X4 Pharmaceuticals Avança com Estudo de Fase 3 do Mavorixafor na Neutropenia Crônica e Reduz Custos

A X4 Pharmaceuticals está priorizando a conclusão do estudo 4WARD de Fase 3 para mavorixafor na neutropenia crônica, com o recrutamento no caminho certo para ser finalizado até o final do terceiro trimestre de 2026. A empresa também recebeu aprovação de comercialização da Comissão Europeia para XOLREMDI® (mavorixafor) como o primeiro tratamento autorizado para a síndrome de WHIM na UE.

O estudo 4WARD de Fase 3 está recrutando 176 pacientes em randomização 1:1 versus placebo, com desfechos coprimários de aumento da contagem absoluta de neutrófilos (ANC) e redução de infecções. A empresa implementou correções operacionais para impulsionar o recrutamento e visa um lançamento em 2028 na neutropenia crônica.

A Comissão Europeia concedeu aprovação de comercialização para XOLREMDI® (mavorixafor) para a síndrome de WHIM na União Europeia. A comercialização na Europa será liderada pela Norgine ainda este ano.

A X4 reduziu custos e o quadro de funcionários nos últimos seis meses, com a equipe de gestão focando a empresa na conclusão bem-sucedida do programa de Fase 3. A empresa despriorizou a comercialização ativa do mavorixafor na síndrome de WHIM nos EUA, descrevendo a indicação como "ultrarara" e observando que a empresa "estava gastando mais do que gerava em receita". A empresa continuará fornecendo o medicamento aos pacientes que necessitam, mas afirmou que "não é viável" gastar mais dólares comerciais do que a receita gerada para essa indicação.

O mavorixafor é um inibidor oral de CXCR4 posicionado como alternativa ao G-CSF injetável, que é utilizado por cerca de 40% dos pacientes com neutropenia crônica, mas apresenta desvantagens como administração subcutânea, dor óssea e risco de transformação a longo prazo em leucemia. A X4 estima uma população de neutropenia crônica sintomática de aproximadamente 15.000 pacientes nos EUA, com uma premissa base de tratar cerca de um terço — aproximadamente 5.000 pacientes — inicialmente como monoterapia. A empresa espera um preço abaixo do nível atual do WHIM (~US$ 500.000), mas ainda potencialmente premium para uma terapia de doença rara.

Financeiramente, a X4 reportou uma posição de caixa de US$ 233,7 milhões em 31 de março de 2026, proporcionando um fluxo de caixa até 2028. No primeiro trimestre de 2026, a receita diminuiu para US$ 2,7 milhões, ante US$ 28,8 milhões no primeiro trimestre de 2025, devido a receitas anteriores de licenciamento, resultando em uma perda líquida de US$ 20,2 milhões, em comparação com um lucro líquido de US$ 0,3 milhão no primeiro trimestre de 2025.