Precision BioSciences recebe designação Fast Track da FDA para a terapia de edição gênica PBGENE-DMD
A Precision BioSciences anunciou que a FDA concedeu a designação Fast Track ao PBGENE-DMD, uma terapia inédita de edição gênica para distrofia muscular de Duchenne. O programa mira mutações nos éxons 45-55, que podem representar até 60% dos pacientes com DMD.
Precision BioSciences, Inc. (Nasdaq: DTIL) anunciou que a FDA concedeu a designação Fast Track para PBGENE-DMD, uma nova terapia de edição gênica para distrofia muscular de Duchenne. A designação ocorre após a recente autorização do IND pela empresa e reforça o avanço contínuo do PBGENE-DMD rumo à investigação clínica em meninos com DMD.
PBGENE-DMD é uma terapia de edição gênica inédita em sua classe que utiliza uma abordagem de excisão gênica claramente diferenciada dos tratamentos existentes de microdistrofina e de exon skipping. A terapia foi desenvolvida para potencialmente oferecer melhora muscular funcional durável para pacientes com DMD com mutações nos éxons 45-55, representando até 60% dos meninos com DMD. Um único AAV codifica duas proteínas ARCUS projetadas para editar permanentemente o DNA do paciente no gene da distrofina, resultando em uma proteína distrofina funcional, expressa de forma natural e com comprimento quase completo.
Em estudos pré-clínicos, o PBGENE-DMD demonstrou capacidade de atingir tipos musculares-chave envolvidos na progressão da DMD e produziu melhorias funcionais significativas e duráveis em um modelo murino humanizado de DMD. O PBGENE-DMD restaurou a produção de uma proteína distrofina funcional de comprimento quase completo em múltiplos músculos, incluindo tecido cardíaco, diafragma e vários grupos musculares esqueléticos importantes. Além disso, o PBGENE-DMD editou células satélite-tronco musculares, consideradas críticas para a durabilidade de longo prazo e para a manutenção da melhora funcional.
Espera-se que o estudo de Fase 1/2 FUNCTION-DMD inclua pacientes com DMD deambuladores entre 2 e 7 anos de idade com mutações entre os éxons 45 e 55. O objetivo do estudo FUNCTION-DMD é avaliar segurança, tolerabilidade e eficácia, incluindo expressão da proteína distrofina e desfechos funcionais em pacientes acometidos por DMD. O ensaio clínico está registrado em www.clinicaltrials.gov sob NCT07429240.
A Precision BioSciences também anunciou um evento para investidores sobre distrofia muscular de Duchenne, com uma sessão ao vivo de perguntas e respostas com investidores e analistas após a apresentação formal. Uma reprise do webinar ficará disponível na seção Investors do site da Precision após o evento.
Além disso, a empresa anunciou uma apresentação na 2026 Muscular Dystrophy Association Clinical & Scientific Conference. A apresentação em pôster, intitulada "PBGENE-DMD gene editing treatment leads to safe and long-term functional improvement in humanized DMD-disease mouse model" (Número de publicação: 142M), apresentará dados pré-clínicos que sustentam o desenvolvimento da terapia.