FDA concede Designação de Terapia Inovadora a bezuclastinib mais sunitinib no GIST
A FDA concedeu Designação de Terapia Inovadora a bezuclastinib mais sunitinib para GIST previamente tratado. No estudo PEAK, a combinação mostrou mediana de sobrevida livre de progressão de 16,5 meses, versus 9,2 meses com sunitinib isolado.
A U.S. Food and Drug Administration concedeu a Designação de Terapia Inovadora para bezuclastinib em combinação com sunitinib para pacientes com tumores estromais gastrointestinais (GIST) que receberam tratamento prévio com imatinib. A designação se baseia nos resultados do estudo PEAK, e no início deste mês a FDA concordou em aceitar o NDA da empresa no programa Real-Time Oncology Review.
O estudo PEAK demonstrou um benefício clínico substancial e altamente estatisticamente significativo no desfecho primário de sobrevida livre de progressão, reduzindo em 50% o risco de progressão da doença ou morte em comparação com o padrão de tratamento atual (razão de risco de 0,50; IC de 95%: 0,39–0,65). A mediana de sobrevida livre de progressão, conforme avaliada por revisão central independente cega, foi de 16,5 meses para a combinação com bezuclastinib versus 9,2 meses para a monoterapia com sunitinib. A combinação foi bem tolerada, e não foram observados novos riscos de segurança em comparação com o perfil de segurança conhecido de sunitinib.
A empresa submeteu um NDA para bezuclastinib mais sunitinib em GIST de segunda linha no âmbito do programa Real-Time Oncology Review. A Designação de Terapia Inovadora tem como objetivo acelerar a revisão de medicamentos que tratam uma condição grave ou com risco de morte e que tenham mostrado evidências clínicas indicando potencial para melhora substancial em relação às terapias disponíveis.
A Cogent afirmou que planeja apresentar os resultados completos do estudo PEAK em um grande congresso médico durante o primeiro semestre de 2026. Em meados de 2026, a empresa espera iniciar um estudo de Fase 2 para investigar o benefício da combinação de bezuclastinib mais sunitinib em pacientes com GIST de primeira linha com mutações no éxon 9 que sejam virgens de tratamento com imatinib ou que tenham iniciado esse tratamento recentemente.
Em seus resultados trimestrais, a empresa informou que encerrou 31 de março de 2026 com US$ 866,4 milhões em caixa, equivalentes de caixa e títulos mobiliários negociáveis, e espera que isso financie as operações até 2028, incluindo possíveis lançamentos de bezuclastinib nos Estados Unidos para mastocitose sistêmica e GIST, dependendo de aprovação. O prejuízo líquido nos três meses encerrados em 31 de março de 2026 foi de US$ 97,4 milhões, em comparação com US$ 72,0 milhões um ano antes, impulsionado por despesas de pesquisa e desenvolvimento de US$ 75,4 milhões e despesas gerais e administrativas de US$ 28,2 milhões. A empresa também emitiu US$ 230 milhões em Convertible Senior Notes de 1,625% com vencimento em 2031 e levantou US$ 45,7 milhões por meio de seu programa de emissão de ações at-the-market.