FDA impõe suspensão clínica parcial ao estudo FREEDOM2-DM1 da PepGen
A FDA impôs uma suspensão clínica parcial ao estudo de Fase 2 FREEDOM2-DM1 da PepGen para distrofia miotônica tipo 1, citando dúvidas sobre estudos pré-clínicos de farmacologia e toxicologia. A empresa está submetendo análises adicionais, incluindo dados do FREEDOM recentemente descegados, para atender às preocupações do órgão.
PepGen Inc. (NASDAQ: PEPG) anunciou que a U.S. Food and Drug Administration impôs uma suspensão clínica parcial (partial clinical hold) ao estudo clínico de Fase 2 FREEDOM2-DM1 da companhia. A suspensão está relacionada a questionamentos sobre estudos de farmacologia e toxicologia pré-clínicas previamente submetidos para o PGN-EDODM1, tratamento investigacional da empresa para distrofia miotônica tipo 1.
A FDA não citou preocupações em relação aos dados clínicos cegados (blinded) do estudo de Fase 1 FREEDOM, previamente apresentados para apoiar o início do FREEDOM2 nos EUA. A PepGen afirmou que está enviando análises adicionais, incluindo dados do FREEDOM recentemente descegados (unblinded), para responder às questões da FDA.
Nenhum paciente dos EUA foi incluído no FREEDOM2. A empresa recebeu autorização regulatória para iniciar o FREEDOM2 na Coreia do Sul, Austrália e Nova Zelândia. O estudo segue administrando doses de 10 mg/kg a pacientes no Canadá e no Reino Unido, após recomendação de um Data Safety Monitoring Board para escalonamento de dose.
A PepGen manteve seu cronograma para divulgar dados da coorte de 5 mg/kg no primeiro trimestre de 2026 e da coorte de 10 mg/kg no segundo semestre de 2026. Pacientes dos estudos FREEDOM e FREEDOM2 no Canadá estão prosseguindo para um estudo de extensão de rótulo aberto (Open Label Extension), com autorização regulatória recebida para o Reino Unido.
PGN-EDODM1 utiliza a tecnologia Enhanced Delivery Oligonucleotide da empresa para entregar um oligonucleotídeo terapêutico projetado para restaurar a função normal de splicing do MBNL1, uma proteína-chave de splicing de RNA. A FDA concedeu ao medicamento as designações Orphan Drug e Fast Track para o tratamento de DM1.