변화할지 지켜봐야 할 것이라고 말했다. "실행이 모든 것"이라고 그녀는 말했다. "기관의 접근 방식이 불분명하고 업계가 이미 혼란스러운 상황에서 이번 발표가 상황을 명확히 해주지는 않을 것 같다."

mRNA 백신은 전통적인 백신보다 개발 속도가 빠르다. 2월 18일 오후 3시 30분(미 동부 시간) 기준, 모더나 주가는 당일 5.74% 상승하며 2.52달러 오른 46.45달러에 거래를 마쳤다.