Litifilimab da Biogen Recebe Designação de Terapia Inovadora do FDA, Dados de Fase 2 Serão Apresentados na AAD

A Biogen Inc. (Nasdaq: BIIB) anunciou em 28 de janeiro de 2026 que a Food and Drug Administration dos EUA concedeu a Designação de Terapia Inovadora para o litifilimab (BIIB059) para o tratamento de lúpus eritematoso cutâneo (LEC). A designação é baseada na totalidade dos dados do litifilimab, incluindo resultados do estudo LILAC de Fase 2, que foram previamente publicados no The New England Journal of Medicine e demonstraram que o litifilimab reduziu a atividade da doença cutânea em pessoas com LEC em comparação ao placebo.

Em 19 de março de 2026, a Biogen anunciou apresentações científicas na Reunião Anual de 2026 da American Academy of Dermatology (AAD), que ocorrerá de 27 a 31 de março. Dados de última hora da Parte A (Fase 2) do estudo AMETHYST de Fase 2/3 serão apresentados destacando o efeito do litifilimab na atividade da doença do lúpus eritematoso cutâneo. A apresentação oral de última hora "Eficácia e Segurança do Litifilimab no Lúpus Eritematoso Cutâneo (LEC): resultados de 24 semanas do Estudo de Fase 2, AMETHYST Parte A" está programada para sábado, 28 de março, às 15h24 MT / 17h24 ET no Bellco Theatre 3. Os resultados da parte de Fase 2 (Parte A) do estudo AMETHYST apoiaram a Designação de Terapia Inovadora, além dos resultados do estudo LILAC de Fase 2 apresentados anteriormente.

O litifilimab é um potencial anticorpo monoclonal (mAb) IgG1 humanizado first-in-class direcionado ao antígeno 2 de células dendríticas do sangue (BDCA2) e foi a primeira terapia investigacional a mostrar resultados positivos em LEC, conforme demonstrado no estudo LILAC de Fase 2. O BDCA2 é um receptor que é predominantemente expresso em um subconjunto de células imunes humanas chamadas Células Dendríticas Plasmocitoides (pDCs). A ligação do litifilimab ao BDCA2 demonstrou reduzir a produção de moléculas pró-inflamatórias pelas pDCs, incluindo interferon tipo I (IFN-I), bem como outras citocinas e quimiocinas. Acredita-se que esses mediadores pró-inflamatórios desempenham um papel importante na patogênese do lúpus sistêmico e cutâneo.

A parte de Fase 3 do estudo AMETHYST, que avaliará ainda mais o litifilimab em LEC, está no cronograma e a divulgação dos dados é esperada para 2027. O AMETHYST é um estudo de duas partes, Fase 2/3, multicêntrico, duplo-cego, controlado por placebo e randomizado para avaliar a eficácia e segurança do litifilimab em comparação ao placebo. O estudo visa avaliar a eficácia do litifilimab em participantes com lúpus eritematoso cutâneo subagudo (LECS) ativo e/ou lúpus eritematoso cutâneo crônico (LECC) que são refratários ou intolerantes à terapia antimalárica. As partes de Fase 2 e Fase 3 do estudo terão cada uma 52 semanas de duração. Os participantes serão randomizados para receber tratamento subcutâneo com litifilimab ou placebo a cada quatro semanas por 20 semanas, com uma dose adicional na Semana 2. Todos os participantes receberão litifilimab durante o período de tratamento estendido de 28 semanas, das Semanas 24 a 48.

O LEC é uma doença cutânea autoimune crônica grave que pode ocorrer com ou sem manifestações sistêmicas. A doença impacta a vida diária dos pacientes e pode levar a cicatrizes permanentes e desfiguração quando não tratada, e não possui opção de tratamento direcionado. O padrão de cuidado atual para LEC inclui corticosteroides tópicos, antimaláricos e imunossupressores. Embora os tratamentos atuais ajudem a controlar os sintomas, eles não alteram a progressão da doença.

A Designação de Terapia Inovadora do FDA é concedida para acelerar o desenvolvimento e a revisão de medicamentos para doenças graves. O litifilimab, descoberto e desenvolvido internamente por cientistas da Biogen, está sendo investigado para o potencial tratamento de lúpus eritematoso sistêmico (LES) e lúpus eritematoso cutâneo (LEC). O litifilimab é um candidato terapêutico investigacional que ainda não foi aprovado por nenhuma autoridade regulatória e sua segurança e eficácia não foram estabelecidas.