Zemcelpro recebe Status NUB 1 na Alemanha, permitindo pedidos de reembolso hospitalar

ExCellThera Inc., líder global em expansão de células-tronco sanguíneas e aptidão metabólica, e sua subsidiária integral Cordex Biologics anunciaram que Zemcelpro (dorocubicel), também conhecido como UM171 Cell Therapy, recebeu a listagem de Status 1 pelo programa NUB (Neue Untersuchungs- und Behandlungsmethoden) na Alemanha. A designação NUB permite que os hospitais solicitem imediatamente um reembolso suplementar temporário para seu uso, enquanto vias mais amplas de reembolso continuam sendo avaliadas.

Notavelmente, 220 hospitais em toda a Alemanha expressaram interesse em acessar Zemcelpro (dorocubicel) por meio do mecanismo NUB para o ano-calendário de 2026. A designação NUB reconhece que Zemcelpro (dorocubicel) é sustentado por um conjunto relevante e crescente de evidências clínicas.

O CEO afirmou que o Status NUB 1 representa um marco importante e reflete tanto a natureza inovadora de Zemcelpro (dorocubicel) quanto seu benefício ao atender a uma necessidade médica não atendida e premente no transplante alogênico de células-tronco hematopoéticas. Em sua indicação inicial, Zemcelpro (dorocubicel) é indicado para pacientes com cânceres sanguíneos com risco de vida que dispõem de opções terapêuticas limitadas.

Zemcelpro (dorocubicel) recebeu recentemente autorização condicional de comercialização da Comissão Europeia para o tratamento de adultos com neoplasias hematológicas que necessitam de transplante alogênico de células-tronco hematopoéticas após condicionamento mieloablativo, e para os quais não há outro tipo adequado de célula doadora disponível.

Com o status NUB em vigor para Zemcelpro (dorocubicel), a Cordex trabalhará em estreita colaboração com os principais centros alemães de transplante de células-tronco para apoiar pedidos individuais ao NUB e ampliar ainda mais a adoção clínica. Em paralelo, a empresa investirá em registros pós-comercialização e na geração de dados clínicos e de economia da saúde para apoiar o reembolso de longo prazo e a inclusão de Zemcelpro (dorocubicel) em diretrizes clínicas. Em conjunto, esses elementos fortalecem a base comercial de Zemcelpro (dorocubicel) na Alemanha e constituem uma ponte construtiva rumo a um futuro reembolso permanente no âmbito do sistema de seguro de saúde.

A disponibilidade de Zemcelpro (dorocubicel) em cada país europeu depende de vários fatores, incluindo a conclusão dos procedimentos nacionais de reembolso. Enquanto isso, a Cordex está trabalhando em estreita colaboração com as autoridades nacionais de saúde para viabilizar o acesso precoce para pacientes elegíveis antes do processo de reembolso e cooperará com os principais centros de transplante de células-tronco para estabelecer uma rede de centros de tratamento para a futura administração de Zemcelpro (dorocubicel).

Zemcelpro, também conhecido como UM171 cell therapy, é um novo produto criopreservado para transplante de células-tronco hematopoéticas composto por dois componentes, a saber: células CD34+ expandidas com UM171 (dorocubicel) e células CD34- não expandidas, cada uma derivada da mesma unidade de sangue de cordão umbilical.

Zemcelpro (dorocubicel), desenvolvido pela Cordex, subsidiária integral da ExCellThera, foi avaliado em 120 pacientes com doenças sanguíneas graves em vários ensaios clínicos nos Estados Unidos, Europa e Canadá. Zemcelpro (dorocubicel) recebeu Orphan Drug Designation e a designação Advanced Therapy in Regenerative Medicine (RMAT) da FDA, bem como Orphan Drug Designation, classificação de Advanced Therapy Medicinal Product (ATMP) e a designação Priority Medicine (PRIME) da EMA.

Zemcelpro (dorocubicel) foi avaliado em estudos de fase 2 em pacientes com leucemias agudas de alto e muito alto risco e síndromes mielodisplásicas que têm opções de tratamento limitadas, desfechos de sobrevida ruins e alta taxa de recidiva de acordo com os atuais padrões de cuidado. Esses estudos incluem pacientes com doença refratária ou ativa, pacientes que necessitam de um segundo transplante e pacientes com mutações em TP53 ou outras anormalidades genéticas. Um estudo pivotal de fase 3 nessa população de pacientes será iniciado o mais breve possível.

O uso de Zemcelpro (dorocubicel) em outras populações de pacientes, incluindo pacientes pediátricos e pacientes com doenças hematológicas não malignas, também está sob investigação.

Submissões regulatórias adicionais estão planejadas para Zemcelpro (dorocubicel) junto a outras autoridades sanitárias, incluindo nos Estados Unidos, Canadá, Reino Unido e Suíça. A Cordex também está buscando ativamente parcerias estratégicas para apoiar e acelerar a comercialização de Zemcelpro (dorocubicel) na Europa e em outros mercados internacionais.