Benitec apresentará resultados da terapia gênica BB-301 em conferência de março
A Benitec Biopharma apresentará resultados clínicos interinos do estudo de Fase 1b/2a com BB-301 em pacientes com distrofia muscular oculofaríngea na conferência da Muscular Dystrophy Association em 9 de março de 2026. O pôster incluirá dados de acompanhamento de 12 e 24 meses e uma atualização inicial da Coorte 2, além de informações regulatórias recentes junto à FDA e à EMA.
Benitec Biopharma Inc. (NASDAQ: BNTC) anunciou que resultados clínicos interinos de seu estudo de tratamento de Fase 1b/2a com BB-301 serão apresentados na Muscular Dystrophy Association Clinical & Scientific Conference em 9 de março de 2026. A apresentação de pôster late-breaking incluirá resultados de acompanhamento de 12 meses para os primeiros quatro pacientes que concluíram a Coorte 1, resultados clínicos de 24 meses do estudo para o primeiro paciente da Coorte 1 e resultados clínicos interinos para o primeiro paciente da Coorte 2. O estudo envolve pacientes com Distrofia Muscular Oculofaríngea (OPMD) que apresentam disfagia moderada.
O pôster, número 501 LB e intitulado "Durable Responses to Low-Dose BB-301 in Oculopharyngeal Muscular Dystrophy at 12- and 24-months and Improved Depth of Response to High-Dose BB-301", será exibido durante várias sessões de pôsteres ao longo do dia na conferência em Orlando, Flórida. As sessões de pôsteres estão programadas das 10:15 às 10:45, das 12:00 às 1:30 pm, das 3:30 às 4:00 pm e das 6:00 às 8:00 pm (horário do Leste) no Exhibit Hall.
Todos os quatro participantes que concluíram a Coorte 1 foram respondedores formais ao BB-301, demonstrando uma resposta durável ao BB-301 ao término do período estatístico de acompanhamento de 12 meses. No ponto de acompanhamento de 24 meses após o tratamento com BB-301, o Paciente 1 da Coorte 1 continuou a demonstrar desfechos robustos e modificadores da doença. O Paciente 1 apresentou melhorias progressivas no resíduo faríngeo pós-deglutição em comparação com o ponto final pré-tratamento e em comparação com o acompanhamento de 12 meses pós-tratamento, conforme avaliado por VFSS. O Paciente 1 também apresentou melhorias progressivas na carga total de sintomas disfágicos, conforme avaliado pelo SSQ.
O primeiro Paciente da Coorte 2 foi tratado com segurança com a dose mais alta de BB-301 no quarto trimestre de 2025, e uma atualização dos resultados clínicos interinos da Coorte 2 está planejada para meados de 2026.
BB-301 é um capsídeo AAV9 modificado que expressa um constructo bifuncional que promove a coexpressão de Poly-A Binding Protein Nuclear-1 (PABPN1) otimizada por códons e de dois pequenos RNAs inibitórios contra a PABPN1 mutante. Os dois siRNAs são modelados em backbones de microRNA para silenciar a expressão da PABPN1 mutante defeituosa, enquanto permitem a expressão da PABPN1 otimizada por códons para substituir a mutante por uma versão funcional da proteína.
A Empresa planeja se engajar com a FDA em meados de 2026 para confirmar o desenho do estudo pivotal de BB-301. Em novembro de 2025, foi concedida a Fast Track Designation para BB-301 após a revisão, pela FDA, de resultados clínicos interinos positivos e da Responder Analysis proprietária planejada para uso no estudo pivotal de BB-301. BB-301 recebeu Orphan Drug Designation da EMA e Orphan Drug e Fast Track Designations da FDA.
Benitec Biopharma Inc. é uma empresa de biotecnologia em estágio clínico com sede em Hayward, Califórnia, focada no avanço de novos medicamentos genéticos. A plataforma proprietária de interferência de RNA dirigida por DNA "Silence and Replace" combina interferência de RNA com terapia gênica para criar medicamentos que, simultaneamente, facilitam o silenciamento sustentado de genes causadores de doença e a entrega concomitante de genes de substituição wildtype após uma única administração do constructo terapêutico.