FDA concede Revisão Prioritária para Lirafugratinib da Elevar no tratamento de colangiocarcinoma
A FDA concedeu Revisão Prioritária para lirafugratinib, um inibidor de FGFR2 para tratamento de segunda linha de colangiocarcinoma, com data PDUFA de 27 de setembro de 2026. Dados de ensaios clínicos mostraram taxa de resposta objetiva de 46,5% e duração mediana de resposta de 11,8 meses. A terapia demonstrou perfil de segurança gerenciável com taxas mais baixas de efeitos colaterais comuns de inibidores de FGFR.
A Food and Drug Administration dos EUA aceitou para revisão o Novo Pedido de Medicamento para lirafugratinib, uma terapia investigacional para pacientes com colangiocarcinoma com fusões ou rearranjos de FGFR2 que receberam terapia prévia. A FDA concedeu Revisão Prioritária e estabeleceu uma data-alvo de ação do Prescription Drug User Fee Act de 27 de setembro de 2026 para a decisão de aprovação.
A designação de Revisão Prioritária foi apoiada por dados clínicos positivos do ensaio ReFocus de Fase 1/2, que demonstrou uma taxa de resposta objetiva confirmada de 46,5% em pacientes com a indicação proposta. No ensaio clínico ReFocus de Fase 2 conduzido em pacientes com colangiocarcinoma, lirafugratinib alcançou uma duração mediana de resposta de 11,8 meses, representando os melhores resultados relatados até o momento para um tratamento de segunda linha em comparação com terapias previamente aprovadas.
Seu perfil de segurança nos dados clínicos mostrou-se previsível e gerenciável por meio de ajustes de dose. Notavelmente, as taxas de incidência de hiperfosfatemia e diarreia, reconhecidas como efeitos colaterais comuns de inibidores pan-FGFR, foram de 20,7% e 21,6%, respectivamente, que são marcadamente mais baixas do que as relatadas para inibidores de FGFR previamente aprovados.
Lirafugratinib é um inibidor potente, seletivo e oral de pequena molécula de FGFR2, uma receptor tirosina quinase que é frequentemente alterada em certos cânceres. A empresa continua avaliando lirafugratinib em programas de desenvolvimento clínico em andamento, incluindo estudos em outros tumores sólidos alterados por FGFR2. Um ensaio clínico global está em andamento para avançar o candidato como um tratamento "agnóstico ao tumor", com o objetivo de alcançar endpoints clínicos principais até 2027.
Colangiocarcinoma, também conhecido como câncer do ducto biliar, é raro, com cerca de 8.000 pessoas nos EUA diagnosticadas a cada ano. As designações de Revisão Prioritária são concedidas a pedidos de medicamentos que, se aprovados, levariam a "melhorias significativas na segurança ou eficácia do tratamento" de uma condição grave, de acordo com a FDA.